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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose, die eine 3849 + 10 KB C→T- oder D1152H-CFTR-Mutation aufweisen

13. Februar 2020 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Crossover-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose, die 6 Jahre und älter sind und entweder eine 3849 + 10KB C→T- oder eine D1152H-CFTR-Mutation aufweisen

In dieser Studie wird die Wirksamkeit der Behandlung mit Ivacaftor bei Patienten mit CF im Alter von 6 Jahren und älter bewertet, die eine 3849 + 10KB C→T- oder D1152H-CFTR-Mutation aufweisen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

38

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte CF-Diagnose basierend auf protokollspezifischen klinischen Merkmalen und mindestens einem der folgenden: erhöhter Chloridspiegel im Schweiß, Identifizierung von 2 CF-verursachenden Mutationen oder Nachweis eines abnormalen Nasenepithel-Ionentransports.
  • Eine 3849 + 10 KB große C→T- oder D1152H-Mutation auf mindestens 1 CFTR-Allel.
  • FEV1 ≥ 40 % des Sollwerts und ≤ 105 % des Sollwerts beim Screening.

Ausschlusskriterien:

  • Eine G551D-, G1244E-, G1349D-, G178R-, G551S-, S1251N-, S1255P-, S549N-, S549R- oder R117H-Mutation.
  • Vorgeschichte einer Krankheit oder eines klinischen Zustands, der nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnte.
  • Laufende oder vorherige Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch.
  • Protokollspezifische abnormale Laborwerte beim Screening-Besuch
  • Bei Probanden, die beim Screening-Besuch unter 18 Jahre alt sind, Hinweise auf Katarakt/Linsentrübung, die vom Augenarzt oder Optometristen während der ophthalmologischen Untersuchung (OE) beim Screening-Besuch als klinisch signifikant eingestuft wurden.
  • Verwendung von mäßigen oder starken Induktoren oder Inhibitoren von Cytochrom P450 (CYP) 3A, einschließlich Konsum bestimmter pflanzlicher Medikamente und bestimmter Früchte und Fruchtsäfte, innerhalb von 14 Tagen vor Tag 1.
  • Schwanger, stillend oder geplant, während der Studie schwanger zu werden.
  • Sexuell aktive Personen im gebärfähigen Alter müssen bereit sein, geeignete Verhütungsmittel anzuwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Sequenz 1: Zuerst Ivacaftor (IVA), dann Placebo
Die Teilnehmer erhielten IVA 150 Milligramm (mg) alle 12 Stunden (q12h) für 8 Wochen in Behandlungszeitraum 1, gefolgt von Placebo, angepasst an IVA, für 8 Wochen in Behandlungszeitraum 2. Zwischen den 2 Behandlungszeiträumen wurde eine Auswaschphase von 8 Wochen eingehalten.
Arzneimittel: Ivacaftor
IVA 150 mg Tablette.
Andere Namen:
  • VX-770
  • MwSt
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf IVA-Tablette.
EXPERIMENTAL: Sequenz 2: Zuerst Placebo, dann IVA
Die Teilnehmer erhielten in Behandlungszeitraum 1 8 Wochen lang Placebo, das auf IVA abgestimmt war, gefolgt von 150 mg IVA alle 12 Stunden für 8 Wochen in Behandlungszeitraum 2. Zwischen den beiden Behandlungsperioden wurde eine Auswaschphase von 8 Wochen eingehalten.
Arzneimittel: Ivacaftor
IVA 150 mg Tablette.
Andere Namen:
  • VX-770
  • MwSt
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf IVA-Tablette.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Lungen-Clearance-Index 2,5 (LCI2,5)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis 8 Wochen
LCI2.5 stellt die Anzahl der Lungenumschläge dar, die erforderlich ist, um die endtidale Inertgaskonzentration auf 1/40 ihres Ausgangswerts zu reduzieren.
Von der Grundlinie bis 8 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

18. Juli 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

18. Dezember 2018

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

18. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Februar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Februar 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

1. März 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

26. Februar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Februar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX16-770-127
  • 2017-000457-39 (EUDRACT_NUMBER)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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