Détection précoce et prise en charge du syndrome de bronchiolite oblitérante après une greffe de cellules souches hématopoïétiques pédiatriques

Critère d'intégration:

1. Diagnostic : les patients subissant une greffe allogénique myéloablative de cellules souches hématopoïétiques pour toute indication (maligne et non maligne) sont éligibles.

2. Greffe : les patients éligibles auront une ou plusieurs des sources de cellules souches suivantes :

   • Moelle
   • Sang placentaire (sang de cordon ombilical)
   • Sang périphérique mobilisé par les cytokines

3. Les patients éligibles auront l'une des sources suivantes de cellules souches de donneur :

   • Membre de la famille compatible HLA
   • Membre de la famille partiellement apparié (incompatibilité pour un seul locus HLA en A, B, C ou DR)
   • Cellules souches de moelle ou de sang périphérique non apparentées ou partiellement incompatibles HLA (selon les normes institutionnelles de sélection des donneurs)
   • Sang de cordon HLA compatible ou partiellement incompatible (au moins 4/6 en A, B, DR).
4. Régime de conditionnement : les patients qui s'attendent à recevoir tout type de régime de conditionnement HSCT myéloablatif sont éligibles.
5. Traitements antérieurs : Patients subissant une greffe de cellules souches de tout type.
6. Paramètres de laboratoire requis : patients capables d'effectuer de manière adéquate des tests de la fonction pulmonaire conformément aux directives de l'ATS/ERS, tels que déterminés par l'investigateur recruteur et des inhalothérapeutes formés.
7. Le patient et/ou le tuteur légalement autorisé du patient doivent reconnaître par écrit que le consentement à devenir un sujet d'étude a été obtenu conformément aux politiques institutionnelles approuvées par le Département américain de la santé et des services sociaux. Le consentement éclairé doit être signé avant l'inscription à l'étude.

Critère d'exclusion:

1. Sujets ayant déjà subi une greffe d'organe solide.
2. Malignité récurrente ou progressive nécessitant un traitement anticancéreux.
3. Sujets présentant des signes de maladie pulmonaire obstructive sous-jacente avant la greffe (antécédents cliniques d'asthme ou VEMS initial
4. Antécédents connus d'allergie ou d'intolérance au montélukast, au zafirleukast, à l'azithromycine, à l'érythromycine, à la clarithromycine, à la prednisone ou au sirolimus.
5. Besoin chronique en oxygène supplémentaire ou hypoxémie
6. Asthme clinique (symptômes variables et récurrents d'obstruction des voies respiratoires et d'hyperréactivité des voies respiratoires).
7. Grossesse ou allaitement : Toutes les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique ou urinaire négatif
8. Traitement chronique avec tout stéroïde inhalé pendant > 1 mois au cours des trois derniers mois.
9. Traitement par montélukast ou zafirukast pendant > 1 mois au cours des trois derniers mois.
10. Traitement avec des stéroïdes systémiques pendant > 1 mois au cours des trois derniers mois.
11. Traitement avec tout médicament à l'étude non approuvé par la FDA au cours des quatre dernières semaines. Un traitement hors étiquette avec des médicaments approuvés par la FDA est autorisé.
12. Preuve de toute infection virale, bactérienne ou fongique impliquant les poumons et ne répondant pas au traitement approprié.
13. Incapacité à effectuer des tests de la fonction pulmonaire (PFT), tel que déterminé par l'investigateur recruteur ou le laboratoire PFT.
14. Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur recruteur, interférerait avec la capacité du sujet à se conformer aux exigences de l'étude.