Wczesne wykrywanie i leczenie zespołu zarostowego zapalenia oskrzelików po transplantacji hematopoetycznych komórek macierzystych u dzieci

Kryteria przyjęcia:

1. Diagnoza: Kwalifikują się pacjenci poddawani mieloablacyjnemu allogenicznemu przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych z dowolnego wskazania (zarówno złośliwego, jak i niezłośliwego).

2. Przeszczep: Kwalifikujący się pacjenci będą mieć co najmniej jedno z następujących źródeł komórek macierzystych dawcy:

   • Szpik kostny
   • Krew łożyskowa (krew pępowinowa)
   • Krew obwodowa mobilizowana cytokinami

3. Kwalifikujący się pacjenci będą mieli jedno z następujących źródeł komórek macierzystych dawcy:

   • Członek rodziny dopasowany pod względem HLA
   • Częściowo dopasowany członek rodziny (niedopasowany dla pojedynczego locus HLA w A, B, C lub DR)
   • W pełni zgodne lub częściowo niezgodne HLA niespokrewnione komórki macierzyste szpiku lub krwi obwodowej (zgodnie z instytucjonalnymi standardami selekcji dawców)
   • Krew pępowinowa dopasowana lub częściowo niezgodna pod względem HLA (co najmniej zgodność 4/6 w A, B, DR).
4. Schemat kondycjonowania: Kwalifikują się pacjenci spodziewający się dowolnego rodzaju mieloablacyjnego schematu kondycjonowania HSCT.
5. Wcześniejsze terapie: Pacjenci poddawani przeszczepowi komórek macierzystych dowolnego rodzaju.
6. Wymagane parametry laboratoryjne: Pacjenci zdolni do odpowiedniego wykonania badań czynności płuc zgodnie z wytycznymi ATS/ERS, zgodnie z ustaleniami badacza włączającego i przeszkolonych terapeutów oddechowych.
7. Pacjent i/lub prawnie upoważniony opiekun pacjenta muszą potwierdzić na piśmie, że zgoda na udział w badaniu została uzyskana zgodnie z polityką instytucji zatwierdzoną przez Departament Zdrowia i Opieki Społecznej Stanów Zjednoczonych. Świadoma zgoda musi być podpisana przed rejestracją na studia.

Kryteria wyłączenia:

1. Osoby z wcześniejszym przeszczepem narządu miąższowego.
2. Nawracający lub postępujący nowotwór złośliwy wymagający leczenia przeciwnowotworowego.
3. Osoby z objawami obturacyjnej choroby płuc przed przeszczepem (wywiad kliniczny astmy lub wyjściowa wartość FEV1
4. Znana historia alergii lub nietolerancji na montelukast, zafirleukast, azytromycynę, erytromycynę, klarytromycynę, prednizon lub syrolimus.
5. Przewlekłe zapotrzebowanie na dodatkowy tlen lub hipoksemia
6. Astma kliniczna (zmienne i nawracające objawy niedrożności dróg oddechowych i nadreaktywności oskrzeli).
7. Ciąża lub karmienie piersią: Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu
8. Przewlekłe leczenie jakimkolwiek sterydem wziewnym przez >1 miesiąc w ciągu ostatnich trzech miesięcy.
9. Leczenie montelukastem lub zafirukastem przez ponad 1 miesiąc w ciągu ostatnich trzech miesięcy.
10. Leczenie ogólnoustrojowymi steroidami przez >1 miesiąc w ciągu ostatnich trzech miesięcy.
11. Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem niezatwierdzonym przez FDA w ciągu ostatnich czterech tygodni. Dozwolone jest leczenie poza wskazaniami lekami zatwierdzonymi przez FDA.
12. Dowody jakiejkolwiek infekcji wirusowej, bakteryjnej lub grzybiczej obejmującej płuca i niereagującej na odpowiednie leczenie.
13. Niezdolność do wykonania testów czynnościowych płuc (PFT), jak określono przez rekrutującego badacza lub laboratorium PFT.
14. Każdy stan, który w opinii rekrutującego badacza mógłby zakłócić zdolność uczestnika do spełnienia wymagań badania.