Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Раннее выявление и лечение синдрома облитерирующего бронхиолита после педиатрической трансплантации гемопоэтических стволовых клеток

2 марта 2017 г. обновлено: Jennifer Schneiderman, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Это исследование направлено на определение того, может ли раннее спирометрическое выявление и лечение обструктивного заболевания легких с помощью комбинированной терапии флутиказоном/азитромицином/монтелукастом (FAM) ослабить снижение функции легких, предотвратить развитие облитерирующего бронхиолита и улучшить результаты лечения пациентов после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. .

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Синдром облитерирующего бронхиолита (СОБ) представляет собой воспалительное состояние легких, которое приводит к обструктивной физиологии, необратимому фиброзу терминальных бронхиол и облитерации мелких дыхательных путей. Как у детей, так и у взрослых распространенность СОБ составляет примерно 6% у пациентов с хронической реакцией «трансплантат против хозяина» (ХРТПХ), хотя это может быть грубой недооценкой, учитывая современные диагностические рекомендации. После постановки диагноза прогноз крайне неблагоприятный. BOS несет уровень смертности примерно 40-60% с пятилетней выживаемостью 13%.

Вначале БОС симптоматически бессимптомный. При наличии симптомов существует высокая вероятность необратимого заболевания независимо от используемой комбинации подавления иммунитета. Учитывая эти обстоятельства, ранняя диагностика имеет первостепенное значение и может характеризоваться изолированным и субклиническим снижением функции легких. Недавние исследования показали, что раннее снижение функции легких при тестировании функции легких (PFT) может быть характерным для развития BOS.

Из-за отсутствия последовательных скрининговых и диагностических критериев многие пациенты с развивающимся СОБ ускользают от своевременной диагностики, что ставит под угрозу их шансы на выживание. В ответ несколько экспертов рекомендовали частый скрининг PFT и модифицированный, менее строгий набор диагностических критериев с целью установления более раннего диагноза и своевременного вмешательства.

Традиционно лечение СОБ включало агрессивную иммуносупрессию, в результате чего пациенты подвергались риску опасных для жизни инвазивных инфекций, мультисистемных сопутствующих заболеваний и угрозе трансплантации легких. Недавние исследования показали, что раннее назначение таких препаратов, как ингаляционные кортикостероиды (ICS), макролиды и антагонисты лейкотриеновых рецепторов (LTRA), может привести к улучшению как функции легких, так и клинических симптомов.

Это исследование направлено на оценку полезности частого и рутинного легочного наблюдения у детей, перенесших аллогенную ТГСК. Наш проспективный дизайн исследования обеспечивает новую основу для внедрения стандартизированного скрининга функции легких каждые три месяца в течение первых двух лет после ТГСК. В связи с этим мы предполагаем, что стандартизированный скрининг PFT повысит диагностическую чувствительность и позволит проводить более раннее вмешательство у пациентов с развивающейся обструкцией дыхательных путей и ЛК.

Это исследование также направлено на оценку эффективности ингаляционного флутиказона, азитромицина и монтелукаста (FAM-терапия) в лечении ранней обструкции дыхательных путей у детей после аллогенной ТГСК. Ранняя обструкция воздушного потока определяется исследованием функции легких (снижение ОФВ1 на ≥10% от прогнозируемого с ФЖЕЛ).

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

40

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Matthew F Abts, MD
  • Номер телефона: 312-227-6260
  • Электронная почта: mabts@luriechildrens.org

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Контакт:
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Педиатрические пациенты, перенесшие аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток

Описание

Критерии включения:

  1. Диагноз: Подходят пациенты, перенесшие миелоаблативную трансплантацию аллогенных гемопоэтических стволовых клеток по любому показанию (как злокачественному, так и незлокачественному).

  2. Трансплантат: подходящие пациенты должны иметь один или несколько из следующих источников донорских стволовых клеток:

    • Костный мозг
    • Плацентарная кровь (пуповинная кровь)
    • Цитокин мобилизовал периферическую кровь

  3. Подходящие пациенты будут иметь один из следующих источников донорских стволовых клеток:

    • HLA-совместимый член семьи
    • Частично совпадающий член семьи (несовпадающий по одному локусу HLA в A, B, C или DR)
    • Полностью или частично HLA-совместимые неродственные стволовые клетки костного мозга или периферической крови (в соответствии со стандартами отбора доноров учреждения)
    • HLA-совпадение или частичное несовпадение (как минимум 4/6 совпадений в A, B, DR) пуповинной крови.
  4. Режим кондиционирования: пациенты, ожидающие получения любого типа миелоаблативной схемы кондиционирования ТГСК, имеют право на участие.
  5. Предшествующая терапия: пациенты, перенесшие трансплантацию стволовых клеток любого типа.
  6. Требуемые лабораторные параметры: Пациенты, способные адекватно выполнять тестирование функции легких в соответствии с рекомендациями ATS/ERS, как это определено назначающим исследователем и обученными респираторными терапевтами.
  7. Пациент и/или законный опекун пациента должны подтвердить в письменной форме, что согласие стать субъектом исследования было получено в соответствии с институциональной политикой, утвержденной Министерством здравоохранения и социальных служб США. Информированное согласие должно быть подписано до регистрации на исследование.

Критерий исключения:

  1. Субъекты с предыдущей трансплантацией паренхиматозных органов.
  2. Рецидивирующее или прогрессирующее злокачественное новообразование, требующее противораковой терапии.
  3. Субъекты с признаками основного обструктивного заболевания легких до трансплантации (клиническая история астмы или исходный ОФВ1).
  4. Известная история аллергии или непереносимости монтелукаста, зафирлейкаста, азитромицина, эритромицина, кларитромицина, преднизолона или сиролимуса.
  5. Хроническая потребность в дополнительном кислороде или гипоксемия
  6. Клиническая астма (вариабельные и рецидивирующие симптомы обструкции дыхательных путей и гиперреактивности дыхательных путей).
  7. Беременность или кормление грудью: все женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке или моче.
  8. Хроническое лечение любым ингаляционным стероидом в течение > 1 месяца за последние три месяца.
  9. Лечение монтелукастом или зафирукастом в течение > 1 месяца за последние три месяца.
  10. Лечение системными стероидами более 1 месяца за последние три месяца.
  11. Лечение любым не одобренным FDA исследуемым препаратом в течение последних четырех недель. Разрешено лечение препаратами, одобренными FDA, не по прямому назначению.
  12. Доказательства любой вирусной, бактериальной или грибковой инфекции, поражающей легкие и не поддающейся соответствующему лечению.
  13. Невозможность выполнить тестирование функции легких (PFT), как определено регистрирующим исследователем или лабораторией PFT.
  14. Любое состояние, которое, по мнению назначающего исследователя, может помешать способности субъекта выполнять требования исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Реципиенты трансплантации стволовых клеток
Педиатрические пациенты в возрасте от 6 до 18 лет, перенесшие аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток по любой причине.
Процедура: Исследование функции легких
Каждый зарегистрированный пациент будет получать тестирование функции легких каждые три месяца. Исследование функции легких включает спирометрию, плетизмографию и измерение диффузионной способности.
Другие имена:
  • ПФТ
  • Спирометрия
  • Плетизмография
  • Диффузионная способность
Лекарство: ФАМ-терапия
Всем пациентам, у которых есть признаки ранней обструкции воздушного потока при исследовании функции легких, будет начата терапия FAM. Ранняя обструкция дыхательных путей определяется снижением ОФВ1 на ≥10% от должного в дополнение к ФЖЕЛ.
Другие имена:
  • Монтелукаст
  • Азитромицин
  • Флутиказон (ингаляционный)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Функция легких
Временное ограничение: 2 года
Изменение функции легких через 12 и 24 месяца после ТГСК
2 года
Выживание
Временное ограничение: 2-4 года
Общая выживаемость через 2 года после ТГСК
2-4 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка факторов риска
Временное ограничение: 2 года
Выявить факторы риска развития БОС
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2015 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 апреля 2017 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 апреля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 марта 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 марта 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 марта 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 марта 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 марта 2017 г.

Последняя проверка

1 марта 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SCT 1214 BOS

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Исследование функции легких

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Hong Kong

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться