Tidlig påvisning og behandling af bronchiolitis obliterans syndrom efter pædiatrisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Inklusionskriterier:

1. Diagnose: Patienter, der gennemgår myeloablativ allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation for enhver indikation (både maligne og ikke-maligne) er kvalificerede.

2. Graft: Kvalificerede patienter vil have en eller flere af følgende donorstamcellekilder:

   • Knoglemarv
   • Placentalt blod (navlestrengsblod)
   • Cytokin mobiliserede perifert blod

3. Kvalificerede patienter vil have en af ​​følgende kilder til donorstamceller:

   • HLA matchede familiemedlem
   • Delvist matchet familiemedlem (mismatchet for et enkelt HLA-locus ved A, B, C eller DR)
   • Fuldstændig HLA-matchede eller delvist mismatchede ikke-relaterede marv- eller perifere blodstamceller (i henhold til institutionelle donorudvælgelsesstandarder)
   • HLA-matchet eller delvist mismatchet (mindst 4/6 match ved A, B, DR) navlestrengsblod.
4. Konditioneringsregime: Patienter, der forventer at modtage enhver form for myeloablativ HSCT-konditionering, er kvalificerede.
5. Tidligere behandlinger: Patienter, der gennemgår stamcelletransplantation af enhver art.
6. Påkrævede laboratorieparametre: Patienter, der er i stand til tilstrækkeligt at udføre lungefunktionstest i henhold til ATS/ERS-retningslinjer, som bestemt af den tilmeldte investigator og uddannede respiratorterapeuter.
7. Patienten og/eller patientens juridisk autoriserede værge skal skriftligt anerkende, at samtykke til at blive et forsøgsperson er opnået i overensstemmelse med de institutionelle politikker, der er godkendt af US Department of Health and Human Services. Informeret samtykke skal underskrives inden registrering på studiet.

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøgspersoner med en tidligere solid organtransplantation.
2. Tilbagevendende eller progressiv malignitet, der kræver kræftbehandling.
3. Personer med tegn på underliggende obstruktiv lungesygdom før transplantation (klinisk historie med astma eller baseline FEV1
4. Kendt historie med allergi eller intolerance over for Montelukast, Zafirleukast, Azithromycin, Erythromycin, Clarithromycin, Prednison eller Sirolimus.
5. Kronisk supplerende iltbehov eller hypoxæmi
6. Klinisk astma (variable og tilbagevendende symptomer på luftstrømsobstruktion og hyperreaktivitet i luftvejene).
7. Graviditet eller amning: Alle kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest
8. Kronisk behandling med ethvert inhaleret steroid i >1 måned i de seneste tre måneder.
9. Behandling med montelukast eller zafirukast i >1 måned inden for de seneste tre måneder.
10. Behandling med systemiske steroider i >1 måned i de seneste tre måneder.
11. Behandling med enhver FDA ikke-godkendt undersøgelsesmedicin inden for de seneste fire uger. Off-label behandling med FDA godkendt medicin er tilladt.
12. Bevis på enhver virus-, bakterie- eller svampeinfektion, der involverer lungen og ikke reagerer på passende behandling.
13. Manglende evne til at udføre lungefunktionstest (PFT), som bestemt af den tilmeldte efterforsker eller PFT-lab.
14. Enhver betingelse, der efter den indskrivende investigators opfattelse ville forstyrre forsøgspersonens evne til at overholde undersøgelseskravene.