Detecção precoce e tratamento da síndrome de bronquiolite obliterante após transplante pediátrico de células-tronco hematopoiéticas

Critério de inclusão:

1. Diagnóstico: Pacientes submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas alogênicas mieloablativas para qualquer indicação (tanto malignas quanto não malignas) são elegíveis.

2. Enxerto: Os pacientes elegíveis terão uma ou mais das seguintes fontes de células-tronco doadoras:

   • Medula óssea
   • Sangue placentário (sangue do cordão umbilical)
   • Sangue periférico mobilizado por citocinas

3. Os pacientes elegíveis terão uma das seguintes fontes de células-tronco de doadores:

   • Membro da família compatível com HLA
   • Membro da família parcialmente compatível (incompatível para um único locus HLA em A, B, C ou DR)
   • HLA totalmente compatível ou parcialmente incompatível com medula não relacionada ou células-tronco do sangue periférico (de acordo com os padrões institucionais de seleção de doadores)
   • Sangue do cordão HLA compatível ou parcialmente incompatível (pelo menos 4/6 em A, B, DR).
4. Regime de condicionamento: Os pacientes que esperam receber qualquer tipo de regime de condicionamento mieloablativo HSCT são elegíveis.
5. Terapias anteriores: Pacientes submetidos a transplante de células-tronco de qualquer tipo.
6. Parâmetros laboratoriais necessários: Pacientes capazes de realizar testes de função pulmonar adequadamente de acordo com as diretrizes da ATS/ERS, conforme determinado pelo investigador responsável pela inscrição e por terapeutas respiratórios treinados.
7. O paciente e/ou o tutor legalmente autorizado do paciente deve reconhecer por escrito que o consentimento para se tornar um sujeito do estudo foi obtido de acordo com as políticas institucionais aprovadas pelo Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA. O consentimento informado deve ser assinado antes do registro no estudo.

Critério de exclusão:

1. Sujeitos com transplante prévio de órgãos sólidos.
2. Malignidade recorrente ou progressiva que requer terapia anti-câncer.
3. Indivíduos com evidência de doença pulmonar obstrutiva subjacente antes do transplante (histórico clínico de asma ou VEF1 basal
4. História conhecida de alergia ou intolerância a Montelucaste, Zafirleucaste, Azitromicina, Eritromicina, Claritromicina, Prednisona ou Sirolimo.
5. Necessidade crônica de oxigênio suplementar ou hipoxemia
6. Asma clínica (sintomas variáveis ​​e recorrentes de obstrução do fluxo aéreo e hiperresponsividade das vias aéreas).
7. Gravidez ou amamentação: todas as mulheres em idade reprodutiva devem ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo
8. Tratamento crônico com qualquer esteroide inalatório por > 1 mês nos últimos três meses.
9. Tratamento com montelucaste ou zafirucaste por >1 mês nos últimos três meses.
10. Tratamento com esteróides sistêmicos por > 1 mês nos últimos três meses.
11. Tratamento com qualquer medicamento do estudo não aprovado pela FDA nas últimas quatro semanas. O tratamento off label com medicamentos aprovados pela FDA é permitido.
12. Evidência de qualquer infecção viral, bacteriana ou fúngica envolvendo o pulmão e não respondendo ao tratamento adequado.
13. Incapacidade de realizar testes de função pulmonar (PFT), conforme determinado pelo investigador responsável pela inscrição ou pelo laboratório de PFT.
14. Qualquer condição que, na opinião do investigador responsável pela inscrição, interfira na capacidade do sujeito de cumprir os requisitos do estudo.