Étude pour évaluer le phosphate d'amifampridine chez les patients atteints de MuSK-MG

Critère d'intégration:

1. Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit après que la nature de l'étude a été expliquée et avant le début de toute procédure liée à la recherche.
2. Homme ou femme ≥18 ans.
3. Test sérologique positif pour les anticorps anti-MuSK ou anti-AChR confirmé lors du dépistage ou par un test d'anticorps précédent, avec rapport disponible.
4. EMG de confirmation ou rapport EMG.
5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe II à IV lors du dépistage.
6. Score MG-ADL ≥ 6 au dépistage, avec plus de 50 % de ce score attribué à des éléments non oculaires.
7. Les patients recevant des stéroïdes ou de la pyridostigmine ne doivent subir aucune modification de régime médicamenteux au cours du mois précédant le dépistage.
8. Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif (gonadotrophine chorionique humaine [HCG] sérique lors de la sélection) ; et doit pratiquer un régime contraceptif efficace et fiable pendant l'étude et jusqu'à 30 jours après l'arrêt du traitement.
9. Capacité à participer à l'étude en fonction de l'état de santé général du patient et du pronostic de la maladie, le cas échéant, de l'avis de l'investigateur ; et capable de se conformer à toutes les exigences du protocole, y compris le remplissage des questionnaires d'étude.

Critère d'exclusion:

1. Épilepsie et actuellement sous médication.
2. Utilisation concomitante de médicaments dont le potentiel d'allongement de l'intervalle QTc est connu.
3. Patients atteints de syndromes du QT long.
4. Antécédents de thymectomie dans les 12 mois précédant le dépistage.
5. Un électrocardiogramme (ECG) dans les 6 mois précédant le début du traitement qui montre des anomalies cliniquement significatives, de l'avis de l'investigateur.
6. Allaiter ou être enceinte lors du dépistage ou planifier une grossesse à tout moment pendant l'étude.
7. Les patients recevant un traitement immunomodulateur (par ex. échange de plasma [EP], échange de plasma thérapeutique [ETP], immunoglobuline G intraveineuse [IgIV]) ne doit avoir aucun traitement au cours des 4 semaines précédant la randomisation ou à tout moment de l'étude.
8. Utilisation de rituximab ou d'autres médicaments biologiques similaires pour l'immunomodulation dans les 6 mois précédant le dépistage.
9. Traitement avec un médicament expérimental (autre que l'amifampridine) ou un dispositif dans les 30 jours précédant le dépistage ou pendant la participation à cette étude.
10. Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la participation du patient à l'étude, poser un risque supplémentaire pour le patient ou confondre l'évaluation du patient.
11. Antécédents d'allergie médicamenteuse à toute substance contenant de la pyridine ou à tout excipient(s) d'amifampridine.