Studie ter evaluatie van amifampridinefosfaat bij patiënten met MuSK-MG

Inclusiecriteria:

1. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en vóór aanvang van onderzoeksgerelateerde procedures.
2. Man of vrouw ≥18 jaar.
3. Positieve serologische test voor anti-MuSK-antilichamen of anti-AChR-antilichamen zoals bevestigd bij screening of eerdere antilichaamtest, met rapport beschikbaar.
4. Bevestigend EMG- of EMG-rapport.
5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II tot IV bij screening.
6. MG-ADL-score van ≥6 bij screening, waarbij meer dan 50% van deze score wordt toegeschreven aan niet-oculaire items.
7. Patiënten die steroïden of pyridostigmine krijgen, mogen in de maand voorafgaand aan de screening geen enkele wijziging van het medicatieregime ondergaan.
8. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben (serum humaan choriongonadotrofine [HCG] bij screening); en moeten een effectief, betrouwbaar anticonceptieregime toepassen tijdens het onderzoek en tot 30 dagen na stopzetting van de behandeling.
9. Mogelijkheid om deel te nemen aan het onderzoek op basis van de algehele gezondheid van de patiënt en ziekteprognose, indien van toepassing, naar de mening van de onderzoeker; en in staat zijn om te voldoen aan alle vereisten van het protocol, inclusief het invullen van onderzoeksvragenlijsten.

Uitsluitingscriteria:

1. Epilepsie en momenteel medicijnen.
2. Gelijktijdig gebruik van geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze QTc-verlenging kunnen veroorzaken.
3. Patiënten met lange QT-syndromen.
4. Geschiedenis van thymectomie binnen 12 maanden vóór screening.
5. Een elektrocardiogram (ECG) binnen 6 maanden voor aanvang van de behandeling waaruit naar het oordeel van de Onderzoeker klinisch significante afwijkingen blijken.
6. Borstvoeding of zwanger bij Screening of plannen om zwanger te worden op enig moment tijdens het onderzoek.
7. Patiënten die immunomodulerende behandeling krijgen (bijv. plasma-uitwisseling [PE], therapeutische plasma-uitwisseling [TPE], intraveneuze immunoglobuline G [IVIG]) mogen geen enkele behandeling ondergaan in de voorgaande 4 weken voorafgaand aan randomisatie of op enig moment tijdens het onderzoek.
8. Gebruik van rituximab of andere vergelijkbare biologische medicijnen voor immunomodulatie binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.
9. Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan amifampridine) of apparaat binnen 30 dagen vóór de screening of tijdens deelname aan dit onderzoek.
10. Elke medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de deelname van de patiënt aan het onderzoek zou kunnen belemmeren, een extra risico voor de patiënt vormt of de beoordeling van de patiënt in de war schopt.
11. Geschiedenis van geneesmiddelallergie voor pyridine-bevattende stoffen of amifampridine-hulpstof(fen).