Исследование по оценке амифампридинфосфата у пациентов с MuSK-MG

Критерии включения:

1. Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие после объяснения характера исследования и до начала любых процедур, связанных с исследованием.
2. Мужчина или женщина ≥18 лет.
3. Положительный серологический тест на антитела к MuSK или антитела к AChR, подтвержденный при скрининге или предыдущем тесте на антитела, с доступным отчетом.
4. Подтверждающий отчет ЭМГ или ЭМГ.
5. Миастения Gravis Foundation of America (MGFA) II–IV классы при скрининге.
6. Оценка MG-ADL ≥6 при скрининге, при этом более 50% этой оценки относится к неглазным предметам.
7. Пациентам, получающим стероиды или пиридостигмин, не следует вносить какие-либо изменения в схему лечения в течение месяца до скрининга.
8. Пациентки детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность (сывороточный хорионический гонадотропин человека [ХГЧ] при скрининге); и должны практиковать эффективный и надежный режим контрацепции во время исследования и в течение 30 дней после прекращения лечения.
9. Возможность участия в исследовании на основании общего состояния здоровья пациента и прогноза заболевания, если применимо, по мнению Исследователя; и в состоянии соблюдать все требования протокола, включая заполнение анкет исследования.

Критерий исключения:

1. Эпилепсия, в настоящее время принимает лекарства.
2. Одновременное применение лекарственных средств с известной способностью вызывать удлинение интервала QTc.
3. Пациенты с синдромом удлиненного интервала QT.
4. История тимэктомии в течение 12 месяцев до скрининга.
5. Электрокардиограмма (ЭКГ) в течение 6 месяцев до начала лечения, которая показывает клинически значимые отклонения, по мнению исследователя.
6. Кормящие грудью или беременные во время скрининга или планирующие забеременеть в любое время во время исследования.
7. Пациенты, получающие иммуномодулирующее лечение (например, плазмаферез [ПЭ], терапевтический плазмаферез [ТПЭ], внутривенный иммуноглобулин G [ВВИГ]) не должны получать какое-либо лечение в течение предшествующих 4 недель до рандомизации или в любое время в ходе исследования.
8. Использование ритуксимаба или других аналогичных биологических препаратов для иммуномодуляции в течение 6 месяцев до скрининга.
9. Лечение исследуемым препаратом (кроме амифампридина) или устройством в течение 30 дней до скрининга или во время участия в этом исследовании.
10. Любое медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать участию пациента в исследовании, представляет дополнительный риск для пациента или исказит оценку пациента.
11. Лекарственная аллергия в анамнезе на любые пиридинсодержащие вещества или любые вспомогательные вещества амифампридина.