Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení amifampridin fosfátu u pacientů s MuSK-MG

7. března 2024 aktualizováno: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Randomizovaná, placebo-kontrolní, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinku amifampridin fosfátu u pacientů s myasthenia gravis pozitivní na protilátky MuSK a vzorek pacientů s myasthenia gravis pozitivní na AChR protilátky

Účinnost a bezpečnost amifampridin fosfátu při zlepšování aktivit každodenního života u pacientů s protilátkami pozitivními MuSK myasthenia gravis.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a účinnost amifampridin fosfátu u pacientů s MuSK-MG. Kromě toho bude u vzorku pacientů s AChR-MG hodnocena účinnost a bezpečnost amifampridin fosfátu. Plánovaná délka účasti pro každého pacienta je minimálně 38 dní bez screeningového období. Vhodní pacienti budou titrováni na účinnou dávku amifampridin fosfátu a ti, kteří prokáží zlepšení, budou randomizováni buď k placebu nebo amifampridinu, dvojitě zaslepeným způsobem, po dobu 10 dnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

93

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Univerity of Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících s výzkumem.
  2. Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let.
  3. Pozitivní sérologický test na protilátky anti-MuSK nebo protilátky anti-AChR potvrzený screeningem nebo předchozím testem na protilátky, s dostupným protokolem.
  4. Potvrzující zpráva EMG nebo EMG.
  5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třídy II až IV při screeningu.
  6. Skóre MG-ADL ≥6 při screeningu, přičemž více než 50 % tohoto skóre připadá na jiné než oční položky.
  7. Pacienti užívající steroidy nebo pyridostigmin by neměli mít během měsíce před screeningem žádnou úpravu lékového režimu.
  8. Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test (sérový lidský choriový gonadotropin [HCG] při screeningu); a musí během studie a po dobu až 30 dnů po přerušení léčby používat účinný a spolehlivý antikoncepční režim.
  9. Schopnost účastnit se studie na základě celkového zdravotního stavu pacienta a prognózy onemocnění, podle názoru zkoušejícího; a schopen splnit všechny požadavky protokolu, včetně vyplnění studijních dotazníků.

Kritéria vyloučení:

  1. Epilepsie a v současné době užívám léky.
  2. Současné užívání léčivých přípravků se známým potenciálem způsobit prodloužení QTc.
  3. Pacienti se syndromem dlouhého QT intervalu.
  4. Anamnéza thymektomie do 12 měsíců před screeningem.
  5. Elektrokardiogram (EKG) během 6 měsíců před zahájením léčby, který podle názoru zkoušejícího vykazuje klinicky významné abnormality.
  6. Kojení nebo těhotenství při screeningu nebo plánování těhotenství kdykoli během studie.
  7. Pacienti podstupující imunomodulační léčbu (např. výměna plazmy [PE], terapeutická výměna plazmy [TPE], intravenózní imunoglobulin G [IVIG]) by neměli podstoupit žádnou léčbu v předchozích 4 týdnech před randomizací nebo kdykoli během studie.
  8. Použití rituximabu nebo jiných podobných biologických léků k imunomodulaci během 6 měsíců před screeningem.
  9. Léčba zkoumaným lékem (jiným než amifampridin) nebo zařízením během 30 dnů před screeningem nebo během účasti v této studii.
  10. Jakýkoli zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušovat pacientovu účast ve studii, představuje pro pacienta další riziko nebo zkresluje hodnocení pacienta.
  11. Anamnéza lékové alergie na jakoukoli látku obsahující pyridin nebo kteroukoli pomocnou látku (pomocné látky) amifampridinu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: placebo tablety
Lék: Placebo perorální tableta
tablety odpovídající amifampridin fosfátu, 3 až 4krát denně
Experimentální: amifamapridin fosfátové tablety
Lék: Amifampridin fosfát
tablety ekvivalentní 10 mg amifampridinu, titrované na účinnou a tolerovatelnou dávku, 3 až 4krát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Myasthenia Gravis-Aktivity denního života (MG-ADL) Shrnutí podle časového bodu a Myasthenia Gravis Typ: Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum Test Výsledky
Časové okno: Poslední den (den 0) zaváděcího období a při návštěvě po léčbě (tj. den 10 nebo časový bod, kdy pacient léčbu předčasně ukončil).
Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) je self-reportová škála pro hodnocení pacientových symptomů MG a funkčního výkonu činností každodenního života. Osm položek je hodnoceno na stupnici 0-3, přičemž 3 představuje nejzávažnější symptomy nebo zhoršený výkon a 0 představuje žádné příznaky nebo zhoršený výkon. Každá položka byla hodnocena pacientem v poslední den (den 0) období záběhu a při návštěvě po léčbě. Výsledek po ošetření bude výsledek získaný v den 10. Pokud pacient léčbu předčasně ukončí, může být výsledek po léčbě získán v dřívějším časovém bodě. Celkové skóre MG-ADL bylo vypočteno jako součet skóre každé položky s maximálním skóre 24 (nejzávažnější symptomy/porucha) a minimálním skóre 0 (nejméně závažné symptomy/porucha). Byla hodnocena změna od výchozí hodnoty (CFB) v den 10. Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum Test rovnosti změn oproti základnímu rozdělení mezi subjekty diagnostika
Poslední den (den 0) zaváděcího období a při návštěvě po léčbě (tj. den 10 nebo časový bod, kdy pacient léčbu předčasně ukončil).

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvantitativní souhrnné statistiky myasthenia gravis (QMG) podle časového bodu a typu MG: Výsledky testu Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum
Časové okno: Poslední den (den 0) období záběhu a při návštěvě po léčbě (tj. den 10 nebo čas, kdy pacient léčbu předčasně ukončil).
Kvantitativní myasthenia Gravis (QMG) hodnotí celkovou tělesnou sílu a únavnost pacienta. Každá testovaná položka je hodnocena na stupnici 0-3, přičemž 3 představuje nejzávažnější symptomy a 0 představuje žádné výsledky bez symptomů. Každá položka byla hodnocena pacientem při screeningu, první (1. den) a poslední den (den 0) zaváděcího období a při návštěvě po léčbě. Výsledek po ošetření bude výsledek získaný v den 10. Pokud pacient léčbu předčasně ukončí, může být výsledek po léčbě získán v dřívějším časovém bodě. Celkové skóre QMG bylo vypočteno jako součet skóre každé položky s maximálním skóre 39 (nejzávažnější příznaky) a minimálním skóre 0 (nejméně závažné příznaky). Byla hodnocena změna od výchozí hodnoty (CFB) v den 10. Byl proveden Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum Test rovnosti změn oproti základnímu rozdělení mezi subjekty s diagnózou MuSK-MG léčenými amifampridinem a placebem.
Poslední den (den 0) období záběhu a při návštěvě po léčbě (tj. den 10 nebo čas, kdy pacient léčbu předčasně ukončil).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurologic Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. dubna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

31. ledna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

15. března 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

6. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. března 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MSK-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis, generalizovaná

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cambodia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit