Studie för att utvärdera amifampridinfosfat hos patienter med MuSK-MG

Inklusionskriterier:

1. Villig och kan ge skriftligt informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och innan eventuella forskningsrelaterade procedurer påbörjas.
2. Man eller kvinna ≥18 år.
3. Positivt serologiskt test för anti-MuSK-antikroppar eller anti-AChR-antikroppar som bekräftats vid screening eller genom tidigare antikroppstest, med rapport tillgänglig.
4. Bekräftande EMG- eller EMG-rapport.
5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klass II till IV vid screening.
6. MG-ADL-poäng på ≥6 vid screening, med mer än 50 % av denna poäng tillskriven icke-okulära föremål.
7. Patienter som får steroider eller pyridostigmin bör inte ha någon modifiering av läkemedelsregimen under månaden före screening.
8. Kvinnliga patienter i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest (humant koriongonadotropin i serum [HCG] vid screening); och måste utöva en effektiv, tillförlitlig preventivmedelskur under studien och i upp till 30 dagar efter avslutad behandling.
9. Förmåga att delta i studien baserat på patientens övergripande hälsa och sjukdomsprognos, i förekommande fall, enligt utredarens åsikt; och kunna uppfylla alla krav i protokollet, inklusive ifyllande av studiefrågeformulär.

Exklusions kriterier:

1. Epilepsi och för närvarande medicinerad.
2. Samtidig användning av läkemedel med känd potential att orsaka QTc-förlängning.
3. Patienter med långa QT-syndrom.
4. Historik av tymektomi inom 12 månader före screening.
5. Ett elektrokardiogram (EKG) inom 6 månader före behandlingsstart som visar kliniskt signifikanta avvikelser, enligt utredaren.
6. Ammar eller gravid vid Screening eller planerar att bli gravid när som helst under studien.
7. Patienter som får immunmodulerande behandling (t. plasmautbyte [PE], terapeutiskt plasmautbyte [TPE], intravenöst immunglobulin G [IVIG]) bör inte ha någon behandling under de senaste 4 veckorna före randomisering eller någon gång under studien.
8. Användning av rituximab eller andra liknande biologiska läkemedel för immunmodulering inom 6 månader före screening.
9. Behandling med ett prövningsläkemedel (annat än amifampridin) eller enhet inom 30 dagar före screening eller under deltagande i denna studie.
10. Varje medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan störa patientens deltagande i studien, utgör en extra risk för patienten eller förvirrar bedömningen av patienten.
11. Historik med läkemedelsallergi mot pyridininnehållande ämnen eller något amifampridinhjälpämne.