- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03304054
Estudio para evaluar el fosfato de amifampridina en pacientes con MuSK-MG
7 de marzo de 2024 actualizado por: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio de grupo paralelo, aleatorizado, con control de placebo, para evaluar el efecto del fosfato de amifampridina en pacientes con miastenia grave positiva para anticuerpos MuSK y una muestra de pacientes con miastenia grave positiva para anticuerpos AChR
Eficacia y seguridad del fosfato de amifampridina para mejorar las actividades de la vida diaria en pacientes con miastenia gravis positiva para anticuerpos MuSK.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio de grupos paralelos, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo está diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del fosfato de amifampridina en pacientes con MuSK-MG.
Además, se evaluará la eficacia y seguridad del fosfato de amifampridina en una muestra de pacientes con AChR-MG.
La duración prevista de la participación de cada paciente es de al menos 38 días, sin incluir el período de selección.
Los pacientes elegibles recibirán una dosis eficaz de fosfato de amifampridina y aquellos que demuestren mejoría serán aleatorizados para recibir placebo o amifampridina, de forma doble ciego, durante 10 días.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
93
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Univerity of Pennsylvania
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes del inicio de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.
- Hombre o mujer ≥18 años de edad.
- Prueba serológica positiva para anticuerpos anti-MuSK o anticuerpos anti-AChR según lo confirmado en la selección o por prueba de anticuerpos anterior, con informe disponible.
- EMG confirmatorio o informe EMG.
- Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clase II a IV en la selección.
- Puntuación MG-ADL de ≥6 en la selección, con más del 50 % de esta puntuación atribuida a elementos no oculares.
- Los pacientes que reciben esteroides o piridostigmina no deben tener ninguna modificación del régimen de medicamentos durante el mes anterior a la selección.
- Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa (gonadotropina coriónica humana [HCG] sérica en la selección); y debe practicar un régimen anticonceptivo eficaz y fiable durante el estudio y hasta 30 días después de la interrupción del tratamiento.
- Capacidad para participar en el estudio en función de la salud general del paciente y el pronóstico de la enfermedad, según corresponda, en opinión del Investigador; y capaz de cumplir con todos los requisitos del protocolo, incluida la finalización de los cuestionarios del estudio.
Criterio de exclusión:
- Epilepsia y actualmente con medicación.
- Uso concomitante de medicamentos con un potencial conocido de causar prolongación del intervalo QTc.
- Pacientes con síndromes de QT largo.
- Antecedentes de timectomía en los 12 meses anteriores a la selección.
- Un electrocardiograma (ECG) dentro de los 6 meses antes de comenzar el tratamiento que muestre anomalías clínicamente significativas, en opinión del Investigador.
- Amamantando o embarazada en la selección o planea quedar embarazada en cualquier momento durante el estudio.
- Pacientes que reciben tratamiento inmunomodulador (p. recambio plasmático [PE], recambio plasmático terapéutico [TPE], inmunoglobulina G intravenosa [IVIG]) no debe recibir ningún tratamiento en las 4 semanas previas a la aleatorización o en cualquier momento durante el estudio.
- Uso de rituximab u otros medicamentos biológicos similares para la inmunomodulación dentro de los 6 meses anteriores a la Selección.
- Tratamiento con un fármaco en investigación (que no sea amifampridina) o dispositivo dentro de los 30 días anteriores a la Selección o mientras participa en este estudio.
- Cualquier condición médica que, en opinión del Investigador, pueda interferir con la participación del paciente en el estudio, represente un riesgo adicional para el paciente o confunda la evaluación del paciente.
- Antecedentes de alergia a medicamentos a cualquier sustancia que contenga piridina o a cualquier excipiente de amifampridina.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Comparador de placebos: tabletas de placebo
|
tabletas que combinan fosfato de amifampridina, 3 a 4 veces al día
|
Experimental: tabletas de fosfato de amifamapridina
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comprimidos equivalentes a 10 mg de amifampridina, titulados a una dosis eficaz y tolerable, 3 a 4 veces al día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Resumen de miastenia grave: actividades de la vida diaria (MG-ADL) por punto temporal y tipo de miastenia grave: resultados de la prueba de suma de rangos de Wilcoxon-Mann-Whitney
Periodo de tiempo: Último día (Día 0) del período de preparación y en la visita posterior al tratamiento (es decir, el día 10 o el momento en que el paciente interrumpió el tratamiento antes de tiempo).
|
Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) es una escala de autoinforme para evaluar los síntomas de MG del paciente y el desempeño funcional de las actividades de la vida diaria.
Los ocho elementos se califican en una escala de 0 a 3, en la que 3 representa los síntomas más graves o el rendimiento deteriorado y 0 representa la ausencia de síntomas o el rendimiento deteriorado.
Cada ítem fue evaluado por el paciente en el último día (día 0) del período de preinclusión y en la visita posterior al tratamiento.
El resultado posterior al tratamiento será el resultado obtenido el día 10.
Si el paciente interrumpió el tratamiento antes de tiempo, el resultado posterior al tratamiento se puede obtener en un momento anterior.
La puntuación total de MG-ADL se calculó como la suma de la puntuación de cada elemento, con una puntuación máxima de 24 (síntomas/deterioro más graves) y una puntuación mínima de 0 (síntomas/deterioro menos graves).
Se evaluó el cambio desde el inicio (CFB) en el día 10.
Una prueba de suma de rangos de Wilcoxon-Mann-Whitney de igualdad de cambio a partir de las distribuciones de referencia entre los sujetos diagnósticos
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Último día (Día 0) del período de preparación y en la visita posterior al tratamiento (es decir, el día 10 o el momento en que el paciente interrumpió el tratamiento antes de tiempo).
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Estadísticas de resumen de puntaje total de miastenia gravis cuantitativa (QMG) por punto de tiempo y tipo de MG: resultados de la prueba de suma de rangos de Wilcoxon-Mann-Whitney
Periodo de tiempo: Último día (Día 0) del período de preparación y en la visita posterior al tratamiento (es decir, el día 10 o el momento en que el paciente interrumpió el tratamiento antes de tiempo).
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La miastenia gravis cuantitativa (QMG) evalúa la fuerza corporal general y la fatigabilidad del paciente.
Cada elemento de la prueba se califica en una escala de 0 a 3, donde 3 representa los resultados de los síntomas más graves y 0 representa los resultados sin síntomas.
El paciente evaluó cada elemento en la selección, el primer (día 1) y el último día (día 0) del período inicial y en la visita posterior al tratamiento.
El resultado posterior al tratamiento será el resultado obtenido el día 10.
Si el paciente interrumpió el tratamiento antes de tiempo, el resultado posterior al tratamiento se puede obtener en un momento anterior.
La puntuación total de QMG se calculó como la suma de la puntuación de cada ítem, con una puntuación máxima de 39 (síntomas más graves) y una puntuación mínima de 0 (síntomas menos graves).
Se evaluó el cambio desde el inicio (CFB) en el día 10.
Se realizó una prueba de suma de rangos de Wilcoxon-Mann-Whitney de igualdad de cambio desde las distribuciones iniciales entre sujetos diagnosticados con MuSK-MG tratados con amifampridina y placebo.
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Último día (Día 0) del período de preparación y en la visita posterior al tratamiento (es decir, el día 10 o el momento en que el paciente interrumpió el tratamiento antes de tiempo).
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurologic Institute
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de abril de 2018
Finalización primaria (Actual)
31 de enero de 2020
Finalización del estudio (Actual)
15 de marzo de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de septiembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de octubre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
6 de octubre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de marzo de 2024
Última verificación
1 de julio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades autoinmunes
- Neoplasias por sitio
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Moduladores de transporte de membrana
- Agentes neuromusculares
- Bloqueadores de canales de potasio
- Amifampridina
Otros números de identificación del estudio
- MSK-002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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