Studie for å evaluere amifampridinfosfat hos pasienter med MuSK-MG

Inklusjonskriterier:

1. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke etter at studiens art er forklart og før oppstart av eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.
2. Mann eller kvinne ≥18 år.
3. Positiv serologisk test for anti-MuSK-antistoffer eller anti-AChR-antistoffer som bekreftet ved screening eller ved tidligere antistofftest, med rapport tilgjengelig.
4. Bekreftende EMG- eller EMG-rapport.
5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse II til IV ved screening.
6. MG-ADL-score på ≥6 ved screening, med mer enn 50 % av denne poengsummen tilskrevet ikke-okulære gjenstander.
7. Pasienter som får steroider eller pyridostigmin bør ikke ha noen modifikasjon av legemiddelregimet i løpet av måneden før screening.
8. Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ graviditetstest (serum humant koriongonadotropin [HCG] ved screening); og må praktisere et effektivt, pålitelig prevensjonsregime under studien og i opptil 30 dager etter seponering av behandlingen.
9. Evne til å delta i studien basert på pasientens generelle helse og sykdomsprognose, etter etterforskerens mening; og i stand til å overholde alle krav i protokollen, inkludert utfylling av spørreskjemaer.

Ekskluderingskriterier:

1. Epilepsi og på medisiner.
2. Samtidig bruk av legemidler med kjent potensial for å forårsake QTc-forlengelse.
3. Pasienter med lange QT-syndromer.
4. Anamnese med tymektomi innen 12 måneder før screening.
5. Et elektrokardiogram (EKG) innen 6 måneder før behandlingsstart som viser klinisk signifikante abnormiteter, etter etterforskerens oppfatning.
6. Ammer eller gravid på Screening eller planlegger å bli gravid når som helst i løpet av studien.
7. Pasienter som får immunmodulerende behandling (f. plasmautveksling [PE], terapeutisk plasmautveksling [TPE], intravenøst ​​immunglobulin G [IVIG]) bør ikke ha noen behandling i løpet av de siste 4 ukene før randomisering eller på noe tidspunkt under studien.
8. Bruk av rituximab eller andre lignende biologiske medisiner for immunmodulering innen 6 måneder før screening.
9. Behandling med et undersøkelsesmiddel (annet enn amifampridin) eller enhet innen 30 dager før screening eller mens du deltar i denne studien.
10. Enhver medisinsk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre pasientens deltakelse i studien, utgjør en ekstra risiko for pasienten, eller forvirrer vurderingen av pasienten.
11. Anamnese med legemiddelallergi mot pyridinholdige stoffer eller amifampridin hjelpestoffer.