Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Bewertung von Amifampridinphosphat bei Patienten mit MuSK-MG

7. März 2024 aktualisiert von: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirkung von Amifampridinphosphat bei Patienten mit MuSK-Antikörper-positiver Myasthenia gravis und einer Stichprobe von AChR-Antikörper-positiven Myasthenia gravis-Patienten

Wirksamkeit und Sicherheit von Amifampridinphosphat bei der Verbesserung der Aktivitäten des täglichen Lebens für Patienten mit Antikörper-positiver MuSK-Myasthenia gravis.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Amifampridinphosphat bei Patienten mit MuSK-MG. Darüber hinaus wird eine Stichprobe von AChR-MG-Patienten auf Wirksamkeit und Sicherheit von Amifampridinphosphat untersucht. Die geplante Teilnahmedauer für jeden Patienten beträgt mindestens 38 Tage ohne Screeningzeitraum. Geeignete Patienten werden auf eine wirksame Dosis von Amifampridinphosphat titriert, und diejenigen, die eine Besserung zeigen, werden doppelblind für 10 Tage randomisiert entweder Placebo oder Amifampridin zugeteilt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

93

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Univerity of Pennsylvania

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bereit und in der Lage, nach Aufklärung über die Art der Studie und vor Beginn forschungsbezogener Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
  2. Männlich oder weiblich ≥18 Jahre alt.
  3. Positiver serologischer Test auf Anti-MuSK-Antikörper oder Anti-AChR-Antikörper, wie beim Screening oder durch einen früheren Antikörpertest bestätigt, mit verfügbarem Bericht.
  4. Bestätigungs-EMG oder EMG-Bericht.
  5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II bis IV beim Screening.
  6. MG-ADL-Score von ≥ 6 beim Screening, wobei mehr als 50 % dieses Scores auf nicht-okulare Elemente zurückzuführen sind.
  7. Patienten, die Steroide oder Pyridostigmin erhalten, sollten während des Monats vor dem Screening keine Änderung des Arzneimittelschemas erfahren.
  8. Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben (Humanes Choriongonadotropin im Serum [HCG] beim Screening); und muss während der Studie und bis zu 30 Tage nach Beendigung der Behandlung ein wirksames, zuverlässiges Verhütungsschema anwenden.
  9. Fähigkeit zur Teilnahme an der Studie basierend auf dem allgemeinen Gesundheitszustand des Patienten und der Krankheitsprognose, soweit zutreffend, nach Meinung des Prüfarztes; und in der Lage sein, alle Anforderungen des Protokolls zu erfüllen, einschließlich des Ausfüllens von Studienfragebögen.

Ausschlusskriterien:

  1. Epilepsie und derzeit auf Medikamente.
  2. Gleichzeitige Anwendung von Arzneimitteln mit bekanntem QTc-Verlängerungspotenzial.
  3. Patienten mit Long-QT-Syndromen.
  4. Geschichte der Thymektomie innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening.
  5. Ein Elektrokardiogramm (EKG) innerhalb von 6 Monaten vor Beginn der Behandlung, das nach Meinung des Prüfarztes klinisch signifikante Anomalien zeigt.
  6. Stillen oder schwanger beim Screening oder die Absicht, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden.
  7. Patienten, die eine immunmodulatorische Behandlung erhalten (z. Plasmaaustausch [PE], therapeutischer Plasmaaustausch [TPE], intravenöses Immunglobulin G [IVIG]) sollten in den letzten 4 Wochen vor der Randomisierung oder zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie keiner Behandlung unterzogen werden.
  8. Verwendung von Rituximab oder anderen ähnlichen biologischen Medikamenten zur Immunmodulation innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
  9. Behandlung mit einem Prüfpräparat (außer Amifampridin) oder Gerät innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder während der Teilnahme an dieser Studie.
  10. Jeder medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme des Patienten an der Studie beeinträchtigen könnte, ein zusätzliches Risiko für den Patienten darstellt oder die Beurteilung des Patienten verfälscht.
  11. Vorgeschichte einer Arzneimittelallergie gegen pyridinhaltige Substanzen oder Amifampridin-Hilfsstoffe.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo-Tabletten
Arzneimittel: Placebo-Tablette zum Einnehmen
Tabletten passend zu Amifampridinphosphat, 3 bis 4 mal täglich
Experimental: Amifamapridinphosphat-Tabletten
Arzneimittel: Amifampridinphosphat
Tabletten entsprechend 10 mg Amifampridin, titriert auf eine wirksame und verträgliche Dosis, 3- bis 4-mal täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenfassung der Myasthenia Gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) nach Zeitpunkt und Myasthenia Gravis-Typ: Ergebnisse des Wilcoxon-Mann-Whitney-Rangsummentests
Zeitfenster: Letzter Tag (Tag 0) der Einlaufphase und beim Besuch nach der Behandlung (d. h. Tag 10 oder der Zeitpunkt, an dem ein Patient die Behandlung vorzeitig abbrach).
Myasthenia Gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) ist eine Selbstbeurteilungsskala zur Beurteilung der MG-Symptome des Patienten und der funktionellen Leistungsfähigkeit bei Aktivitäten des täglichen Lebens. Die acht Items werden auf einer Skala von 0-3 bewertet, wobei 3 die schwersten Symptome oder Leistungsstörungen darstellt und 0 keine Symptome oder Leistungsstörungen darstellt. Jeder Punkt wurde vom Patienten am letzten Tag (Tag 0) der Einlaufphase und beim Besuch nach der Behandlung bewertet. Das Nachbehandlungsergebnis ist das an Tag 10 erzielte Ergebnis. Wenn der Patient die Behandlung vorzeitig beendet hat, kann das Ergebnis nach der Behandlung zu einem früheren Zeitpunkt erhalten werden. Der MG-ADL-Gesamtscore wurde als Summe der einzelnen Itemscores berechnet, mit einem maximalen Score von 24 (schwerste Symptome/Beeinträchtigung) und einem minimalen Score von 0 (am wenigsten schwerwiegende Symptome/Beeinträchtigung). Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (CFB) an Tag 10 wurde bewertet. Ein Wilcoxon-Mann-Whitney-Rangsummentest zur Gleichheit der Änderung von Basislinienverteilungen zwischen Subjektdiagnosen
Letzter Tag (Tag 0) der Einlaufphase und beim Besuch nach der Behandlung (d. h. Tag 10 oder der Zeitpunkt, an dem ein Patient die Behandlung vorzeitig abbrach).

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-Gesamtpunktzahl-Zusammenfassungsstatistik nach Zeitpunkt und MG-Typ: Ergebnisse des Wilcoxon-Mann-Whitney-Rangsummentests
Zeitfenster: Letzter Tag (Tag 0) der Einlaufphase und beim Besuch nach der Behandlung (d. h. Tag 10 oder der Zeitpunkt, an dem ein Patient die Behandlung vorzeitig abbrach).
Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) bewertet die allgemeine Körperkraft und Ermüdbarkeit des Patienten. Jedes Testelement wird auf einer Skala von 0–3 bewertet, wobei 3 die schwerwiegendsten Symptomergebnisse darstellt und 0 keine Symptomergebnisse darstellt. Jeder Punkt wurde vom Patienten beim Screening, am ersten (Tag 1) und letzten Tag (Tag 0) der Einlaufphase und beim Besuch nach der Behandlung beurteilt. Das Nachbehandlungsergebnis ist das an Tag 10 erzielte Ergebnis. Wenn der Patient die Behandlung vorzeitig beendet hat, kann das Ergebnis nach der Behandlung zu einem früheren Zeitpunkt erhalten werden. Der Gesamt-QMG-Score wurde als Summe der einzelnen Item-Scores berechnet, mit einem maximalen Score von 39 (schwerste Symptome) und einem minimalen Score von 0 (am wenigsten schwerwiegende Symptome). Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (CFB) an Tag 10 wurde bewertet. Es wurde ein Wilcoxon-Mann-Whitney-Rangsummentest zur Gleichheit der Veränderung gegenüber den Basislinienverteilungen zwischen Patienten mit diagnostizierter MuSK-MG, die mit Amifampridin und Placebo behandelt wurden, durchgeführt.
Letzter Tag (Tag 0) der Einlaufphase und beim Besuch nach der Behandlung (d. h. Tag 10 oder der Zeitpunkt, an dem ein Patient die Behandlung vorzeitig abbrach).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurologic Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. April 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. März 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. September 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MSK-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Myasthenia gravis, verallgemeinert

Klinische Studien zur Amifampridinphosphat

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren