Estudo para avaliar fosfato de amifampridina em pacientes com MuSK-MG

Critério de inclusão:

1. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada e antes do início de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.
2. Homem ou mulher ≥18 anos de idade.
3. Teste sorológico positivo para anticorpos anti-MuSK ou anticorpos anti-AChR conforme confirmado na triagem ou por teste de anticorpo anterior, com relatório disponível.
4. EMG confirmatório ou relatório EMG.
5. Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe II a IV na Triagem.
6. Pontuação MG-ADL de ≥6 na triagem, com mais de 50% dessa pontuação atribuída a itens não oculares.
7. Os pacientes que recebem esteroides ou piridostigmina não devem fazer nenhuma modificação no esquema medicamentoso durante o mês anterior à triagem.
8. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo (gonadotrofina coriônica humana [HCG] sérica na triagem); e deve praticar um regime contraceptivo eficaz e confiável durante o estudo e por até 30 dias após a descontinuação do tratamento.
9. Capacidade de participar do estudo com base na saúde geral do paciente e no prognóstico da doença, conforme aplicável, na opinião do Investigador; e capaz de cumprir todos os requisitos do protocolo, incluindo preenchimento de questionários de estudo.

Critério de exclusão:

1. Epilepsia e atualmente sob medicação.
2. Uso concomitante de medicamentos com potencial conhecido de causar prolongamento do intervalo QTc.
3. Pacientes com síndrome do QT longo.
4. História de timectomia dentro de 12 meses antes da triagem.
5. Um eletrocardiograma (ECG) dentro de 6 meses antes de iniciar o tratamento que mostra anormalidades clinicamente significativas, na opinião do Investigador.
6. Amamentando ou grávida na triagem ou planejando engravidar a qualquer momento durante o estudo.
7. Pacientes recebendo tratamento imunomodulador (por exemplo, troca de plasma [PE], troca de plasma terapêutica [TPE], imunoglobulina G intravenosa [IVIG]) não deve receber nenhum tratamento nas 4 semanas anteriores à randomização ou em qualquer momento durante o estudo.
8. Uso de rituximabe ou outros medicamentos biológicos similares para imunomodulação dentro de 6 meses antes da triagem.
9. Tratamento com um medicamento experimental (que não seja amifampridina) ou dispositivo dentro de 30 dias antes da triagem ou durante a participação neste estudo.
10. Qualquer condição médica que, na opinião do Investigador, possa interferir na participação do paciente no estudo, representar um risco adicional para o paciente ou confundir a avaliação do paciente.
11. História de alergia medicamentosa a quaisquer substâncias contendo piridina ou a qualquer excipiente(s) de amifampridina.