Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az amifampridin-foszfát értékelésére MuSK-MG-ben szenvedő betegeknél

2024. március 7. frissítette: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Véletlenszerű, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat az amifampridin-foszfát hatásának értékelésére MuSK antitest-pozitív myasthenia gravisban szenvedő betegekben, valamint egy minta AChR antitest-pozitív myasthenia gravisban szenvedő betegekből

Az amifampridin-foszfát hatékonysága és biztonságossága az antitest-pozitív MuSK myasthenia gravisban szenvedő betegek mindennapi élettevékenységének javításában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat célja az amifampridin-foszfát biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése MuSK-MG-ben szenvedő betegeknél. Ezenkívül az AChR-MG-betegekből vett mintát értékelik az amifampridin-foszfát hatékonysága és biztonságossága szempontjából. A részvétel tervezett időtartama betegenként legalább 38 nap, a szűrési időszakot nem számítva. A jogosult betegeket az amifampridin-foszfát hatékony dózisára titrálják, és a javulást mutató betegeket placebóra vagy amifampridinre osztják be, kettős vak módszerrel, 10 napra.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

93

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Univerity of Pennsylvania

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Hajlandó és képes írásos beleegyezését megadni, miután a vizsgálat természetét elmagyarázták és a kutatással kapcsolatos eljárások megkezdése előtt.
  2. Férfi vagy nő ≥18 éves.
  3. Pozitív szerológiai teszt anti-MuSK antitestekre vagy anti-AChR antitestekre, amint azt a szűrés vagy korábbi antitestteszt megerősítette, a jelentés rendelkezésre áll.
  4. Megerősítő EMG vagy EMG jelentés.
  5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) II-IV osztály a szűréskor.
  6. MG-ADL pontszám ≥6 a szűréskor, ennek a pontszámnak több mint 50%-a nem okuláris elemeknek tulajdonítható.
  7. A szteroidokat vagy piridostigmint kapó betegek gyógyszeres kezelési rendjét nem szabad módosítani a szűrést megelőző hónapban.
  8. A fogamzóképes korú nőbetegeknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük (szérum humán koriongonadotropin [HCG] a szűréskor); és hatékony, megbízható fogamzásgátló rendszert kell alkalmaznia a vizsgálat során és a kezelés abbahagyását követő 30 napig.
  9. Képesség a vizsgálatban való részvételre a páciens általános egészségi állapota és a betegség prognózisa alapján, a vizsgáló véleménye szerint; és képes megfelelni a protokoll összes követelményének, beleértve a vizsgálati kérdőívek kitöltését is.

Kizárási kritériumok:

  1. Epilepsziás és jelenleg gyógyszeres kezelés alatt áll.
  2. Olyan gyógyszerek egyidejű alkalmazása, amelyekről ismert, hogy QTc-megnyúlást okozhatnak.
  3. Hosszú QT-szindrómában szenvedő betegek.
  4. A thymectomia anamnézisében a szűrés előtti 12 hónapon belül.
  5. Elektrokardiogram (EKG) a kezelés megkezdése előtt 6 hónapon belül, amely a Vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős eltérést mutat.
  6. Szoptatás vagy terhes a szűrésnél, vagy terhességet tervez a vizsgálat során bármikor.
  7. Immunmoduláló kezelésben részesülő betegek (pl. plazmacsere [PE], terápiás plazmacsere [TPE], intravénás immunglobulin G [IVIG]) nem részesülhet semmilyen kezelésben a randomizálást megelőző 4 hétben vagy a vizsgálat során.
  8. Rituximab vagy más hasonló biológiai gyógyszer alkalmazása immunmoduláció céljából a szűrést megelőző 6 hónapon belül.
  9. Kezelés vizsgálati gyógyszerrel (az amifampridintől eltérő) vagy eszközzel a szűrést megelőző 30 napon belül vagy a vizsgálatban való részvétel alatt.
  10. Minden olyan egészségügyi állapot, amely a Vizsgáló véleménye szerint akadályozhatja a páciens vizsgálatban való részvételét, további kockázatot jelent a beteg számára, vagy megzavarhatja a beteg megítélését.
  11. Bármilyen piridint tartalmazó anyagra vagy bármely amifampridin segédanyagra (kiegészítőkre) vonatkozó gyógyszerallergia anamnézisében.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: placebo tabletták
Drog: Placebo orális tabletta
amifampridin-foszfáttal egyező tabletták, naponta 3-4 alkalommal
Kísérleti: amifamapridin-foszfát tabletta
Drog: Amifampridin-foszfát
10 mg amifampridinnek megfelelő tabletta, hatékony és tolerálható dózisra titrálva, napi 3-4 alkalommal

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Myasthenia Gravis – A mindennapi élet tevékenységei (MG-ADL) Összefoglaló időpontok és Myasthenia Gravis típus szerint: Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Összes teszteredmények
Időkeret: A beindítási időszak utolsó napja (0. napja) és a kezelés utáni vizit (azaz a 10. nap vagy az az időpont, amikor a beteg korán abbahagyta a kezelést).
A Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) egy önbeszámoló skála a páciens MG tüneteinek és a mindennapi tevékenységek funkcionális teljesítményének értékelésére. A nyolc tételt 0-tól 3-ig terjedő skálán pontozzák, ahol a 3 a legsúlyosabb tüneteket vagy a csökkent teljesítményt, a 0 pedig a tünetek hiányát vagy a csökkent teljesítményt jelenti. A páciens minden elemet értékelt a befutási időszak utolsó napján (0. nap) és a kezelést követő vizit alkalmával. Az utókezelés eredménye a 10. napon kapott eredmény lesz. Ha a beteg korán abbahagyta a kezelést, a kezelés utáni eredmény egy korábbi időpontban is elérhető. A teljes MG-ADL pontszámot az egyes tételpontszámok összegeként számítottuk ki, a maximális pontszám 24 (legsúlyosabb tünetek/károsodás) és a minimális pontszám 0 (legkevésbé súlyos tünetek/károsodás). A 10. napon bekövetkezett változást az alapvonalhoz képest (CFB) értékeltük. Wilcoxon-Mann-Whitney rangösszeg tesztje a változás egyenlőségének az alapvonal eloszlásához képest a diagnosztizált alanyok között
A beindítási időszak utolsó napja (0. napja) és a kezelés utáni vizit (azaz a 10. nap vagy az az időpont, amikor a beteg korán abbahagyta a kezelést).

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kvantitatív Myasthenia Gravis (QMG) Összesített pontszám összefoglaló statisztikái időpontok és MG-típusok szerint: Wilcoxon-Mann-Whitney rangösszegű teszteredmények
Időkeret: A bejáratási időszak utolsó napja (0. napja) és a kezelés utáni vizit (azaz a 10. nap vagy az az időpont, amikor a beteg korán abbahagyta a kezelést).
A kvantitatív myasthenia gravis (QMG) felméri a páciens általános testerejét és fáradékonyságát. Minden tesztelemet egy 0-3-ig terjedő skálán értékelnek, ahol a 3 a legsúlyosabb tünetet, a 0 pedig a tünetmentességet jelenti. Minden elemet a páciens értékelt a szűréskor, a befutási időszak első (1. nap) és utolsó napján (0. nap), valamint a kezelés utáni vizit alkalmával. Az utókezelés eredménye a 10. napon kapott eredmény lesz. Ha a beteg korán abbahagyta a kezelést, a kezelés utáni eredmény egy korábbi időpontban is elérhető. A teljes QMG pontszámot az egyes tételpontszámok összegeként számítottuk ki, a maximális pontszám 39 (legsúlyosabb tünetek) és a minimális pontszám 0 (a legkevésbé súlyos tünetek). A 10. napon bekövetkezett változást az alapvonalhoz képest (CFB) értékeltük. Wilcoxon-Mann-Whitney rangösszeg tesztet végeztek az amifampridinnel és placebóval kezelt MuSK-MG-vel diagnosztizált alanyok kiindulási megoszlásához képesti változás egyenlőségének vizsgálatára.
A bejáratási időszak utolsó napja (0. napja) és a kezelés utáni vizit (azaz a 10. nap vagy az az időpont, amikor a beteg korán abbahagyta a kezelést).

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurologic Institute

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. április 18.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. január 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. március 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. szeptember 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 2.

Első közzététel (Tényleges)

2017. október 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 7.

Utolsó ellenőrzés

2021. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MSK-002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Myasthenia Gravis, általánosított

Klinikai vizsgálatok a Amifampridin-foszfát

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Philippines

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel