在 MuSK-MG 患者中评估 Amifampridine 磷酸盐的研究

纳入标准：

1. 在研究的性质得到解释后和任何与研究相关的程序开始之前，愿意并能够提供书面知情同意书。
2. 年龄≥18 岁的男性或女性。
3. 抗 MuSK 抗体或抗 AChR 抗体的血清学测试呈阳性，在筛选时或通过先前的抗体测试得到证实，并提供报告。
4. 确认性 EMG 或 EMG 报告。
5. 美国重症肌无力基金会 (MGFA) 筛选时的 II 至 IV 级。
6. 筛选时 MG-ADL 得分≥6，其中超过 50% 的得分归因于非眼部项目。
7. 接受类固醇或吡啶斯的明的患者在筛选前的一个月内不应对药物治疗方案进行任何修改。
8. 有生育能力的女性患者必须进行阴性妊娠试验（筛查时血清人绒毛膜促性腺激素 [HCG]）；并且必须在研究期间和停止治疗后长达 30 天内实施有效、可靠的避孕方案。
9. 根据研究者的意见，根据患者的整体健康状况和疾病预后（如适用）参与研究的能力；并能够遵守方案的所有要求，包括完成研究问卷。

排除标准：

1. 癫痫病，目前正在服药。
2. 同时使用已知可能导致 QTc 延长的药物。
3. 长 QT 综合征患者。
4. 筛选前 12 个月内的胸腺切除术史。
5. 研究者认为，开始治疗前 6 个月内的心电图 (ECG) 显示有临床意义的异常。
6. 母乳喂养或在筛选时怀孕或计划在研究期间的任何时间怀孕。
7. 接受免疫调节治疗的患者（例如 血浆置换 [PE]、治疗性血浆置换 [TPE]、静脉内免疫球蛋白 G [IVIG]）在随机分组前的前 4 周内或研究期间的任何时间不应接受任何治疗。
8. 筛选前 6 个月内使用利妥昔单抗或其他类似生物药物进行免疫调节。
9. 在筛选前 30 天内或参与本研究时使用研究药物（阿米芬吡啶除外）或装置进行治疗。
10. 研究者认为可能会干扰患者参与研究、给患者带来额外风险或混淆患者评估的任何医疗状况。
11. 对任何含吡啶物质或任何氨苯吡啶赋形剂的药物过敏史。