MuSK-MG 환자에서 아미팜프리딘 인산염을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

1. 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차가 시작되기 전에 서면 동의서를 제공할 의사가 있고 제공할 수 있습니다.
2. 18세 이상의 남성 또는 여성.
3. 스크리닝 또는 이전 항체 검사에서 확인된 항-MuSK 항체 또는 항-AChR 항체에 대한 혈청학적 검사 양성, 보고 가능.
4. 확인 EMG 또는 EMG 보고서.
5. 스크리닝 시 중증 근무력증 재단(MGFA) 클래스 II 내지 IV.
6. 스크리닝 시 6 이상의 MG-ADL 점수, 이 점수의 50% 이상이 비안구 항목에 기인합니다.
7. 스테로이드 또는 피리도스티그민을 투여받는 환자는 스크리닝 전 한 달 동안 약물 요법을 변경해서는 안 됩니다.
8. 가임 여성 환자는 임신 검사 결과 음성이어야 합니다(선별 시 혈청 인간 융모막 성선 자극 호르몬[HCG]). 연구 기간 동안 그리고 치료 중단 후 최대 30일 동안 효과적이고 신뢰할 수 있는 피임법을 시행해야 합니다.
9. 연구자의 의견에 따라 적용 가능한 경우 환자의 전반적인 건강 및 질병 예후를 기반으로 연구에 참여할 수 있는 능력 연구 설문지 작성을 포함하여 프로토콜의 모든 요구 사항을 준수할 수 있습니다.

제외 기준:

1. 간질 및 현재 약물 치료 중입니다.
2. QTc 연장을 유발할 가능성이 있는 것으로 알려진 약물의 병용.
3. 긴 QT 증후군 환자.
4. 스크리닝 전 12개월 이내에 흉선 절제술 이력.
5. 조사자의 의견에 따라 임상적으로 유의미한 이상을 나타내는 치료 시작 전 6개월 이내의 심전도(ECG).
6. 검사 중 모유 수유 또는 임신 또는 연구 중 언제든지 임신할 계획.
7. 면역 조절 치료를 받는 환자(예: 혈장 교환[PE], 치료적 혈장 교환[TPE], 정맥 면역글로불린 G[IVIG])는 무작위 배정 이전 4주 동안 또는 연구 기간 동안 어떠한 시점에도 치료를 받지 않아야 합니다.
8. 스크리닝 전 6개월 이내에 면역조절을 위한 리툭시맙 또는 기타 유사한 생물학적 약제의 사용.
9. 스크리닝 전 30일 이내 또는 본 연구에 참여하는 동안 연구 약물(아미팜프리딘 제외) 또는 장치를 사용한 치료.
10. 조사자의 의견에 따라 환자의 연구 참여를 방해하거나 환자에게 추가 위험을 초래하거나 환자 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 모든 의학적 상태.
11. 피리딘 함유 물질 또는 아미팜프리딘 부형제에 대한 약물 알레르기 이력.