Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus amifampridiinifosfaatin arvioimiseksi potilailla, joilla on MuSK-MG

torstai 7. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Satunnaistettu, lumelääkekontrolli, rinnakkaisryhmätutkimus amifampridiinifosfaatin vaikutuksen arvioimiseksi potilailla, joilla on MuSK-vasta-ainepositiivinen myasthenia gravis, ja näyte AChR-vasta-ainepositiivisista myasthenia gravis -potilaista

Amifampridiinifosfaatin teho ja turvallisuus päivittäisen elämän toiminnan parantamisessa potilailla, joilla on vasta-ainepositiivinen MuSK myasthenia gravis.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus on suunniteltu amifampridiinifosfaatin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on MuSK-MG. Lisäksi otoksesta AChR-MG-potilaista arvioidaan amifampridiinifosfaatin teho ja turvallisuus. Jokaisen potilaan suunniteltu osallistumisaika on vähintään 38 päivää seulontajaksoa lukuun ottamatta. Tukikelpoiset potilaat titrataan tehokkaaseen amifampridiinifosfaatin annokseen ja ne, jotka osoittavat paranemista, satunnaistetaan joko lumelääkkeeseen tai amifampridiiniin kaksoissokkomenetelmällä 10 päiväksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

93

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Univerity of Pennsylvania

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selvitetty ja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista.
  2. Mies tai nainen ≥18 vuotta.
  3. Positiivinen serologinen testi anti-MuSK- tai anti-AChR-vasta-aineille seulonnassa tai aiemmalla vasta-ainetestillä vahvistettuna, raportti saatavilla.
  4. Vahvistus EMG tai EMG-raportti.
  5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) -luokat II–IV seulonnassa.
  6. MG-ADL-pistemäärä ≥6 seulonnassa, ja yli 50 % tästä pisteestä johtui muista kuin silmästä.
  7. Potilaiden, jotka saavat steroideja tai pyridostigmiiniä, lääkehoitoa ei tule muuttaa seulontaa edeltävän kuukauden aikana.
  8. Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen raskaustesti (seulonnassa ihmisen koriongonadotropiini (HCG)); ja hänen on harjoitettava tehokasta ja luotettavaa ehkäisyohjelmaa tutkimuksen aikana ja enintään 30 päivää hoidon lopettamisen jälkeen.
  9. Kyky osallistua tutkimukseen potilaan yleisen terveydentilan ja soveltuvin osin sairauden ennusteen perusteella, tutkijan näkemyksen mukaan; ja pystyy noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia, mukaan lukien tutkimuskyselylomakkeiden täyttäminen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Epilepsia ja tällä hetkellä lääkitys.
  2. Sellaisten lääkevalmisteiden samanaikainen käyttö, joiden tiedetään pidentävän QTc-aikaa.
  3. Potilaat, joilla on pitkä QT-oireyhtymä.
  4. Aiemmat kateenpoistoleikkaukset 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  5. Elektrokardiogrammi (EKG) 6 kuukauden sisällä ennen hoidon aloittamista, joka osoittaa tutkijan mielestä kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia.
  6. Imettäminen tai raskaana oleva seulonta tai raskaaksi tulemisen suunnitteleminen milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  7. Potilaat, jotka saavat immunomoduloivaa hoitoa (esim. plasmanvaihto [PE], terapeuttinen plasmanvaihto [TPE], suonensisäinen immunoglobuliini G [IVIG]) ei saa saada mitään hoitoa edellisten 4 viikon aikana ennen satunnaistamista tai milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  8. Rituksimabin tai muiden vastaavien biologisten lääkkeiden käyttö immunomodulaatioon 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
  9. Hoito tutkimuslääkkeellä (muulla kuin amifampridiinilla) tai laitteella 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai tähän tutkimukseen osallistumisen aikana.
  10. Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen, aiheuttaa lisäriskin potilaalle tai hämmentää potilaan arviointia.
  11. Aiempi lääkeallergia jollekin pyridiiniä sisältäville aineille tai jollekin amifampridiiniapuaineelle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: lumetabletit
Lääke: Placebo oraalinen tabletti
amifampridiinifosfaattia vastaavat tabletit 3-4 kertaa päivässä
Kokeellinen: amifamapridiinifosfaattitabletit
Lääke: Amifampridiinifosfaatti
tabletit, jotka vastaavat 10 mg amifampridiinia, titrattu tehokkaaksi ja siedettäväksi annokseksi 3-4 kertaa päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Myasthenia Gravis - Päivittäisen elämän aktiviteetit (MG-ADL) Yhteenveto ajankohdan ja myasthenia gravis -tyypin mukaan: Wilcoxon-Mann-Whitney Rankin summatestin tulokset
Aikaikkuna: Aloitusjakson viimeinen päivä (päivä 0) ja hoidon jälkeinen käynti (eli päivä 10 tai aika, jolloin potilas lopetti hoidon aikaisin).
Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) on itsearviointiasteikko, jolla arvioidaan potilaan MG-oireita ja päivittäisen elämän toiminnallista suorituskykyä. Kahdeksan kohtaa pisteytetään asteikolla 0-3, jossa 3 edustaa vakavimpia oireita tai heikentynyttä suorituskykyä ja 0 tarkoittaa, ettei oireita tai heikentynyt suorituskyky. Potilas arvioi jokaisen kohteen sisäänajojakson viimeisenä päivänä (päivä 0) ja hoidon jälkeisellä käynnillä. Jälkihoidon tulos on päivänä 10 saatu tulos. Jos potilas lopetti hoidon aikaisin, hoidon jälkeinen tulos voidaan saada aikaisemmassa ajankohtana. MG-ADL:n kokonaispistemäärä laskettiin kunkin kohteen pistemäärän summana siten, että maksimipistemäärä oli 24 (vakavimmat oireet/vamma) ja vähimmäispistemäärä 0 (vähiten vakavat oireet/vamma). Muutos lähtötasosta (CFB) päivän 10 kohdalla arvioitiin. Wilcoxon-Mann-Whitney Rankin summatesti muutoksen yhtäläisyydestä perusjakaumista diagnosoitujen koehenkilöiden välillä
Aloitusjakson viimeinen päivä (päivä 0) ja hoidon jälkeinen käynti (eli päivä 10 tai aika, jolloin potilas lopetti hoidon aikaisin).

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kvantitatiivinen Myasthenia Gravis (QMG) kokonaispisteiden yhteenvetotilastot aikapisteiden ja MG-tyypin mukaan: Wilcoxon-Mann-Whitney Rankin summatestin tulokset
Aikaikkuna: Aloitusjakson viimeinen päivä (päivä 0) ja hoidon jälkeinen käynti (eli päivä 10 tai aika, jolloin potilas lopetti hoidon aikaisin).
Kvantitatiivinen Myasthenia Gravis (QMG) arvioi potilaan yleisen kehon voiman ja väsymyksen. Jokainen testikohde pisteytetään asteikolla 0-3, jossa 3 edustaa vakavimpia oireita ja 0 ei oireita. Potilas arvioi jokaisen kohteen seulonnassa, sisäänajojakson ensimmäisenä (päivä 1) ja viimeisenä päivänä (päivä 0) sekä hoidon jälkeisellä käynnillä. Jälkihoidon tulos on päivänä 10 saatu tulos. Jos potilas lopetti hoidon aikaisin, hoidon jälkeinen tulos voidaan saada aikaisemmassa ajankohtana. Kokonais-QMG-pistemäärä laskettiin kunkin kohteen pistemäärän summana, maksimipistemäärällä 39 (vakavimmat oireet) ja minimipisteellä 0 (vähiten vakavat oireet). Muutos lähtötasosta (CFB) päivän 10 kohdalla arvioitiin. Suoritettiin Wilcoxon-Mann-Whitney Rank Sum Test muutoksen yhtäläisyydestä lähtötilanteeseen verrattuna potilaiden välillä, joilla oli diagnosoitu MuSK-MG, joita hoidettiin amifampridiinilla ja lumelääkkeellä.
Aloitusjakson viimeinen päivä (päivä 0) ja hoidon jälkeinen käynti (eli päivä 10 tai aika, jolloin potilas lopetti hoidon aikaisin).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurologic Institute

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 18. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 31. tammikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 15. maaliskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. syyskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 6. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MSK-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myasthenia Gravis, yleinen

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Slovakia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa