Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające fosforan amifamprydyny u pacjentów z MuSK-MG

7 marca 2024 zaktualizowane przez: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, kontrolne placebo, równoległe badanie grupowe oceniające wpływ fosforanu amifamprydyny na pacjentów z miastenią z dodatnim wynikiem przeciwciał przeciwko MuSK i próbką pacjentów z miastenią z dodatnim wynikiem na przeciwciała przeciwko AChR

Skuteczność i bezpieczeństwo fosforanu amifamprydyny w poprawie codziennych czynności u pacjentów z przeciwciałami MuSK myasthenia gravis.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności fosforanu amifamprydyny u pacjentów z MuSK-MG. Ponadto, próbka pacjentów z AChR-MG zostanie oceniona pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa fosforanu amifamprydyny. Planowany czas uczestnictwa dla każdego pacjenta to co najmniej 38 dni, z wyłączeniem okresu przesiewowego. Kwalifikujący się pacjenci zostaną miareczkowani do skutecznej dawki fosforanu amifamprydyny, a ci, którzy wykażą poprawę, zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo lub amifamprydynę, w sposób podwójnie ślepy, na 10 dni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

93

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Univerity of Pennsylvania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  2. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat.
  3. Pozytywny wynik testu serologicznego na obecność przeciwciał anty-MuSK lub przeciwciał anty-AChR potwierdzony podczas badania przesiewowego lub poprzedniego testu na obecność przeciwciał, z dostępnym raportem.
  4. Potwierdzający raport EMG lub EMG.
  5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasa II do IV podczas badań przesiewowych.
  6. Wynik MG-ADL ≥6 podczas badania przesiewowego, przy czym ponad 50% tego wyniku przypisano elementom niezwiązanym z oczami.
  7. Pacjenci otrzymujący steroidy lub pirydostygminę nie powinni mieć żadnych modyfikacji schematu leczenia w ciągu miesiąca poprzedzającego badanie przesiewowe.
  8. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego (surowica ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej [HCG] podczas badania przesiewowego); i muszą stosować skuteczny, niezawodny schemat antykoncepcji podczas badania i do 30 dni po zakończeniu leczenia.
  9. Zdolność do udziału w badaniu w oparciu o ogólny stan zdrowia pacjenta i prognozę choroby, jeśli ma to zastosowanie, w opinii Badacza; i być w stanie spełnić wszystkie wymagania protokołu, w tym wypełnienie kwestionariuszy badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Padaczka i obecnie na lekach.
  2. Jednoczesne stosowanie produktów leczniczych, o których wiadomo, że mogą powodować wydłużenie odstępu QTc.
  3. Pacjenci z zespołami długiego QT.
  4. Historia tymektomii w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  5. Elektrokardiogram (EKG) wykonany w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia, który w opinii Badacza wykazuje istotne klinicznie nieprawidłowości.
  6. Karmienie piersią lub ciąża podczas badania przesiewowego lub planowanie ciąży w dowolnym momencie podczas badania.
  7. Pacjenci otrzymujący leczenie immunomodulujące (np. wymiana osocza [PE], terapeutyczna wymiana osocza [TPE], dożylna immunoglobulina G [IVIG]) nie powinni być poddawani żadnemu leczeniu w ciągu ostatnich 4 tygodni przed randomizacją lub w jakimkolwiek momencie badania.
  8. Stosowanie rytuksymabu lub innych podobnych leków biologicznych do immunomodulacji w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  9. Leczenie eksperymentalnym lekiem (innym niż amifamprydyna) lub urządzeniem w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub podczas udziału w tym badaniu.
  10. Każdy stan chorobowy, który w opinii Badacza może zakłócać udział pacjenta w badaniu, stwarza dodatkowe ryzyko dla pacjenta lub zaburza ocenę pacjenta.
  11. Historia alergii na jakiekolwiek substancje zawierające pirydynę lub jakąkolwiek substancję pomocniczą amifamprydyny.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: tabletki placebo
Lek: Tabletka doustna placebo
tabletki pasujące do fosforanu amifamprydyny, 3 do 4 razy dziennie
Eksperymentalny: tabletki z fosforanem amifamapridyny
Lek: Fosforan amifamprydyny
tabletki odpowiadające 10 mg amifamprydyny, miareczkowane do skutecznej i tolerowanej dawki, 3 do 4 razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Myasthenia Gravis – czynności życia codziennego (MG-ADL) Podsumowanie według punktu czasowego i typu Myasthenia Gravis: Wyniki testu sumy rang Wilcoxona-Manna-Whitneya
Ramy czasowe: Ostatni dzień (dzień 0) okresu docierania i wizyta po leczeniu (tj. dzień 10 lub punkt czasowy, w którym pacjent przerwał wcześniej leczenie).
Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) to skala samoopisowa służąca do oceny objawów MG u pacjenta i sprawności czynności życia codziennego. Osiem pozycji ocenia się w skali od 0 do 3, gdzie 3 oznacza najpoważniejsze objawy lub upośledzoną wydajność, a 0 oznacza brak objawów lub upośledzoną wydajność. Każda pozycja była oceniana przez pacjenta w ostatnim dniu (Dzień 0) okresu docierania oraz na wizycie po leczeniu. Wynik po leczeniu będzie wynikiem uzyskanym w dniu 10. Jeśli pacjent wcześnie przerwał leczenie, wynik po leczeniu można uzyskać we wcześniejszym punkcie czasowym. Całkowity wynik MG-ADL obliczono jako sumę punktów dla każdej pozycji, z maksymalnym wynikiem 24 (najpoważniejsze objawy/upośledzenie) i minimalnym wynikiem 0 (najmniej poważne objawy/upośledzenie). Oceniono zmianę w stosunku do wartości wyjściowej (CFB) w dniu 10. Test sumy rang Wilcoxona-Manna-Whitneya równości zmian w stosunku do rozkładów wyjściowych między diagnozami badanych
Ostatni dzień (dzień 0) okresu docierania i wizyta po leczeniu (tj. dzień 10 lub punkt czasowy, w którym pacjent przerwał wcześniej leczenie).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Statystyki podsumowujące sumaryczny wynik ilościowy miastenii ciężkiej (QMG) według punktu czasowego i typu MG: wyniki testu sumy rang Wilcoxona-Manna-Whitneya
Ramy czasowe: Ostatni dzień (Dzień 0) okresu docierania i wizyta po leczeniu (tj. dzień 10 lub czas, w którym pacjent wcześniej przerwał leczenie).
Ilościowa myasthenia gravis (QMG) ocenia ogólną siłę ciała pacjenta i męczliwość. Każda pozycja testu jest oceniana w skali od 0 do 3, gdzie 3 oznacza najpoważniejsze objawy, a 0 oznacza brak objawów. Każdy element był oceniany przez pacjenta podczas Screeningu, pierwszego (Dzień 1) i ostatniego (Dzień 0) okresu wstępnego oraz podczas wizyty po leczeniu. Wynik po leczeniu będzie wynikiem uzyskanym w dniu 10. Jeśli pacjent wcześnie przerwał leczenie, wynik po leczeniu można uzyskać we wcześniejszym punkcie czasowym. Całkowity wynik QMG został obliczony jako suma wyniku każdej pozycji, z maksymalnym wynikiem 39 (najpoważniejsze objawy) i minimalnym wynikiem 0 (najmniej poważne objawy). Oceniono zmianę w stosunku do wartości wyjściowej (CFB) w dniu 10. Przeprowadzono test sumy rang Wilcoxona-Manna-Whitneya równości zmian w stosunku do rozkładów wyjściowych między pacjentami, u których zdiagnozowano MuSK-MG, leczonych amifamprydyną i placebo.
Ostatni dzień (Dzień 0) okresu docierania i wizyta po leczeniu (tj. dzień 10 lub czas, w którym pacjent wcześniej przerwał leczenie).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Renato Mantegazza, MD, Carlo Besta Neurologic Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 stycznia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 marca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MSK-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Myasthenia Gravis, uogólniona

Badania kliniczne na Fosforan amifamprydyny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj