Undersøgelse til evaluering af amifampridinfosfat hos patienter med MuSK-MG

Inklusionskriterier:

1. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke efter undersøgelsens art er blevet forklaret og før starten af ​​eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
2. Mand eller kvinde ≥18 år.
3. Positiv serologisk test for anti-MuSK-antistoffer eller anti-AChR-antistoffer som bekræftet ved screening eller ved tidligere antistoftest, med rapport tilgængelig.
4. Bekræftende EMG- eller EMG-rapport.
5. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasse II til IV ved screening.
6. MG-ADL-score på ≥6 ved screening, hvor mere end 50 % af denne score tilskrives ikke-okulære genstande.
7. Patienter, der får steroider eller pyridostigmin, bør ikke have nogen ændring af lægemiddelregimet i løbet af måneden før screening.
8. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest (serum humant choriongonadotropin [HCG] ved screening); og skal praktisere et effektivt, pålideligt præventionsregime under undersøgelsen og i op til 30 dage efter seponering af behandlingen.
9. Evne til at deltage i undersøgelsen baseret på patientens overordnede helbred og sygdomsprognose, alt efter hvad der er relevant, efter investigatorens mening; og i stand til at overholde alle krav i protokollen, herunder udfyldelse af undersøgelsesspørgeskemaer.

Ekskluderingskriterier:

1. Epilepsi og er i øjeblikket på medicin.
2. Samtidig brug af lægemidler med et kendt potentiale for at forårsage QTc-forlængelse.
3. Patienter med lange QT-syndromer.
4. Historie om thymektomi inden for 12 måneder før screening.
5. Et elektrokardiogram (EKG) inden for 6 måneder før påbegyndelse af behandling, der viser klinisk signifikante abnormiteter, efter investigator.
6. Ammer eller gravid ved Screening eller planlægger at blive gravid på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
7. Patienter, der modtager immunmodulerende behandling (f. plasmaudskiftning [PE], terapeutisk plasmaudskiftning [TPE], intravenøst ​​immunglobulin G [IVIG]) bør ikke have nogen behandling inden for de foregående 4 uger før randomisering eller på noget tidspunkt under undersøgelsen.
8. Brug af rituximab eller andre lignende biologiske lægemidler til immunmodulering inden for 6 måneder før screening.
9. Behandling med et forsøgslægemiddel (andre end amifampridin) eller enhed inden for 30 dage før screening eller under deltagelse i denne undersøgelse.
10. Enhver medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening kan forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen, udgør en ekstra risiko for patienten eller forvirrer vurderingen af ​​patienten.
11. Anamnese med lægemiddelallergi over for pyridinholdige stoffer eller eventuelle amifampridin-hjælpestoffer.