Étude d'escalade de dose pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du GS030 chez les sujets atteints de rétinite pigmentaire (PIONEER)

Principaux critères de sélection :

• Âge ≥18 ans à ≤75 ans au moment de la signature de l'ICF.

• Diagnostic de PR non syndromique défini comme :

  • Diagnostic clinique de RP non syndromique basé sur les antécédents, le dysfonctionnement visuel mi-périphérique et l'aspect fundoscopique.
  • Le diagnostic de RP non syndromique est confirmé sur l'ERG plein champ

• Acuité visuelle:

  • Acuité visuelle dans les cohortes d'escalade de dose sans meilleure LP.
  • Acuité visuelle dans la cohorte d'extension non supérieure à CF en attendant l'examen des données de la cohorte d'escalade de dose par le DSMB.
• Volume de la couche de cellules ganglionnaires et épaisseur de la couche de fibres nerveuses rétiniennes relativement préservés, tels que mesurés par tomographie par cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT).
• Distance interpupillaire ≥51 mm et ≤72 mm.
• Erreur de réfraction de l'œil étudié entre -6 dioptries et +6 dioptries.

Principaux critères de non-sélection

• Réception préalable de toute thérapie génique.
• - Sujets ayant subi une chirurgie oculaire importante (selon la détermination de l'investigateur) dans les 3 mois précédant la visite 1.
• Présence d'angles iridocornéens étroits contre-indiquant la dilatation pupillaire.
• Présence de troubles des médias oculaires qui interfèrent avec l'acuité visuelle et d'autres évaluations oculaires, y compris SD-OCT, pendant la période d'étude.
• Présence de toute maladie systémique ou oculaire, ou pathologie, autre que la PR non syndromique, ou leurs traitements associés, qui peuvent causer ou avoir le potentiel de causer une perte de vision.
• Antécédents de vitrectomie ou de chirurgie vitréo-maculaire.
• Présence d'adhérence ou de traction vitréo-maculaire, de membrane épirétinienne, de plissement maculaire et de trou maculaire, évidente par ophtalmoscopie et/ou par des examens SD-OCT et évaluée par l'investigateur comme affectant de manière significative la vision centrale.
• Preuve actuelle de décollement de la rétine évaluée par l'investigateur comme affectant de manière significative la vision centrale.
• Inflammation oculaire active ou antécédents récurrents d'uvéite associée idiopathique ou auto-immune.
• Présence d'un Dispositif Médical Implantable Actif.
• - Sujets ayant subi une intervention au laser thermique sur la rétine dans les 3 mois suivant l'entrée à l'essai, ou toute intervention antérieure au laser thermique sur la région maculaire.