评估 GS030 在色素性视网膜炎受试者中的安全性和耐受性的剂量递增研究 (PIONEER)

主要选择标准：

• ICF 签名时年龄≥18 岁至≤75 岁。

• 非综合征性 RP 的诊断定义为：

  • 基于病史、中周边视觉功能障碍和眼底镜表现的非综合征性 RP 的临床诊断。
  • 非综合征性 RP 的诊断在全场 ERG 上得到证实

• 视力：

  • 没有更好的 LP 的剂量递增队列中的视力。
  • 扩展队列中的视力不优于 CF，等待 DSMB 对剂量递增队列数据的审查。
• 相对保留的神经节细胞层体积和视网膜神经纤维层厚度，用光谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT) 测量。
• 瞳距≥51 毫米且≤72 毫米。
• 研究眼的屈光度在 -6 屈光度和 +6 屈光度之间。

主要非选择标准

• 之前接受过任何基因治疗。
• 在访问 1 之前的 3 个月内接受过重大眼科手术（根据研究者确定）的受试者。
• 狭窄的虹膜角膜角的存在表明瞳孔散大是禁忌的。
• 在研究期间存在干扰视力和其他眼部评估（包括 SD-OCT）的眼部介质疾病。
• 除非综合征性 RP 或其相关疗法外，存在任何可能导致或有可能导致视力丧失的全身或眼部疾病或病理。
• 先前的玻璃体切除术或玻璃体黄斑手术。
• 玻璃体-黄斑粘连或牵拉、视网膜前膜、黄斑皱襞和黄斑裂孔的存在，通过检眼镜检查和/或 SD-OCT 检查和研究者评估显着影响中心视力。
• 研究者评估的视网膜脱离的当前证据显着影响中心视力。
• 活动性眼部炎症或特发性或自身免疫性相关葡萄膜炎的复发史。
• 有源植入式医疗设备的存在。
• 在进入试验后 3 个月内接受过视网膜热激光手术或任何先前的黄斑区热激光手术的受试者。