评估 GS030 在色素性视网膜炎受试者中的安全性和耐受性的剂量递增研究 (PIONEER)
2026年2月27日 更新者：GenSight Biologics
一项 1/2a 期、开放标签、非随机、剂量递增研究，以评估 GS030 在色素性视网膜炎受试者中的安全性和耐受性
本研究的目的是评估通过单次玻璃体内注射和使用称为 GS030-MD（刺激眼镜）的医疗设备进行重复光刺激的称为 GS030-DP（注射研究治疗）的基因疗法剂量递增的安全性和耐受性在记录诊断为非综合征性视网膜色素变性的受试者中
研究概览
详细说明
研究GS030_CLIN_001是一个多中心，第1阶段，开放标签，非随机化，剂量降低，安全性和耐受性研究，与GS030-DP与GS030-MD有关，与非质体RP受试者相关联，由非质体RP证实，这是由全局部ERG确认的。
研究设计包括编码CHR-TDT的向量的剂量升级。
这项首次人类研究设计评估了GS030，相关的GS030-MD和GS030-DP的安全性和耐受性，这是要开发和考虑进行营销的治疗方法。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 71年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
主要选择标准：
- ICF 签名时年龄≥18 岁至≤75 岁。
非综合征性 RP 的诊断定义为：
- 基于病史、中周边视觉功能障碍和眼底镜表现的非综合征性 RP 的临床诊断。
- 非综合征性 RP 的诊断在全场 ERG 上得到证实
视力：
- 没有更好的 LP 的剂量递增队列中的视力。
- 扩展队列中的视力不优于 CF，等待 DSMB 对剂量递增队列数据的审查。
- 相对保留的神经节细胞层体积和视网膜神经纤维层厚度，用光谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT) 测量。
- 瞳距≥51 毫米且≤72 毫米。
- 研究眼的屈光度在 -6 屈光度和 +6 屈光度之间。
主要非选择标准
- 之前接受过任何基因治疗。
- 在访问 1 之前的 3 个月内接受过重大眼科手术（根据研究者确定）的受试者。
- 狭窄的虹膜角膜角的存在表明瞳孔散大是禁忌的。
- 在研究期间存在干扰视力和其他眼部评估（包括 SD-OCT）的眼部介质疾病。
- 除非综合征性 RP 或其相关疗法外，存在任何可能导致或有可能导致视力丧失的全身或眼部疾病或病理。
- 先前的玻璃体切除术或玻璃体黄斑手术。
- 玻璃体-黄斑粘连或牵拉、视网膜前膜、黄斑皱襞和黄斑裂孔的存在，通过检眼镜检查和/或 SD-OCT 检查和研究者评估显着影响中心视力。
- 研究者评估的视网膜脱离的当前证据显着影响中心视力。
- 活动性眼部炎症或特发性或自身免疫性相关葡萄膜炎的复发史。
- 有源植入式医疗设备的存在。
- 在进入试验后 3 个月内接受过视网膜热激光手术或任何先前的黄斑区热激光手术的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：队列
3 个剂量递增队列（低、中和高剂量），每个队列 3 名受试者，然后是最高耐受剂量的扩展队列，3 至 9 名受试者。
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GS030-药物产品 (GS030-DP) - 重组腺相关病毒载体，来源于血清型 2 (rAAV2.7m8)，
包含在普遍存在的 CAG 启动子 (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) 控制下的优化通道视紫红质 ChrimsonR-tdTomato 基因
GS030-医疗设备 (GS030-MD) - 视觉界面刺激眼镜（将外部视觉刺激放大到光遗传学工程视网膜）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过单次 IVT 和使用 GS030-MD 重复光刺激对患有非综合征性视网膜色素变性的受试者进行剂量递增的 GS030-DP 的安全性和耐受性
大体时间：第 52 周/第 1 年
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第 52 周/第 1 年 GS030 治疗的安全性和耐受性，通过基于局部和全身安全性问题的评估，特别是与 GS030-DP 的 IVT 和随后重复使用 GS030-MD 相关的那些，根据不良事件的发生率进行评估。
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第 52 周/第 1 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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以视力评估GS030的治疗效果
大体时间：第 52 周/第 1 年
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使用弗莱堡视力和对比度测试 (FrACT) 免费计算机程序测量的参数从基线到第 52 周的变化评估治疗效果，该程序使用图形功能和心理测量方法提供自动化、自定进度的测量和全视场阈值刺激测试 (FST) 测量刺激视网膜最敏感部位所需的照度，从而确定可量化的刺激阈值（基因转移前后，GS030-MD 打开和关闭）。
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第 52 周/第 1 年
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通过视觉功能评估GS030的治疗效果
大体时间：第 52 周/第 1 年
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使用 Humphrey 视野 10-2 测量的参数从基线到第 52 周的变化评估治疗效果 标准化的自动视野计、正方形定位测试、在黑色背景上的随机位置显示白色正方形和测量能力的运动方向测试受试者确定物体在视野中移动的方向（基因转移前后，GS030-MD 打开和关闭）。
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第 52 周/第 1 年
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评估对源自血清型 2 (rAAV2.7m8) 和 ChR tdT 蛋白的重组腺相关病毒载体的免疫反应。
大体时间：第 52 周/第 1 年
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从基线到第 52 周对 rAAV2.7m8 和 ChR-tdT 蛋白的免疫反应
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第 52 周/第 1 年
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通过移动性评估GS030的治疗效果（门任务）。
大体时间：第52周/年
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评估治疗效果的评估，从基线到第52周，通过门任务测量的参数（基因转移之前和之后），GS030-MD打开并关闭）。
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第52周/年
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通过移动性评估GS030的治疗效果（线路任务）。
大体时间：第52周/年
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评估治疗效果，从基线到第52周的变化，该参数测得的参数（基因转移之前和之后，GS030-MD都打开并关闭）。
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第52周/年
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评估QOL评估的GS030的治疗效果（VFQ25）
大体时间：第52周/年
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评估治疗效果对生活质量的影响从基线到第52周的变化，视觉功能调查表25（VFQ-25）。
VFQ25是一个有47个问题的25个项目问卷，每个问题的评分为从0到5、5、0到6或0到10。值以百分比计算值。
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第52周/年
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根据QOL评估GS030的治疗效果（SF36）
大体时间：第52周/年
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评估治疗效果对生活质量的影响从基线到第52周的变化，并使用简短的表格调查36版本2（SF-36V2）。
SF-36V2是评估受试者健康的受试者36项问卷。
有8个比例分数，这是其部分中问题的加权总和。
每个量表都直接转换为0到100比例。
较低的分数表示更多的残疾，较高的分数表明残疾较少（分数为0等于最大的残疾，而得分100等于没有残疾）。
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第52周/年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：GenSight Biologics、GenSight Biologics
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年9月26日
初级完成 (估计的)
2027年10月26日
研究完成 (估计的)
2027年10月26日
研究注册日期
首次提交
2017年10月11日
首先提交符合 QC 标准的
2017年10月25日
首次发布 (实际的)
2017年10月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月27日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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