Estudo de escalonamento de dose para avaliar a segurança e tolerabilidade do GS030 em indivíduos com retinite pigmentosa (PIONEER)
27 de fevereiro de 2026 atualizado por: GenSight Biologics
Um estudo de escalonamento de dose de fase 1/2a, aberto, não randomizado, para avaliar a segurança e a tolerabilidade do GS030 em indivíduos com retinite pigmentosa
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade de doses crescentes de uma terapia gênica chamada GS030-DP (tratamento de estudo injetado) administrado por meio de uma única injeção intravítrea e estimulação luminosa repetida usando um dispositivo médico chamado GS030-MD (óculos estimulantes) em indivíduos com diagnóstico documentado de Retinite Pigmentosa não sindrômica
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo GS030_CLIN_001 é um estudo multicêntrico, fase 1/2A, aberto, não randomizado, escalado da dose, segurança e tolerabilidade do GS030-DP em associação com o GS030-MD em indivíduos com RP não sinrômico, que é confirmado por ERG de campo completo.
O desenho do estudo inclui uma escalada da dose do vetor que codifica o Chr-TDT.
Esse primeiro estudo em um estudo em humano avalia a segurança e a tolerabilidade do GS030, o GS030-MD associado e o GS030-DP, que é o tratamento a ser desenvolvido e considerado para o marketing.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
10
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC Eye Center
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Paris, França, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
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London, Reino Unido
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais critérios de seleção:
- Idade ≥18 anos a ≤75 anos no momento da assinatura do TCLE.
Diagnóstico de FRy não sindrômico definido como:
- Diagnóstico clínico de PR não sindrômico com base na história, disfunção visual média-periférica e aspecto fundoscópico.
- O diagnóstico de PR não sindrômico é confirmado no ERG de campo completo
Acuidade visual:
- Acuidade visual nas coortes de escalonamento de dose sem LP melhor.
- A acuidade visual na coorte de extensão não é melhor do que CF, aguardando revisão dos dados da coorte de escalonamento de dose pelo DSMB.
- Volume da camada de células ganglionares relativamente preservado e espessura da camada de fibras nervosas da retina, conforme medido com tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT).
- Distância interpupilar de ≥51 mm e ≤72 mm.
- Erro de refração do olho em estudo entre -6 dioptrias e +6 dioptrias.
Principais critérios de não seleção
- Recebimento prévio de qualquer terapia genética.
- Indivíduos que passaram por cirurgia ocular significativa (por determinação do investigador) dentro de 3 meses antes da Visita 1.
- Presença de ângulos iridocorneais estreitos contraindicando a dilatação pupilar.
- Presença de distúrbios da média ocular que interferem na acuidade visual e outras avaliações oculares, incluindo SD-OCT, durante o período do estudo.
- Presença de quaisquer doenças sistêmicas ou oculares, ou patologias, exceto a PR não sindrômica, ou suas terapias associadas, que podem causar ou ter o potencial de causar perda de visão.
- Vitrectomia prévia ou cirurgia vitreomacular.
- Presença de aderência ou tração vítreo-macular, membrana epirretiniana, enrugamento macular e buraco macular, evidentes por oftalmoscopia e/ou por exames de SD-OCT e avaliados pelo investigador como afetando significativamente a visão central.
- Evidência atual de descolamento de retina avaliada pelo investigador como afetando significativamente a visão central.
- Inflamação ocular ativa ou história recorrente de uveíte associada idiopática ou autoimune.
- Presença de um Dispositivo Médico Implantável Ativo.
- Indivíduos que foram submetidos a procedimento de laser térmico na retina dentro de 3 meses após o início do teste, ou qualquer procedimento de laser térmico anterior na região macular.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Coorte
3 coortes de escalonamento de dose (dose baixa, média e alta) com 3 indivíduos por coorte, seguidas por uma coorte de extensão na dose mais bem tolerada com 3 a 9 indivíduos.
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GS030-Drug Product (GS030-DP) - Vetor viral adeno-associado recombinante, derivado do sorotipo 2 (rAAV2.7m8),
contendo o gene canalrodopsina otimizado ChrimsonR-tdTomato sob o controle do promotor CAG onipresente (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato)
GS030-Medical Device (GS030-MD) - Óculos estimuladores de interface visual (que amplificam o estímulo visual externo para a retina projetada geneticamente)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A segurança e a tolerabilidade de doses crescentes de GS030-DP administradas por meio de uma única IVT e estimulação repetida de luz usando GS030-MD em indivíduos com Retinite Pigmentosa não sindrômica
Prazo: Semana 52/Ano 1
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Segurança e tolerabilidade do tratamento com GS030 na Semana 52/Ano 1, por avaliações baseadas em questões de segurança locais e sistêmicas, especificamente aquelas relacionadas a IVT de GS030-DP e o subsequente uso repetido de GS030-MD, conforme avaliado pela incidência de Eventos Adversos.
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Semana 52/Ano 1
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avalie o efeito do tratamento de GS030 conforme avaliado pela acuidade visual
Prazo: Semana 52/Ano 1
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Avaliação do efeito do tratamento com a alteração desde a linha de base até a semana 52 dos parâmetros medidos com o programa de computador gratuito Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) que usa recursos gráficos e métodos psicométricos para fornecer medição automatizada e individualizada e o limiar de campo completo teste de estímulo (FST) medindo a iluminância necessária para estimular as partes mais sensíveis da retina e, assim, determina um limiar de estimulação quantificável (antes e depois da transferência de genes, com GS030-MD ligado e desligado).
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Semana 52/Ano 1
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Avalie o efeito do tratamento de GS030 conforme avaliado pela função visual
Prazo: Semana 52/Ano 1
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Avaliação do efeito do tratamento com a alteração da linha de base até a semana 52 dos parâmetros medidos com o campo visual de Humphrey 10-2 Perimetria automatizada padronizada, teste de localização quadrada, exibição de quadrado branco em um local aleatório em um fundo preto e teste de direção de movimento medindo a capacidade de assuntos para determinar a direção de um objeto se movendo no campo visual (antes e depois da transferência de genes, com GS030-MD ligado e desligado).
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Semana 52/Ano 1
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Avaliar a resposta imune ao vetor viral adenoassociado recombinante, derivado do sorotipo 2 (rAAV2.7m8) e da proteína ChR tdT.
Prazo: Semana 52/Ano 1
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Resposta imune à proteína rAAV2.7m8 e ChR-tdT desde o início até a semana 52
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Semana 52/Ano 1
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Avalie o efeito do tratamento do GS030, avaliado pela mobilidade (tarefa da porta).
Prazo: Semana 52/ano 1
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Avaliação do efeito do tratamento com a mudança da linha de base para a semana 52 dos parâmetros medidos com a tarefa da porta (antes e após a transferência de genes, com o GS030-MD ligado e desligado).
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Semana 52/ano 1
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Avalie o efeito do tratamento do GS030, conforme avaliado pela mobilidade (tarefa de linha).
Prazo: Semana 52/ano 1
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Avaliação do efeito do tratamento com a mudança da linha de base para a semana 52 dos parâmetros medidos com a tarefa de linha (antes e após a transferência de genes, com o GS030-MD ligado e desligado).
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Semana 52/ano 1
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Avalie o efeito do tratamento do GS030, avaliado pela QV (VFQ25)
Prazo: Semana 52/ano 1
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Avaliação do efeito do tratamento na qualidade de vida muda de linha de base para a semana 52 com o questionário de funcionamento visual 25 (VFQ-25).
O VFQ25 é um questionário de 25 itens com 47 perguntas, cada pergunta tem várias respostas pontuadas em uma escala de 0 a 5, 0 a 6 ou 0 a 10. Os valores são calculados em porcentagens.
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Semana 52/ano 1
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Avalie o efeito do tratamento do GS030, avaliado pela QV (SF36)
Prazo: Semana 52/ano 1
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Avaliação do efeito do tratamento na qualidade de vida muda de linha de base para a semana 52 com a pesquisa curta 36 versão 2 (SF-36V2).
O SF-36V2 é um questionário de 36 itens com classificação de assunto que avalia a saúde do assunto.
Existem 8 pontuações em escala, que são as somas ponderadas das perguntas em sua seção.
Cada escala é diretamente transformada em uma escala de 0 a 100.
Uma pontuação mais baixa indica mais incapacidade e uma pontuação mais alta indica menos incapacidade (uma pontuação de 0 é equivalente à incapacidade máxima e uma pontuação de 100 é equivalente à incapacidade).
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Semana 52/ano 1
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: GenSight Biologics, GenSight Biologics
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de setembro de 2018
Conclusão Primária (Estimado)
26 de outubro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
26 de outubro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de outubro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de outubro de 2017
Primeira postagem (Real)
31 de outubro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GS030_CLIN_001
- 2017-002204-27 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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