Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Annoksen nostotutkimus GS030:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on retinitis Pigmentosa (PIONEER)

maanantai 25. heinäkuuta 2022 päivittänyt: GenSight Biologics

Vaihe 1/2a, avoin, ei-satunnaistettu, annoskorotustutkimus GS030:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Retinitis Pigmentosa

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida GS030-DP-nimisen geeniterapian (injektoitu tutkimushoito) kasvavien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä, joka annetaan yhdellä lasiaisensisäisellä injektiolla ja toistuvalla valostimulaatiolla käyttämällä lääketieteellistä laitetta nimeltä GS030-MD (stimulointilasit). potilailla, joilla on dokumentoitu ei-syndrominen Retinitis Pigmentosa -diagnoosi

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75012
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Elise BOULANGER-SCEMAMA, MD
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
        • Ottaa yhteyttä:
          • Simona ESPOSTI, Dr
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Simona ESPOSTI, MD
  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Rekrytointi
        • UPMC Eye Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Joseph Martel, MD
          • Puhelinnumero: 412-647-3434
        • Päätutkija:
          • Joseph Martel, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 73 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät valintakriteerit:

  • Ikä ≥18 vuotta ≤75 vuotta ICF:n allekirjoitushetkellä.

  • Ei-syndromisen RP:n diagnoosi määritellään seuraavasti:

    • Ei-syndromisen RP:n kliininen diagnoosi historian, keskiperifeerisen näköhäiriön ja fundoskooppisen ulkonäön perusteella.
    • Ei-syndromisen RP:n diagnoosi vahvistetaan täyden kentän ERG:llä

  • Näöntarkkuus:

    • Näöntarkkuus ei paremman LP:n annoskorotuskohorteissa.
    • Näöntarkkuus laajennuskohortissa ei ole parempi kuin CF, kunnes DSMB tarkistaa annoksen korotuskohorttitiedot.
  • Suhteellisen säilynyt gangliosolukerroksen tilavuus ja verkkokalvon hermosäikekerroksen paksuus spektrialueen optisella koherenssitomografialla (SD-OCT) mitattuna.
  • Pupillien välinen etäisyys ≥51 mm ja ≤72 mm.
  • Tutkimussilmän taittovirhe -6 diopterin ja +6 diopterin välillä.

Tärkeimmät ei-valintakriteerit

  • Ennen minkään geeniterapian saamista.
  • Koehenkilöt, joille on tehty merkittävä silmäleikkaus (tutkijan määritystä kohden) 3 kuukauden aikana ennen käyntiä 1.
  • Kapeat iridocorneaaliset kulmat, jotka estävät pupillien laajentumisen.
  • Silmän väliainehäiriöiden esiintyminen, jotka häiritsevät näöntarkkuutta ja muita silmän arviointeja, mukaan lukien SD-OCT, tutkimusjakson aikana.
  • Kaikkien systeemisten tai silmäsairauksien tai patologioiden, ei-syndromisen RP:n tai niihin liittyvien hoitojen esiintyminen, jotka voivat aiheuttaa tai voivat aiheuttaa näönmenetystä.
  • Aiempi vitrektomia tai vitreomakulaarinen leikkaus.
  • Lasis-makulaarinen adheesio tai veto, epiretinaalinen kalvo, silmänpohjan rypytys ja silmänpohjan reikä, jotka ilmenevät oftalmoskopiassa ja/tai SD-OCT-tutkimuksissa ja joiden tutkija arvioi vaikuttavan merkittävästi keskusnäön.
  • Nykyiset todisteet verkkokalvon irtoamisesta, joiden tutkija arvioi, vaikuttavan merkittävästi keskusnäön.
  • Aktiivinen silmätulehdus tai toistuva idiopaattinen tai autoimmuuniperäinen uveiitti.
  • Aktiivisen implantoitavan lääketieteellisen laitteen läsnäolo.
  • Koehenkilöt, joille on tehty verkkokalvon lämpölaserkäsittely 3 kuukauden kuluessa tutkimukseen saapumisesta tai mikä tahansa aikaisempi lämpölaserkäsittely silmänpohjan alueelle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Kohortti
3 annoksen korotuskohorttia (pieni, keskikokoinen ja suuri annos), 3 kohorttia kohorttia kohden, mitä seurasi laajennuskohortti suurimmalla hyvin siedetyllä annoksella 3–9 potilaalla.
Yhdistelmätuote: Geeniterapia: GS030-DP JA Lääketieteellinen laite: GS030-MD
GS030-Drug Product (GS030-DP) - Rekombinantti adeno-assosioitunut virusvektori, joka on peräisin serotyypistä 2 (rAAV2.7m8), joka sisältää optimoidun kanavarodopsiini ChrimsonR-tdTomato -geenin kaikkialla läsnä olevan CAG-promoottorin (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) ohjauksessa GS030-Medical Device (GS030-MD) - Visuaalisen käyttöliittymän stimulointilasit (jotka vahvistavat optogeneettisesti muokatun verkkokalvon ulkoista visuaalista ärsykettä)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
GS030-DP:n kasvavien annosten turvallisuus ja siedettävyys annettaessa yhdellä IVT:llä ja toistuvalla valostimulaatiolla käyttäen GS030-MD:tä potilailla, joilla on ei-syndrominen Retinitis Pigmentosa
Aikaikkuna: Viikko 52/vuosi 1
GS030-hoidon turvallisuus ja siedettävyys viikolla 52/vuosi 1 paikallisiin ja systeemisiin turvallisuuskysymyksiin perustuvilla arvioinnilla, erityisesti sellaisilla, jotka liittyvät GS030-DP:n IVT:hen ja myöhempään GS030-MD:n toistuvaan käyttöön, arvioituna haittavaikutusten ilmaantuvuuden perusteella.
Viikko 52/vuosi 1

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi GS030:n hoitovaikutus näöntarkkuudella arvioituna
Aikaikkuna: Viikko 52/vuosi 1
Hoidon vaikutuksen arviointi muuttumalla lähtötilanteesta viikkoon 52 parametrit, jotka mitattiin Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) ilmaisella tietokoneohjelmalla, joka käyttää grafiikkaominaisuuksia ja psykometrisiä menetelmiä automaattisen, omatahtimittaisen mittauksen ja täyden kentän kynnyksen tarjoamiseksi. ärsyketesti (FST), joka mittaa verkkokalvon herkimpien osien stimuloimiseen tarvittavan valaistuksen ja määrittää siten kvantitatiivisen stimulaatiokynnyksen (ennen ja jälkeen geeninsiirron, kun GS030-MD on kytketty päälle ja pois päältä).
Viikko 52/vuosi 1
Arvioi GS030:n hoitovaikutus visuaalisesti arvioituna
Aikaikkuna: Viikko 52/vuosi 1
Hoidon vaikutuksen arviointi Humphreyn näkökentällä mitattujen parametrien muutoksella lähtötasosta viikolle 52 10-2 Standardoitu automatisoitu ympärysmitta, neliön lokalisointitesti, valkoisen neliön näyttäminen satunnaisessa paikassa mustalla taustalla ja liikesuuntatesti, joka mittaa kykyä koehenkilöistä määrittääksesi näkökentässä liikkuvan kohteen suunnan (ennen ja jälkeen geeninsiirtoa, kun GS030-MD on päällä ja pois päältä).
Viikko 52/vuosi 1
Arvioi GS030:n hoitovaikutus liikkuvuuden perusteella arvioituna.
Aikaikkuna: Viikko 52/vuosi 1
Hoidon vaikutuksen arviointi ovitehtävällä mitattujen parametrien muutoksella lähtötasosta viikolle 52 (ennen ja jälkeen geeninsiirtoa, kun GS030-MD on kytketty päälle ja pois päältä).
Viikko 52/vuosi 1
Arvioi GS030:n hoitovaikutus liikkuvuuden perusteella arvioituna.
Aikaikkuna: Viikko 52/vuosi 1
Hoitovaikutuksen arviointi linjatehtävällä mitattujen parametrien muutoksella lähtötasosta viikolle 52 (ennen ja jälkeen geeninsiirron, kun GS030-MD on kytketty päälle ja pois päältä).
Viikko 52/vuosi 1
Arvioi GS030:n hoitovaikutus QoL:n perusteella
Aikaikkuna: Viikko 52/vuosi 1
Arvio hoidon vaikutuksesta elämänlaatuun muuttuu lähtötilanteesta viikkoon 52 Visual Functioning Questionnaire-25:n (VFQ-25) avulla. VFQ25 on 25 kohdan kyselylomake, jossa on 47 kysymystä. Jokaisessa kysymyksessä on useita vastauksia, jotka on pisteytetty asteikolla 0-5, 0-6 tai 0-10. Arvot lasketaan prosentteina.
Viikko 52/vuosi 1
Arvioi GS030:n hoitovaikutus QoL:n perusteella
Aikaikkuna: Viikko 52/vuosi 1
Arvio hoidon vaikutuksesta elämänlaatuun muuttuu lähtötilanteesta viikkoon 52 Short Form Survey 36:n versiolla 2 (SF-36v2). SF-36v2 on aihekohtainen 36 kohdan kyselylomake, jossa arvioidaan kohteen terveyttä. Skaalattuja pisteitä on 8, jotka ovat niiden osion kysymysten painotetut summat. Jokainen asteikko muunnetaan suoraan asteikoksi 0-100. Pienempi pistemäärä tarkoittaa enemmän vammaisuutta ja korkeampi pistemäärä pienempi vamma (pistemäärä 0 vastaa enimmäisvammaisuutta ja 100 pistemäärä ei vammaisuutta).
Viikko 52/vuosi 1
Arvioi immuunivaste rekombinanttiselle adeno-assosioituneelle virusvektorille, joka on peräisin serotyypistä 2 (rAAV2.7m8) ja ChR tdT -proteiinista.
Aikaikkuna: Viikko 52/vuosi 1
Immuunivaste rAAV2.7m8- ja ChR-tdT-proteiinille lähtötasosta viikkoon 52
Viikko 52/vuosi 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

GenSight Biologics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 26. syyskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 31. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 26. heinäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. heinäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GS030_CLIN_001
  • 2017-002204-27 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ei-syndrominen Retinitis Pigmentosa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa