Annoksen nostotutkimus GS030:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on retinitis Pigmentosa (PIONEER)
perjantai 27. helmikuuta 2026 päivittänyt: GenSight Biologics
Vaihe 1/2a, avoin, ei-satunnaistettu, annoskorotustutkimus GS030:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Retinitis Pigmentosa
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida GS030-DP-nimisen geeniterapian (injektoitu tutkimushoito) kasvavien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä, joka annetaan yhdellä lasiaisensisäisellä injektiolla ja toistuvalla valostimulaatiolla käyttämällä lääketieteellistä laitetta nimeltä GS030-MD (stimulointilasit). potilailla, joilla on dokumentoitu ei-syndrominen Retinitis Pigmentosa -diagnoosi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus GS030_CLIN_001 on monikeskus, vaiheen 1/2a, avoin, satunnainen, annos-eskalaatio-, turvallisuus- ja siedettävyystutkimus GS030-DP: n yhteydessä GS030-MD: n kanssa henkilöillä, joilla on ei-syndrominen RP, joka vahvistetaan täydellisen kentän ERG: llä.
Tutkimussuunnittelu sisältää Chr-TDT: tä koodaavan vektorin annoksen.
Tämä ensimmäinen ihmisen tutkimuksen suunnittelu arvioi GS030: n, siihen liittyvän GS030-MD: n ja GS030-DP: n, turvallisuutta ja siedettävyyttä, joka on kehitettävä ja harkittava markkinointiin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
10
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- UPMC Eye Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 71 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät valintakriteerit:
- Ikä ≥18 vuotta ≤75 vuotta ICF:n allekirjoitushetkellä.
Ei-syndromisen RP:n diagnoosi määritellään seuraavasti:
- Ei-syndromisen RP:n kliininen diagnoosi historian, keskiperifeerisen näköhäiriön ja fundoskooppisen ulkonäön perusteella.
- Ei-syndromisen RP:n diagnoosi vahvistetaan täyden kentän ERG:llä
Näöntarkkuus:
- Näöntarkkuus ei paremman LP:n annoskorotuskohorteissa.
- Näöntarkkuus laajennuskohortissa ei ole parempi kuin CF, kunnes DSMB tarkistaa annoksen korotuskohorttitiedot.
- Suhteellisen säilynyt gangliosolukerroksen tilavuus ja verkkokalvon hermosäikekerroksen paksuus spektrialueen optisella koherenssitomografialla (SD-OCT) mitattuna.
- Pupillien välinen etäisyys ≥51 mm ja ≤72 mm.
- Tutkimussilmän taittovirhe -6 diopterin ja +6 diopterin välillä.
Tärkeimmät ei-valintakriteerit
- Ennen minkään geeniterapian saamista.
- Koehenkilöt, joille on tehty merkittävä silmäleikkaus (tutkijan määritystä kohden) 3 kuukauden aikana ennen käyntiä 1.
- Kapeat iridocorneaaliset kulmat, jotka estävät pupillien laajentumisen.
- Silmän väliainehäiriöiden esiintyminen, jotka häiritsevät näöntarkkuutta ja muita silmän arviointeja, mukaan lukien SD-OCT, tutkimusjakson aikana.
- Kaikkien systeemisten tai silmäsairauksien tai patologioiden, ei-syndromisen RP:n tai niihin liittyvien hoitojen esiintyminen, jotka voivat aiheuttaa tai voivat aiheuttaa näönmenetystä.
- Aiempi vitrektomia tai vitreomakulaarinen leikkaus.
- Lasis-makulaarinen adheesio tai veto, epiretinaalinen kalvo, silmänpohjan rypytys ja silmänpohjan reikä, jotka ilmenevät oftalmoskopiassa ja/tai SD-OCT-tutkimuksissa ja joiden tutkija arvioi vaikuttavan merkittävästi keskusnäön.
- Nykyiset todisteet verkkokalvon irtoamisesta, joiden tutkija arvioi, vaikuttavan merkittävästi keskusnäön.
- Aktiivinen silmätulehdus tai toistuva idiopaattinen tai autoimmuuniperäinen uveiitti.
- Aktiivisen implantoitavan lääketieteellisen laitteen läsnäolo.
- Koehenkilöt, joille on tehty verkkokalvon lämpölaserkäsittely 3 kuukauden kuluessa tutkimukseen saapumisesta tai mikä tahansa aikaisempi lämpölaserkäsittely silmänpohjan alueelle.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Kohortti
3 annoksen korotuskohorttia (pieni, keskikokoinen ja suuri annos), 3 kohorttia kohorttia kohden, mitä seurasi laajennuskohortti suurimmalla hyvin siedetyllä annoksella 3–9 potilaalla.
|
GS030-Drug Product (GS030-DP) - Rekombinantti adeno-assosioitunut virusvektori, joka on peräisin serotyypistä 2 (rAAV2.7m8),
joka sisältää optimoidun kanavarodopsiini ChrimsonR-tdTomato -geenin kaikkialla läsnä olevan CAG-promoottorin (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) ohjauksessa
GS030-Medical Device (GS030-MD) - Visuaalisen käyttöliittymän stimulointilasit (jotka vahvistavat optogeneettisesti muokatun verkkokalvon ulkoista visuaalista ärsykettä)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
GS030-DP:n kasvavien annosten turvallisuus ja siedettävyys annettaessa yhdellä IVT:llä ja toistuvalla valostimulaatiolla käyttäen GS030-MD:tä potilailla, joilla on ei-syndrominen Retinitis Pigmentosa
Aikaikkuna: Viikko 52/vuosi 1
|
GS030-hoidon turvallisuus ja siedettävyys viikolla 52/vuosi 1 paikallisiin ja systeemisiin turvallisuuskysymyksiin perustuvilla arvioinnilla, erityisesti sellaisilla, jotka liittyvät GS030-DP:n IVT:hen ja myöhempään GS030-MD:n toistuvaan käyttöön, arvioituna haittavaikutusten ilmaantuvuuden perusteella.
|
Viikko 52/vuosi 1
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi GS030:n hoitovaikutus näöntarkkuudella arvioituna
Aikaikkuna: Viikko 52/vuosi 1
|
Hoidon vaikutuksen arviointi muuttumalla lähtötilanteesta viikkoon 52 parametrit, jotka mitattiin Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) ilmaisella tietokoneohjelmalla, joka käyttää grafiikkaominaisuuksia ja psykometrisiä menetelmiä automaattisen, omatahtimittaisen mittauksen ja täyden kentän kynnyksen tarjoamiseksi. ärsyketesti (FST), joka mittaa verkkokalvon herkimpien osien stimuloimiseen tarvittavan valaistuksen ja määrittää siten kvantitatiivisen stimulaatiokynnyksen (ennen ja jälkeen geeninsiirron, kun GS030-MD on kytketty päälle ja pois päältä).
|
Viikko 52/vuosi 1
|
|
Arvioi GS030:n hoitovaikutus visuaalisesti arvioituna
Aikaikkuna: Viikko 52/vuosi 1
|
Hoidon vaikutuksen arviointi Humphreyn näkökentällä mitattujen parametrien muutoksella lähtötasosta viikolle 52 10-2 Standardoitu automatisoitu ympärysmitta, neliön lokalisointitesti, valkoisen neliön näyttäminen satunnaisessa paikassa mustalla taustalla ja liikesuuntatesti, joka mittaa kykyä koehenkilöistä määrittääksesi näkökentässä liikkuvan kohteen suunnan (ennen ja jälkeen geeninsiirtoa, kun GS030-MD on päällä ja pois päältä).
|
Viikko 52/vuosi 1
|
|
Arvioi immuunivaste rekombinanttiselle adeno-assosioituneelle virusvektorille, joka on peräisin serotyypistä 2 (rAAV2.7m8) ja ChR tdT -proteiinista.
Aikaikkuna: Viikko 52/vuosi 1
|
Immuunivaste rAAV2.7m8- ja ChR-tdT-proteiinille lähtötasosta viikkoon 52
|
Viikko 52/vuosi 1
|
|
Arvioi GS030: n hoitovaikutus liikkuvuuden (oven tehtävän) perusteella.
Aikaikkuna: Viikko 52/vuosi 1
|
Hoitovaikutuksen arviointi muutoksella lähtötasosta viikkoon 52 parametrien mitattuna ovitehtävällä (ennen geeninsiirtoa ja sen jälkeen GS030-MD ollessa päällä ja sammutettu).
|
Viikko 52/vuosi 1
|
|
Arvioi GS030: n hoitovaikutus liikkuvuuden perusteella (linjatehtävä).
Aikaikkuna: Viikko 52/vuosi 1
|
Hoitovaikutuksen arviointi muutoksella lähtötilanteesta viikkoon 52 parametrit mitattuna linjatehtävällä (ennen geeninsiirtoa ja sen jälkeen, kun GS030-MD on kytketty päälle ja sammutettiin).
|
Viikko 52/vuosi 1
|
|
Arvioi GS030: n hoitovaikutus QOL: n (VFQ25) avulla arvioituna
Aikaikkuna: Viikko 52/vuosi 1
|
Hoitovaikutuksen arviointi elämänlaatuun muutoksista lähtötasosta viikkoon 52 visuaalisen toiminnan kyselylomakkeen 25 (VFQ-25) kanssa.
VFQ25 on 25 kappaleen kyselylomake, jossa on 47 kysymystä, jokaisessa kysymyksessä on useita vastauksia, jotka on sijoitettu asteikolla 0-5, 0-6 tai 0–10. Arvot lasketaan prosentteina.
|
Viikko 52/vuosi 1
|
|
Arvioi GS030: n hoitovaikutus QOL: n (SF36) perusteella arvioituna (SF36)
Aikaikkuna: Viikko 52/vuosi 1
|
Hoitovaikutuksen arviointi elämänlaatuun muutoksista lähtötasosta viikkoon 52 lyhyen lomakkeen tutkimuksen 36 versio 2 (SF-36V2).
SF-36V2 on aiheen luokiteltu 36-kappaleinen kyselylomake, jossa arvioidaan aiheen terveyttä.
Skaalaista pistettä on 8, jotka ovat niiden osiossa olevien kysymysten painotettuja summia.
Jokainen asteikko muuttuu suoraan 0–100 asteikkoksi.
Pienempi pistemäärä osoittaa enemmän vammaisuutta, ja korkeampi pistemäärä osoittaa vähemmän vammaisuutta (pistemäärä 0 vastaa maksimaalista vammaisuutta ja pistemäärä 100 vastaa mitään vammaisuutta).
|
Viikko 52/vuosi 1
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: GenSight Biologics, GenSight Biologics
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 26. syyskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 26. lokakuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 26. lokakuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 11. lokakuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. lokakuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 31. lokakuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 2. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GS030_CLIN_001
- 2017-002204-27 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Ei-syndrominen Retinitis Pigmentosa
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiMitokondrioiden sairaudet | Verkkokalvorappeuma | Myasthenia Gravis | Eosinofiilinen gastroenteriitti | Moyamoya-tauti | Multiple System Atrofia | Leiomyosarkooma | Leukodystrofia | Anaalifistula | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3 | Friedreich Ataksia | Kennedyn tauti | Lymen tauti | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi ja muut ehdotYhdysvallat, Australia