Doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og toleransen til GS030 hos personer med retinitis Pigmentosa (PIONEER)
27. februar 2026 oppdatert av: GenSight Biologics
En fase 1/2a, åpen etikett, ikke-randomisert, dose-eskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og toleransen til GS030 hos personer med retinitis Pigmentosa
Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til økende doser av en genterapi kalt GS030-DP (injisert studiebehandling) administrert via en enkelt intravitreal injeksjon og gjentatt lysstimulering ved bruk av et medisinsk utstyr kalt GS030-MD (stimulerende briller) hos personer med dokumentert diagnose av ikke-syndromisk Retinitis Pigmentosa
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studie GS030_CLIN_001 er et multisenter, fase 1/2A, åpen, ikke-randomisert, dose-opptrapping, sikkerhet og tolerabilitetsstudie av GS030-DP i tilknytning til GS030-MD hos personer med ikke-syndromisk RP som bekreftes av fullfelt erg.
Studieutformingen inkluderer en dose opptrapping av vektoren som koder for CHR-TDT.
Denne første-i-menneskelige studiedesign evaluerer sikkerheten og toleransen av GS030, den tilhørende GS030-MD og GS030-DP, som er behandlingen som skal utvikles og vurderes for markedsføring.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- UPMC Eye Center
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Hovedutvalgskriterier:
- Alder ≥18 år til ≤75 år på tidspunktet for ICF-signaturen.
Diagnose av ikke-syndromisk RP definert som:
- Klinisk diagnose av ikke-syndromisk RP basert på historie, midtperifer visuell dysfunksjon og fundoskopisk utseende.
- Diagnose av ikke-syndromisk RP bekreftes på fullfelts ERG
Synsskarphet:
- Synsstyrke i dose-eskaleringskohortene til ingen bedre LP.
- Synsstyrken i utvidelseskohorten er ikke bedre enn CF i påvente av gjennomgang av kohortdata for doseeskalering av DSMB.
- Relativt bevart ganglioncellelagsvolum og retinal nervefiberlagstykkelse, målt med spektraldomene optisk koherenstomografi (SD-OCT).
- Interpupillær avstand på ≥51 mm og ≤72 mm.
- Brytningsfeil i studieøyet mellom -6 dioptrier og +6 dioptrier.
Hoved ikke-utvelgelseskriterier
- Forutgående mottak av eventuell genterapi.
- Forsøkspersoner som har gjennomgått betydelig okulær kirurgi (per etterforskerbestemmelse) innen 3 måneder før besøk 1.
- Tilstedeværelse av smale iridocorneale vinkler kontraindikerer pupilledilasjon.
- Tilstedeværelse av forstyrrelser i øyemediet som forstyrrer synsskarphet og andre okulære vurderinger, inkludert SD-OCT, i løpet av studieperioden.
- Tilstedeværelse av systemiske eller okulære sykdommer, eller patologier, bortsett fra ikke-syndromisk RP, eller deres tilknyttede terapier, som kan forårsake eller har potensial til å forårsake synstap.
- Tidligere vitrektomi eller vitreomakulær kirurgi.
- Tilstedeværelse av vitreo-makulær adhesjon eller trekkraft, epiretinal membran, makulær rynning og makulært hull, tydelig ved oftalmoskopi og/eller ved SD-OCT-undersøkelser og vurdert av etterforskeren for å påvirke sentralsyn betydelig.
- Aktuelle bevis på netthinneløsning vurdert av etterforskeren til å påvirke sentralsyn betydelig.
- Aktiv okulær betennelse eller tilbakevendende historie med idiopatisk eller autoimmun assosiert uveitt.
- Tilstedeværelse av en aktiv implanterbar medisinsk enhet.
- Personer som har gjennomgått termisk laserprosedyre til netthinnen innen 3 måneder etter inntreden i forsøket, eller en tidligere termisk laserprosedyre til makularegionen.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Kohort
3 doseeskaleringskohorter (lav, middels og høy dose) med 3 individer per kohort etterfulgt av en utvidelseskohort med den høyeste godt tolererte dosen med 3 til 9 individer.
|
GS030-Drug Product (GS030-DP) - Rekombinant adeno-assosiert viral vektor, avledet fra serotype 2 (rAAV2.7m8),
som inneholder det optimaliserte kanalrodopsin ChrimsonR-tdTomato-genet under kontroll av den allestedsnærværende CAG-promotoren (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato)
GS030-Medical Device (GS030-MD) - Visuelle grensesnittstimulerende briller (som forsterker den eksterne visuelle stimulansen til den optogenetisk konstruerte netthinnen)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerheten og toleransen til eskalerende doser av GS030-DP administrert via en enkelt IVT og gjentatt lysstimulering ved bruk av GS030-MD hos personer med ikke-syndromisk Retinitis Pigmentosa
Tidsramme: Uke 52/år 1
|
Sikkerhet og toleranse for GS030-behandling ved uke 52/år 1, ved vurderinger basert på lokale og systemiske sikkerhetsproblemer, spesielt de som er relatert til IVT av GS030-DP og den påfølgende gjentatte bruken av GS030-MD, vurdert ut fra forekomst av uønskede hendelser.
|
Uke 52/år 1
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer behandlingseffekten av GS030 vurdert ved synsskarphet
Tidsramme: Uke 52/år 1
|
Vurdering av behandlingseffekten med endringen fra baseline til uke 52 av parametere målt med Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) gratis dataprogram som bruker grafikkfunksjoner og psykometriske metoder for å gi automatiserte målinger i egen takt og full feltterskel stimulustest (FST) som måler belysningsstyrken som er nødvendig for å stimulere de mest sensitive delene av netthinnen, og bestemmer dermed en kvantifiserbar stimuleringsterskel (før og etter genoverføring, med GS030-MD slått PÅ og slått AV).
|
Uke 52/år 1
|
|
Evaluer behandlingseffekten av GS030 vurdert ved visuell funksjon
Tidsramme: Uke 52/år 1
|
Vurdering av behandlingseffekten med endring fra baseline til uke 52 av parametere målt med Humphrey synsfelt 10-2 Standardisert automatisert perimetri, kvadratisk lokaliseringstest, visning av hvit firkant på et tilfeldig sted på svart bakgrunn og bevegelsesretningstest som måler evnen av forsøkspersoner for å bestemme retningen til et objekt som beveger seg i synsfeltet (før og etter genoverføring, med GS030-MD slått PÅ og slått AV).
|
Uke 52/år 1
|
|
Evaluer immunrespons på rekombinant adeno-assosiert viral vektor, avledet fra serotype 2 (rAAV2.7m8) og ChR tdT-protein.
Tidsramme: Uke 52/år 1
|
Immunrespons på rAAV2.7m8 og ChR-tdT-protein fra baseline til uke 52
|
Uke 52/år 1
|
|
Evaluer behandlingseffekten av GS030 som vurdert ved mobilitet (døroppgave).
Tidsramme: Uke 52/år 1
|
Vurdering av behandlingseffekten med endringen fra baseline til uke 52 av parametere målt med døroppgave (før og etter genoverføring, med GS030-MD slått på og slått av).
|
Uke 52/år 1
|
|
Evaluer behandlingseffekten av GS030 som vurdert ved mobilitet (linjeoppgave).
Tidsramme: Uke 52/år 1
|
Vurdering av behandlingseffekten med endringen fra baseline til uke 52 av parametere målt med linjeoppgave (før og etter genoverføring, med GS030-MD slått på og slått av).
|
Uke 52/år 1
|
|
Evaluer behandlingseffekten av GS030 som vurdert av QOL (VFQ25)
Tidsramme: Uke 52/år 1
|
Vurdering av behandlingseffekten på livskvalitetsendringer fra baseline til uke 52 med det visuelle funksjonsspørreskjema-25 (VFQ-25).
VFQ25 er et spørreskjema på 25 elementer med 47 spørsmål, hvert spørsmål har flere svar scoret på en skala fra 0 til 5, 0 til 6 eller 0 til 10. Verdiene er beregnet i prosenter.
|
Uke 52/år 1
|
|
Evaluer behandlingseffekten av GS030 som vurdert av QOL (SF36)
Tidsramme: Uke 52/år 1
|
Vurdering av behandlingseffekten på livskvalitetsendringer fra baseline til uke 52 med Short Form Survey 36 versjon 2 (SF-36V2).
SF-36V2 er et subjekt-vurdert 36-element spørreskjema som vurderer faghelse.
Det er 8 skalerte score, som er de vektede summerene i spørsmålene i deres seksjon.
Hver skala blir direkte transformert til en skala fra 0 til 100.
En lavere poengsum indikerer mer funksjonshemming, og en høyere poengsum indikerer mindre funksjonshemming (en poengsum på 0 tilsvarer maksimal funksjonshemming, og en poengsum på 100 tilsvarer ingen funksjonshemming).
|
Uke 52/år 1
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: GenSight Biologics, GenSight Biologics
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. september 2018
Primær fullføring (Antatt)
26. oktober 2027
Studiet fullført (Antatt)
26. oktober 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. oktober 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. oktober 2017
Først lagt ut (Faktiske)
31. oktober 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GS030_CLIN_001
- 2017-002204-27 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Ja
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Ikke-syndromisk retinitis Pigmentosa
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbeidspartnereRekrutteringMitokondrielle sykdommer | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofil gastroenteritt | Moyamoya sykdom | Multippel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedy sykdom | Lyme sykdom | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi... og andre forholdForente stater, Australia