색소성 망막염 환자에서 GS030의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 용량 증량 연구 (PIONEER)
2022년 7월 25일 업데이트: GenSight Biologics
색소성 망막염 피험자에서 GS030의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 1/2a상, 공개 라벨, 비무작위, 용량 증량 연구
이 연구의 목적은 GS030-MD(자극 안경)라는 의료 기기를 사용하여 단회 유리체 강내 주사와 반복적인 광 자극을 통해 투여되는 GS030-DP(주입 연구 치료제)라는 유전자 요법의 용량을 증량하는 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 비증후군성 색소성 망막염 진단을 받은 피험자
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
15
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Magali Taiel, MD
- 전화번호: +33 (0)7 62 89 12 52
- 이메일: mtaiel@gensight-biologics.com
연구 연락처 백업
- 이름: Michel Roux, MD
- 전화번호: +33 (0)1 76 21 72 36
- 이메일: mroux@gensight-biologics.com
연구 장소
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- 모병
- UPMC Eye Center
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연락하다:
- Joseph Martel, MD
- 전화번호: 412-647-3434
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수석 연구원:
- Joseph Martel, MD
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London, 영국
- 모병
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
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연락하다:
- Simona ESPOSTI, Dr
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연락하다:
- 이메일: s.esposti@nhs.net
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수석 연구원:
- Simona ESPOSTI, MD
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Paris, 프랑스, 75012
- 모병
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
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연락하다:
- Elise BOULANGER-SCEMAMA, MD
- 전화번호: +33 665895460
- 이메일: eboulanger@for.paris
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수석 연구원:
- Elise BOULANGER-SCEMAMA, MD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 선택 기준:
- ICF 서명 당시 18세 이상 75세 이하.
다음과 같이 정의되는 비증후군성 RP의 진단:
- 병력, 중간 주변 시각 기능 장애 및 안저경 외관에 근거한 비증후군성 RP의 임상 진단.
- 비증후군성 RP의 진단은 전체 필드 ERG에서 확인됩니다.
시력:
- 더 나은 LP가 아닌 용량 증량 코호트의 시력.
- 확장 코호트의 시력은 DSMB에 의한 선량 증량 코호트 데이터의 검토가 보류 중인 CF보다 좋지 않습니다.
- 스펙트럼 영역 광간섭 단층 촬영(SD-OCT)으로 측정한 신경절 세포층 부피 및 망막 신경 섬유층 두께가 상대적으로 보존됨.
- ≥51mm 및 ≤72mm의 동공간 거리.
- -6 디옵터와 +6 디옵터 사이의 연구 안구의 굴절 이상.
주요 미선정 기준
- 모든 유전자 치료의 사전 수령.
- 방문 1 이전 3개월 이내에 중요한 안과 수술(조사자 결정에 따름)을 받은 피험자.
- 동공 확장을 금하는 좁은 홍채각막각의 존재.
- 연구 기간 동안 SD-OCT를 포함하여 시력 및 기타 안구 평가를 방해하는 안구 매체 장애의 존재.
- 시력 상실을 유발하거나 유발할 가능성이 있는 비증후군성 RP 또는 관련 요법 이외의 전신 또는 안구 질환 또는 병리의 존재.
- 이전 유리체 절제술 또는 유리체 황반 수술.
- 검안경 검사 및/또는 SD-OCT 검사에 의해 명백하고 중앙 시력에 상당한 영향을 미치는 것으로 조사자가 평가한 유리체-황반 유착 또는 견인, 망막 앞막, 황반 주름 및 황반 구멍의 존재.
- 중앙 시력에 상당한 영향을 미치는 것으로 조사자가 평가한 망막 박리의 현재 증거.
- 활성 안구 염증 또는 특발성 또는 자가면역 관련 포도막염의 재발성 병력.
- 활성 이식형 의료 기기의 존재.
- 시험 시작 3개월 이내에 망막에 열 레이저 시술을 받았거나 황반 부위에 열 레이저 시술을 받은 적이 있는 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 보병대
코호트당 3명의 피험자가 있는 3개의 용량 증량 코호트(저용량, 중용량 및 고용량), 이어서 3 내지 9명의 피험자가 있는 최고 내약 용량의 연장 코호트.
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GS030-의약품(GS030-DP) - 혈청형 2(rAAV2.7m8)에서 파생된 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터,
유비쿼터스 CAG 프로모터(rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato)의 통제하에 최적화된 채널로돕신 ChrimsonR-tdTomato 유전자를 함유
GS030-Medical Device (GS030-MD) - 시각 인터페이스 자극 안경
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비증후군 색소성 망막염 피험자에서 GS030-MD를 사용하여 단일 IVT 및 반복된 광 자극을 통해 투여되는 GS030-DP의 증량 용량의 안전성 및 내약성
기간: 52주차/1년차
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52주차/1년차에 GS030 치료의 안전성 및 내약성, 국소 및 전신 안전 문제, 특히 GS030-DP의 IVT 및 이후 GS030-MD의 반복 사용과 관련된 문제를 기반으로 한 평가로, 이상 반응의 발생률로 평가했습니다.
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52주차/1년차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시력으로 평가한 GS030의 치료 효과 평가
기간: 52주차/1년차
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그래픽 기능과 심리 측정 방법을 사용하여 자동화된 자가 진도 측정 및 전체 필드 임계값을 제공하는 Freiburg 시력 및 대비 테스트(FrACT) 무료 컴퓨터 프로그램으로 측정된 매개변수의 기준선에서 52주까지의 변화에 따른 치료 효과 평가 자극 테스트(FST)는 망막의 가장 민감한 부분을 자극하는 데 필요한 조도를 측정하여 정량화 가능한 자극 임계값을 결정합니다(유전자 전달 전후, GS030-MD를 켰다가 껐을 때).
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52주차/1년차
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시각 기능으로 평가되는 GS030의 치료 효과 평가
기간: 52주차/1년차
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Humphrey 시야 10-2로 측정된 매개변수의 베이스라인에서 52주차까지의 변화에 따른 치료 효과 평가 표준화된 자동 시야 측정, 사각형 국소화 테스트, 검정색 배경에 임의의 위치에 흰색 사각형 표시 및 동작 방향 테스트 능력 측정 시야에서 움직이는 물체의 방향을 결정하기 위한 피험자(유전자 전달 전후, GS030-MD를 켰다가 껐을 때).
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52주차/1년차
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이동성으로 평가한 GS030의 치료 효과를 평가합니다.
기간: 52주차/1년차
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도어 태스크(유전자 전달 전후, GS030-MD 켜짐 및 꺼짐)로 측정된 매개변수의 기준선에서 52주차까지의 변화에 따른 치료 효과 평가.
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52주차/1년차
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이동성으로 평가한 GS030의 치료 효과를 평가합니다.
기간: 52주차/1년차
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라인 태스크(유전자 전달 전후, GS030-MD 켜짐 및 꺼짐)로 측정된 매개변수의 기준선에서 52주까지의 변화에 따른 치료 효과 평가.
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52주차/1년차
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QoL로 평가한 GS030의 치료 효과 평가
기간: 52주차/1년차
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시각 기능 설문지-25(VFQ-25)를 사용하여 기준선에서 52주까지 삶의 질 변화에 대한 치료 효과 평가.
VFQ25는 47개 질문이 포함된 25개 항목 설문지이며, 각 질문에는 0에서 5, 0에서 6 또는 0에서 10의 척도로 점수가 매겨진 여러 응답이 있습니다. 값은 백분율로 계산됩니다.
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52주차/1년차
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QoL로 평가한 GS030의 치료 효과 평가
기간: 52주차/1년차
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Short Form Survey 36 버전 2(SF-36v2)를 사용하여 기준선에서 52주까지 삶의 질 변화에 대한 치료 효과 평가.
SF-36v2는 피험자의 건강을 평가하는 피험자 등급 36개 항목 설문지입니다.
해당 섹션에 있는 질문의 가중 합계인 8개의 환산 점수가 있습니다.
각 눈금은 0에서 100까지의 눈금으로 직접 변환됩니다.
점수가 낮을수록 장애가 많음을 나타내고 점수가 높을수록 장애가 적음을 나타냅니다(0점은 최대 장애에 해당하고 100점은 장애 없음에 해당).
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52주차/1년차
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혈청형 2(rAAV2.7m8) 및 ChR tdT 단백질에서 파생된 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터에 대한 면역 반응을 평가합니다.
기간: 52주차/1년차
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기준선에서 52주차까지 rAAV2.7m8 및 ChR-tdT 단백질에 대한 면역 반응
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52주차/1년차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 9월 26일
기본 완료 (예상)
2022년 12월 1일
연구 완료 (예상)
2025년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 10월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 10월 25일
처음 게시됨 (실제)
2017년 10월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 7월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 7월 25일
마지막으로 확인됨
2022년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- GS030_CLIN_001
- 2017-002204-27 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
예
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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