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Dosiseskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von GS030 bei Patienten mit Retinitis Pigmentosa (PIONEER)

27. Februar 2026 aktualisiert von: GenSight Biologics

Eine offene, nicht randomisierte Dosiseskalationsstudie der Phase 1/2a zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von GS030 bei Patienten mit Retinitis Pigmentosa

Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit steigender Dosen einer Gentherapie namens GS030-DP (injiziertes Studienmedikament), die über eine einzelne intravitreale Injektion und wiederholte Lichtstimulation mit einem medizinischen Gerät namens GS030-MD (Stimulationsbrille) verabreicht wird. bei Patienten mit dokumentierter Diagnose einer nicht-syndromalen Retinitis pigmentosa

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie GS030_CLIN_001 ist ein multizentrisches, Phase 1/2A, Open-Label, nicht-randomisierte, dosis-Eskalation, Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie von GS030-DP in Verbindung mit GS030-MD bei Probanden mit nicht-syndromischem RP, das durch Vollfeld-ERG bestätigt wird. Das Studiendesign beinhaltet eine Dosiskalation des Vektors, das das CHR-TDT codiert. In diesem Studiendesign für das erste in menschliche Studi bewertet die Sicherheit und Verträglichkeit von GS030, dem assoziierten GS030-MD und GS030-DP, bei dem es darum geht, die Behandlung zu entwickeln und für das Marketing in Betracht zu ziehen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 71 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Hauptauswahlkriterien:

  • Alter ≥18 Jahre bis ≤75 Jahre zum Zeitpunkt der ICF-Unterzeichnung.

  • Diagnose von nicht-syndromaler RP definiert als:

    • Klinische Diagnose einer nicht-syndromalen RP basierend auf Anamnese, mittelperipherer Sehstörung und fundoskopischem Erscheinungsbild.
    • Die Diagnose einer nicht-syndromalen RP wird im Vollfeld-ERG bestätigt

  • Sehschärfe:

    • Visus in den Dosis-Eskalations-Kohorten von keinem besseren LP.
    • Sehschärfe in der Verlängerungskohorte nicht besser als CF, ausstehende Überprüfung der Dosiseskalationskohortendaten durch das DSMB.
  • Relativ erhaltenes Ganglienzellschichtvolumen und retinale Nervenfaserschichtdicke, gemessen mit Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT).
  • Augenabstand von ≥51 mm und ≤72 mm.
  • Brechungsfehler des untersuchten Auges zwischen -6 Dioptrien und +6 Dioptrien.

Wichtigste Nichtauswahlkriterien

  • Vorheriger Erhalt einer Gentherapie.
  • Probanden, die sich innerhalb von 3 Monaten vor Besuch 1 einer signifikanten Augenoperation unterzogen haben (gemäß Bestimmung des Prüfarztes).
  • Vorhandensein schmaler Hornhautwinkel, die eine Pupillenerweiterung kontraindizieren.
  • Vorhandensein von Störungen der Augenmedien, die die Sehschärfe und andere okulare Beurteilungen, einschließlich SD-OCT, während des Studienzeitraums beeinträchtigen.
  • Vorhandensein anderer systemischer oder okulärer Erkrankungen oder Pathologien als nicht-syndromaler RP oder der damit verbundenen Therapien, die einen Sehverlust verursachen können oder verursachen können.
  • Vorherige Vitrektomie oder vitreomakuläre Operation.
  • Vorhandensein von vitreomakulärer Adhäsion oder Traktion, epiretinaler Membran, Makulafalte und Makulaloch, offensichtlich durch Ophthalmoskopie und/oder durch SD-OCT-Untersuchungen und vom Prüfarzt als signifikante Beeinträchtigung des zentralen Sehvermögens beurteilt.
  • Aktuelle Hinweise auf eine Netzhautablösung, die vom Prüfarzt bewertet wurden, um das zentrale Sehvermögen erheblich zu beeinträchtigen.
  • Aktive Augenentzündung oder rezidivierende Vorgeschichte einer idiopathischen oder autoimmunassoziierten Uveitis.
  • Vorhandensein eines aktiven implantierbaren medizinischen Geräts.
  • Probanden, die sich innerhalb von 3 Monaten nach Eintritt in die Studie einem thermischen Laserverfahren an der Netzhaut oder einem früheren thermischen Laserverfahren in der Makularegion unterzogen haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Kohorte
3 Dosiseskalationskohorten (niedrige, mittlere und hohe Dosis) mit 3 Probanden pro Kohorte, gefolgt von einer Verlängerungskohorte mit der höchsten gut verträglichen Dosis mit 3 bis 9 Probanden.
Kombinationsprodukt: Gentherapie: GS030-DP UND Medizinprodukt: GS030-MD
GS030-Drug Product (GS030-DP) – Rekombinanter Adeno-assoziierter viraler Vektor, abgeleitet von Serotyp 2 (rAAV2.7m8), enthält das optimierte Channelrhodopsin-ChrimsonR-tdTomato-Gen unter der Kontrolle des allgegenwärtigen CAG-Promotors (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) GS030-Medizinprodukt (GS030-MD) – Visuelle Interface-Stimulationsbrille (die den externen visuellen Reiz auf die optogenetisch konstruierte Netzhaut verstärkt)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Sicherheit und Verträglichkeit von eskalierenden Dosen von GS030-DP, verabreicht über eine einzelne IVT und wiederholte Lichtstimulation mit GS030-MD bei Patienten mit nicht-syndromaler Retinitis pigmentosa
Zeitfenster: Woche 52/Jahr 1
Sicherheit und Verträglichkeit der GS030-Behandlung in Woche 52/Jahr 1, durch Bewertungen basierend auf lokalen und systemischen Sicherheitsproblemen, insbesondere solchen im Zusammenhang mit der IVT von GS030-DP und der anschließenden wiederholten Anwendung von GS030-MD, bewertet anhand des Auftretens von Nebenwirkungen.
Woche 52/Jahr 1

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Behandlungswirkung von GS030 anhand der Sehschärfe
Zeitfenster: Woche 52/Jahr 1
Bewertung des Behandlungseffekts anhand der Änderung von Parametern, die mit dem kostenlosen Computerprogramm Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) gemessen wurden, von der Baseline bis Woche 52, das Grafikfunktionen und psychometrische Methoden verwendet, um eine automatisierte, selbstgesteuerte Messung und die volle Feldschwelle bereitzustellen Stimulustest (FST), der die Beleuchtungsstärke misst, die zur Stimulation der empfindlichsten Teile der Netzhaut erforderlich ist, und somit eine quantifizierbare Stimulationsschwelle bestimmt (vor und nach dem Gentransfer, mit ein- und ausgeschaltetem GS030-MD).
Woche 52/Jahr 1
Bewerten Sie die Behandlungswirkung von GS030 anhand der Sehfunktion
Zeitfenster: Woche 52/Jahr 1
Bewertung des Behandlungseffekts anhand der Veränderung der mit dem Humphrey-Gesichtsfeld 10-2 gemessenen Parameter von Baseline bis Woche 52 Standardisierte automatisierte Perimetrie, quadratischer Lokalisierungstest, Anzeige eines weißen Quadrats an einer zufälligen Stelle auf schwarzem Hintergrund und Bewegungsrichtungstest zur Messung der Fähigkeit von Probanden, um die Richtung eines Objekts zu bestimmen, das sich im Gesichtsfeld bewegt (vor und nach dem Gentransfer, mit ein- und ausgeschaltetem GS030-MD).
Woche 52/Jahr 1
Bewertung der Immunantwort auf rekombinanten Adeno-assoziierten viralen Vektor, abgeleitet von Serotyp 2 (rAAV2.7m8) und ChR tdT-Protein.
Zeitfenster: Woche 52/Jahr 1
Immunantwort auf rAAV2.7m8 und ChR-tdT-Protein von Baseline bis Woche 52
Woche 52/Jahr 1
Bewerten Sie den Behandlungseffekt von GS030, wie durch Mobilität (Türaufgabe) bewertet.
Zeitfenster: Woche 52/Jahr 1
Bewertung des Behandlungseffekts mit der Änderung von der Ausgangswert zu Woche 52 der mit der Türaufgabe gemessenen Parameter (vor und nach dem GS-Transfer, mit GS030-MD eingeschaltet und ausgeschaltet).
Woche 52/Jahr 1
Bewerten Sie den Behandlungseffekt von GS030, wie durch Mobilität (Linienaufgabe) bewertet.
Zeitfenster: Woche 52/Jahr 1
Bewertung des Behandlungseffekts mit der Änderung von Ausgangswert zu Woche 52 der mit der Linienaufgabe gemessenen Parameter (vor und nach dem GS-Transfer, mit GS030-MD eingeschaltet und ausgeschaltet).
Woche 52/Jahr 1
Bewerten Sie den Behandlungseffekt von GS030, wie durch QOL bewertet (VFQ25)
Zeitfenster: Woche 52/Jahr 1
Bewertung des Behandlungseffekts auf die Lebensqualität ändert sich von Grundlinie bis Woche 52 mit dem visuellen Funktionsfragebogen-25 (VFQ-25). VFQ25 ist ein 25-Punkte-Fragebogen mit 47 Fragen. Jede Frage enthält mehrere Antworten auf einer Skala von 0 bis 5, 0 bis 6 oder 0 bis 10. Die Werte werden in Prozent berechnet.
Woche 52/Jahr 1
Bewerten Sie den Behandlungseffekt von GS030, wie durch die Lebensqualität bewertet (SF36)
Zeitfenster: Woche 52/Jahr 1
Bewertung des Behandlungseffekts auf die Lebensqualität ändert sich von Ausgangswert bis Woche 52 mit der Short Form Survey 36 Version 2 (SF-36v2). Der SF-36v2 ist ein mit einem Fach bewertetes 36-Punkte-Fragebogen zur Bewertung der Gesundheit der Fach. Es gibt 8 skalierte Bewertungen, die die gewichteten Summen der Fragen in ihrem Abschnitt sind. Jede Skala wird direkt in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt. Eine niedrigere Punktzahl zeigt mehr Behinderung an, und eine höhere Punktzahl zeigt eine geringere Behinderung an (eine Punktzahl von 0 entspricht einer maximalen Behinderung, und eine Punktzahl von 100 entspricht keiner Behinderung).
Woche 52/Jahr 1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

GenSight Biologics

Ermittler

  • Studienleiter: GenSight Biologics, GenSight Biologics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. September 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

26. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

26. Oktober 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Oktober 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Oktober 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GS030_CLIN_001
  • 2017-002204-27 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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