Studio di aumento della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità di GS030 in soggetti con retinite pigmentosa (PIONEER)
27 febbraio 2026 aggiornato da: GenSight Biologics
Uno studio di fase 1/2a, in aperto, non randomizzato, di aumento della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità di GS030 in soggetti con retinite pigmentosa
L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di una terapia genica chiamata GS030-DP (trattamento in studio iniettato) somministrata tramite una singola iniezione intravitreale e stimolazione luminosa ripetuta utilizzando un dispositivo medico chiamato GS030-MD (occhiali stimolanti) in soggetti con diagnosi documentata di retinite pigmentosa non sindromica
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Studio GS030_Clin_001 è un studio multicentrico, fase 1/2A, etichetta aperta, non randomizzata, dose-escalation, sicurezza e tollerabilità di GS030-DP in associazione con GS030-MD in soggetti con RP non sindromico che è confermato da ERG a campo pieno.
Il design dello studio include un'escalation della dose del vettore che codifica il CHR-TDT.
Questo primo progetto di studio umano valuta la sicurezza e la tollerabilità di GS030, GS030-MD e GS030-DP associati, che è il trattamento da sviluppare e considerato per il marketing.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Paris, Francia, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
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London, Regno Unito
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- UPMC Eye Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 14 anni a 71 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Principali criteri di selezione:
- Età da ≥18 anni a ≤75 anni al momento della firma dell'ICF.
Diagnosi di RP non sindromica definita come:
- Diagnosi clinica di RP non sindromica basata su anamnesi, disfunzione visiva medio-periferica e aspetto fundoscopico.
- La diagnosi di RP non sindromica è confermata all'ERG a tutto campo
Acuità visiva:
- Acuità visiva nelle coorti di aumento della dose di LP non migliore.
- Acuità visiva nella coorte di estensione non migliore della CF in attesa della revisione dei dati della coorte di aumento della dose da parte del DSMB.
- Volume dello strato di cellule gangliari relativamente conservato e spessore dello strato di fibre nervose retiniche, misurato con tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT).
- Distanza interpupillare ≥51 mm e ≤72 mm.
- Errore di rifrazione dell'occhio dello studio compreso tra -6 diottrie e +6 diottrie.
Principali criteri di non selezione
- Prima ricezione di qualsiasi terapia genica.
- Soggetti che hanno subito un intervento chirurgico oculare significativo (secondo la determinazione dello sperimentatore) entro 3 mesi prima della Visita 1.
- Presenza di angoli iridocorneali stretti che controindicano la dilatazione pupillare.
- Presenza di disturbi della media oculare che interferiscono con l'acuità visiva e altre valutazioni oculari, incluso SD-OCT, durante il periodo di studio.
- Presenza di qualsiasi malattia o patologia sistemica o oculare, diversa dalla RP non sindromica, o dalle terapie associate, che possono causare o avere il potenziale per causare la perdita della vista.
- Precedente vitrectomia o chirurgia vitreomaculare.
- Presenza di adesione o trazione vitreo-maculare, membrana epiretinica, pucker maculare e foro maculare, evidenti mediante oftalmoscopia e/o esami SD-OCT e valutati dallo sperimentatore per influenzare significativamente la visione centrale.
- Prove attuali di distacco della retina valutate dallo sperimentatore per influenzare in modo significativo la visione centrale.
- Infiammazione oculare attiva o anamnesi ricorrente di uveite associata idiopatica o autoimmune.
- Presenza di un Dispositivo Medico Impiantabile Attivo.
- - Soggetti che sono stati sottoposti a procedura laser termica sulla retina entro 3 mesi dall'ingresso nello studio o qualsiasi precedente procedura laser termica alla regione maculare.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Altro: Coorte
3 coorti di aumento della dose (dose bassa, media e alta) con 3 soggetti per coorte seguite da una coorte di estensione alla dose più alta e ben tollerata con da 3 a 9 soggetti.
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GS030-Drug Product (GS030-DP) - Vettore virale adeno-associato ricombinante, derivato dal sierotipo 2 (rAAV2.7m8),
contenente il gene channelrhodopsin ChrimsonR-tdTomato ottimizzato sotto il controllo dell'onnipresente promotore CAG (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato)
GS030-Medical Device (GS030-MD) - Occhiali di stimolazione dell'interfaccia visiva (che amplificano lo stimolo visivo esterno alla retina optogeneticamente ingegnerizzata)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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La sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di GS030-DP somministrate tramite un singolo IVT e stimolazione luminosa ripetuta utilizzando GS030-MD in soggetti con retinite pigmentosa non sindromica
Lasso di tempo: Settimana 52/Anno 1
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Sicurezza e tollerabilità del trattamento con GS030 alla settimana 52/anno 1, mediante valutazioni basate su problemi di sicurezza locali e sistemici, in particolare quelli relativi all'IVT di GS030-DP e al successivo uso ripetuto di GS030-MD, valutati in base all'incidenza di eventi avversi.
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Settimana 52/Anno 1
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare l'effetto del trattamento di GS030 valutato dall'acuità visiva
Lasso di tempo: Settimana 52/Anno 1
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Valutazione dell'effetto del trattamento con la modifica dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con il programma per computer gratuito Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) che utilizza capacità grafiche e metodi psicometrici per fornire misurazioni automatiche, autoregolate e la soglia di pieno campo stimulus test (FST) che misura l'illuminamento necessario per stimolare le parti più sensibili della retina, e quindi determina una soglia di stimolazione quantificabile (prima e dopo il trasferimento genico, con GS030-MD acceso e spento).
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Settimana 52/Anno 1
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Valutare l'effetto del trattamento di GS030 come valutato dalla funzione visiva
Lasso di tempo: Settimana 52/Anno 1
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Valutazione dell'effetto del trattamento con la modifica dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con il campo visivo Humphrey 10-2 Perimetria automatizzata standardizzata, test di localizzazione quadrata, visualizzazione di un quadrato bianco in una posizione casuale su sfondo nero e test della direzione del movimento che misura l'abilità di soggetti per determinare la direzione di un oggetto che si muove nel campo visivo (prima e dopo il trasferimento genico, con GS030-MD acceso e spento).
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Settimana 52/Anno 1
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Valutare la risposta immunitaria al vettore virale adeno associato ricombinante, derivato dal sierotipo 2 (rAAV2.7m8) e dalla proteina ChR tdT.
Lasso di tempo: Settimana 52/Anno 1
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Risposta immunitaria alla proteina rAAV2.7m8 e ChR-tdT dal basale alla settimana 52
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Settimana 52/Anno 1
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Valutare l'effetto terapeutico di GS030 come valutato dalla mobilità (attività della porta).
Lasso di tempo: Settimana 52/anno 1
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Valutazione dell'effetto del trattamento con la variazione dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con l'attività della porta (prima e dopo il trasferimento genico, con GS030-MD acceso e spento).
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Settimana 52/anno 1
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Valutare l'effetto terapeutico di GS030 come valutato dalla mobilità (attività di linea).
Lasso di tempo: Settimana 52/anno 1
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Valutazione dell'effetto del trattamento con la variazione dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con l'attività di linea (prima e dopo il trasferimento genico, con GS030-MD acceso e spento).
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Settimana 52/anno 1
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Valuta l'effetto terapeutico di GS030 come valutato da QoL (VFQ25)
Lasso di tempo: Settimana 52/anno 1
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Valutazione dell'effetto del trattamento sulla qualità della vita cambia dal basale alla settimana 52 con il questionario di funzionamento visivo-25 (VFQ-25).
VFQ25 è un questionario a 25 elementi con 47 domande, ogni domanda ha diverse risposte segnate su una scala da 0 a 5, 0 a 6 o da 0 a 10. I valori sono calcolati in percentuale.
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Settimana 52/anno 1
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Valuta l'effetto terapeutico di GS030 come valutato da QoL (SF36)
Lasso di tempo: Settimana 52/anno 1
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Valutazione dell'effetto terapeutico sulla qualità della vita Cambiamenti dal basale alla settimana 52 con il Short Form Survey 36 versione 2 (SF-36v2).
L'SF-36v2 è un questionario a 36 elementi classificato in materia che valuta la salute dei soggetti.
Ci sono 8 punteggi in scala, che sono le somme ponderate delle domande nella loro sezione.
Ogni scala viene trasformata direttamente in una scala da 0 a 100.
Un punteggio inferiore indica più disabilità e un punteggio più alto indica meno disabilità (un punteggio di 0 equivale alla massima disabilità e un punteggio di 100 equivale a nessuna disabilità).
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Settimana 52/anno 1
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: GenSight Biologics, GenSight Biologics
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
26 settembre 2018
Completamento primario (Stimato)
26 ottobre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
26 ottobre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 ottobre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 ottobre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
31 ottobre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
2 marzo 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GS030_CLIN_001
- 2017-002204-27 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .