Studio di aumento della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità di GS030 in soggetti con retinite pigmentosa (PIONEER)
25 luglio 2022 aggiornato da: GenSight Biologics
Uno studio di fase 1/2a, in aperto, non randomizzato, di aumento della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità di GS030 in soggetti con retinite pigmentosa
L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di una terapia genica chiamata GS030-DP (trattamento in studio iniettato) somministrata tramite una singola iniezione intravitreale e stimolazione luminosa ripetuta utilizzando un dispositivo medico chiamato GS030-MD (occhiali stimolanti) in soggetti con diagnosi documentata di retinite pigmentosa non sindromica
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Magali Taiel, MD
- Numero di telefono: +33 (0)7 62 89 12 52
- Email: mtaiel@gensight-biologics.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Michel Roux, MD
- Numero di telefono: +33 (0)1 76 21 72 36
- Email: mroux@gensight-biologics.com
Luoghi di studio
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Paris, Francia, 75012
- Reclutamento
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
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Contatto:
- Elise BOULANGER-SCEMAMA, MD
- Numero di telefono: +33 665895460
- Email: eboulanger@for.paris
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Investigatore principale:
- Elise BOULANGER-SCEMAMA, MD
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London, Regno Unito
- Reclutamento
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
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Contatto:
- Simona ESPOSTI, Dr
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Contatto:
- Email: s.esposti@nhs.net
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Investigatore principale:
- Simona ESPOSTI, MD
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- Reclutamento
- UPMC Eye Center
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Contatto:
- Joseph Martel, MD
- Numero di telefono: 412-647-3434
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Investigatore principale:
- Joseph Martel, MD
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 16 anni a 73 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Principali criteri di selezione:
- Età da ≥18 anni a ≤75 anni al momento della firma dell'ICF.
Diagnosi di RP non sindromica definita come:
- Diagnosi clinica di RP non sindromica basata su anamnesi, disfunzione visiva medio-periferica e aspetto fundoscopico.
- La diagnosi di RP non sindromica è confermata all'ERG a tutto campo
Acuità visiva:
- Acuità visiva nelle coorti di aumento della dose di LP non migliore.
- Acuità visiva nella coorte di estensione non migliore della CF in attesa della revisione dei dati della coorte di aumento della dose da parte del DSMB.
- Volume dello strato di cellule gangliari relativamente conservato e spessore dello strato di fibre nervose retiniche, misurato con tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT).
- Distanza interpupillare ≥51 mm e ≤72 mm.
- Errore di rifrazione dell'occhio dello studio compreso tra -6 diottrie e +6 diottrie.
Principali criteri di non selezione
- Prima ricezione di qualsiasi terapia genica.
- Soggetti che hanno subito un intervento chirurgico oculare significativo (secondo la determinazione dello sperimentatore) entro 3 mesi prima della Visita 1.
- Presenza di angoli iridocorneali stretti che controindicano la dilatazione pupillare.
- Presenza di disturbi della media oculare che interferiscono con l'acuità visiva e altre valutazioni oculari, incluso SD-OCT, durante il periodo di studio.
- Presenza di qualsiasi malattia o patologia sistemica o oculare, diversa dalla RP non sindromica, o dalle terapie associate, che possono causare o avere il potenziale per causare la perdita della vista.
- Precedente vitrectomia o chirurgia vitreomaculare.
- Presenza di adesione o trazione vitreo-maculare, membrana epiretinica, pucker maculare e foro maculare, evidenti mediante oftalmoscopia e/o esami SD-OCT e valutati dallo sperimentatore per influenzare significativamente la visione centrale.
- Prove attuali di distacco della retina valutate dallo sperimentatore per influenzare in modo significativo la visione centrale.
- Infiammazione oculare attiva o anamnesi ricorrente di uveite associata idiopatica o autoimmune.
- Presenza di un Dispositivo Medico Impiantabile Attivo.
- - Soggetti che sono stati sottoposti a procedura laser termica sulla retina entro 3 mesi dall'ingresso nello studio o qualsiasi precedente procedura laser termica alla regione maculare.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Altro: Coorte
3 coorti di aumento della dose (dose bassa, media e alta) con 3 soggetti per coorte seguite da una coorte di estensione alla dose più alta e ben tollerata con da 3 a 9 soggetti.
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GS030-Drug Product (GS030-DP) - Vettore virale adeno-associato ricombinante, derivato dal sierotipo 2 (rAAV2.7m8),
contenente il gene channelrhodopsin ChrimsonR-tdTomato ottimizzato sotto il controllo dell'onnipresente promotore CAG (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato)
GS030-Medical Device (GS030-MD) - Occhiali di stimolazione dell'interfaccia visiva (che amplificano lo stimolo visivo esterno alla retina optogeneticamente ingegnerizzata)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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La sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di GS030-DP somministrate tramite un singolo IVT e stimolazione luminosa ripetuta utilizzando GS030-MD in soggetti con retinite pigmentosa non sindromica
Lasso di tempo: Settimana 52/Anno 1
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Sicurezza e tollerabilità del trattamento con GS030 alla settimana 52/anno 1, mediante valutazioni basate su problemi di sicurezza locali e sistemici, in particolare quelli relativi all'IVT di GS030-DP e al successivo uso ripetuto di GS030-MD, valutati in base all'incidenza di eventi avversi.
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Settimana 52/Anno 1
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare l'effetto del trattamento di GS030 valutato dall'acuità visiva
Lasso di tempo: Settimana 52/Anno 1
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Valutazione dell'effetto del trattamento con la modifica dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con il programma per computer gratuito Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) che utilizza capacità grafiche e metodi psicometrici per fornire misurazioni automatiche, autoregolate e la soglia di pieno campo stimulus test (FST) che misura l'illuminamento necessario per stimolare le parti più sensibili della retina, e quindi determina una soglia di stimolazione quantificabile (prima e dopo il trasferimento genico, con GS030-MD acceso e spento).
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Settimana 52/Anno 1
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Valutare l'effetto del trattamento di GS030 come valutato dalla funzione visiva
Lasso di tempo: Settimana 52/Anno 1
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Valutazione dell'effetto del trattamento con la modifica dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con il campo visivo Humphrey 10-2 Perimetria automatizzata standardizzata, test di localizzazione quadrata, visualizzazione di un quadrato bianco in una posizione casuale su sfondo nero e test della direzione del movimento che misura l'abilità di soggetti per determinare la direzione di un oggetto che si muove nel campo visivo (prima e dopo il trasferimento genico, con GS030-MD acceso e spento).
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Settimana 52/Anno 1
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Valutare l'effetto del trattamento di GS030 come valutato dalla mobilità.
Lasso di tempo: Settimana 52/Anno 1
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Valutazione dell'effetto del trattamento con la modifica dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con il compito della porta (prima e dopo il trasferimento genico, con GS030-MD attivato e disattivato).
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Settimana 52/Anno 1
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Valutare l'effetto del trattamento di GS030 come valutato dalla mobilità.
Lasso di tempo: Settimana 52/Anno 1
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Valutazione dell'effetto del trattamento con la modifica dal basale alla settimana 52 dei parametri misurati con il compito di linea (prima e dopo il trasferimento genico, con GS030-MD attivato e disattivato).
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Settimana 52/Anno 1
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Valutare l'effetto del trattamento di GS030 come valutato da QoL
Lasso di tempo: Settimana 52/Anno 1
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La valutazione dell'effetto del trattamento sulla qualità della vita cambia dal basale alla settimana 52 con il Visual Functioning Questionnaire-25 (VFQ-25).
VFQ25 è un questionario di 25 voci con 47 domande, ogni domanda ha diverse risposte valutate su una scala da 0 a 5, da 0 a 6 o da 0 a 10. I valori sono calcolati in percentuale.
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Settimana 52/Anno 1
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Valutare l'effetto del trattamento di GS030 come valutato da QoL
Lasso di tempo: Settimana 52/Anno 1
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La valutazione dell'effetto del trattamento sulla qualità della vita cambia dal basale alla settimana 52 con lo Short Form Survey 36 Version 2 (SF-36v2).
L'SF-36v2 è un questionario di 36 voci valutato dal soggetto che valuta la salute del soggetto.
Ci sono 8 punteggi in scala, che sono le somme ponderate delle domande nella loro sezione.
Ogni scala viene trasformata direttamente in una scala da 0 a 100.
Un punteggio più basso indica più disabilità e un punteggio più alto indica meno disabilità (un punteggio pari a 0 equivale alla massima disabilità e un punteggio pari a 100 equivale a nessuna disabilità).
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Settimana 52/Anno 1
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Valutare la risposta immunitaria al vettore virale adeno associato ricombinante, derivato dal sierotipo 2 (rAAV2.7m8) e dalla proteina ChR tdT.
Lasso di tempo: Settimana 52/Anno 1
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Risposta immunitaria alla proteina rAAV2.7m8 e ChR-tdT dal basale alla settimana 52
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Settimana 52/Anno 1
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
26 settembre 2018
Completamento primario (Anticipato)
1 dicembre 2022
Completamento dello studio (Anticipato)
1 dicembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 ottobre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
25 ottobre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
31 ottobre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 luglio 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 luglio 2022
Ultimo verificato
1 luglio 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GS030_CLIN_001
- 2017-002204-27 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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