Studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti GS030 u subjektů s retinitis Pigmentosa (PIONEER)
27. února 2026 aktualizováno: GenSight Biologics
Otevřená, nerandomizovaná studie fáze 1/2a s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti GS030 u subjektů s retinitidou Pigmentosa
Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost eskalujících dávek genové terapie nazývané GS030-DP (injekční studijní léčba) podávaných prostřednictvím jedné intravitreální injekce a opakované světelné stimulace pomocí zdravotnického zařízení zvaného GS030-MD (stimulační brýle). u subjektů s dokumentovanou diagnózou nesyndromové retinitis Pigmentosa
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Detailní popis
Studie GS030_CLIN_001 je multicentrická, fáze 1/2A, otevřená, ne-radomizovaná, eskalace dávky, bezpečnost a snášenlivost studie GS030-DP ve spojení s GS030-MD u subjektů s nesyndromickou RP, která je potvrzena ERG s plným polem.
Návrh studie zahrnuje eskalaci dávky vektoru kódujícího CHR-TDT.
Tento návrh studie prvního v člověku hodnotí bezpečnost a snášenlivost GS030, přidruženého GS030-MD a GS030-DP, což je léčba, která má být vyvinuta a zvažována pro marketing.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
10
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- UPMC Eye Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Hlavní kritéria výběru:
- Věk ≥18 let až ≤75 let v době podpisu ICF.
Diagnóza nesyndromového RP definovaná jako:
- Klinická diagnóza nesyndromové RP na základě anamnézy, střední periferní zrakové dysfunkce a fundoskopického vzhledu.
- Diagnóza nesyndromové RP je potvrzena na celopolní ERG
Zraková ostrost:
- Zraková ostrost v kohortách s eskalací dávky bez lepšího LP.
- Zraková ostrost v rozšířené kohortě není lepší než CF až do přezkoumání dat kohorty s eskalací dávky DSMB.
- Relativně zachovaný objem vrstvy gangliových buněk a tloušťka vrstvy nervových vláken sítnice, měřeno pomocí optické koherentní tomografie se spektrální doménou (SD-OCT).
- Interpupilární vzdálenost ≥51 mm a ≤72 mm.
- Refrakční vada studovaného oka mezi -6 a +6 dioptriemi.
Hlavní nevýběrová kritéria
- Před přijetím jakékoli genové terapie.
- Subjekty, které podstoupily významnou oční operaci (podle rozhodnutí zkoušejícího) během 3 měsíců před návštěvou 1.
- Přítomnost úzkých iridokorneálních úhlů kontraindikujících dilataci zornice.
- Přítomnost poruch očního média, které interferují se zrakovou ostrostí a dalšími očními hodnoceními, včetně SD-OCT, během období studie.
- Přítomnost jakýchkoli systémových nebo očních onemocnění nebo patologických stavů jiných než nesyndromové RP nebo jejich přidružené terapie, které mohou způsobit nebo mají potenciál způsobit ztrátu zraku.
- Předchozí vitrektomie nebo vitreomakulární operace.
- Přítomnost vitreomakulární adheze nebo trakce, epiretinální membrány, makulárního vrásnění a makulární díry, patrná oftalmoskopií a/nebo SD-OCT vyšetření a hodnocená zkoušejícím jako významný vliv na centrální vidění.
- Současné důkazy o odchlípení sítnice hodnocené zkoušejícím jako významně ovlivňující centrální vidění.
- Aktivní zánět oka nebo rekurentní anamnéza idiopatické nebo autoimunitní uveitidy.
- Přítomnost aktivního implantabilního zdravotnického prostředku.
- Subjekty, které podstoupily termální laserový zákrok na sítnici do 3 měsíců od vstupu do zkoušky, nebo jakýkoli předchozí termální laserový zákrok na makulární oblast.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Kohorta
3 kohorty s eskalací dávky (nízká, střední a vysoká dávka) se 3 subjekty na kohortu, po nichž následovala rozšířená kohorta s nejvyšší dobře tolerovanou dávkou se 3 až 9 subjekty.
|
GS030-Drug Product (GS030-DP) - Rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor, odvozený ze sérotypu 2 (rAAV2.7m8),
obsahující optimalizovaný gen channelrhodopsin ChrimsonR-tdTomato pod kontrolou všudypřítomného promotoru CAG (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato)
GS030-Medical Device (GS030-MD) - Stimulační brýle s vizuálním rozhraním (které zesilují vnější zrakový podnět k optogeneticky upravené sítnici)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost eskalujících dávek GS030-DP podávaných prostřednictvím jediné IVT a opakované světelné stimulace pomocí GS030-MD u subjektů s nesyndromovou retinitis Pigmentosa
Časové okno: 52. týden/rok 1
|
Bezpečnost a snášenlivost léčby GS030 v 52. týdnu/rok 1 na základě hodnocení na základě místních a systémových bezpečnostních problémů, konkrétně těch, které se týkají IVT GS030-DP a následného opakovaného použití GS030-MD, jak bylo hodnoceno podle výskytu nežádoucích příhod.
|
52. týden/rok 1
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnoťte léčebný účinek GS030 podle zrakové ostrosti
Časové okno: 52. týden/rok 1
|
Posouzení léčebného účinku se změnou parametrů z výchozího stavu na 52. týden měřených pomocí bezplatného počítačového programu Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT), který využívá grafické schopnosti a psychometrické metody k poskytování automatizovaného měření s vlastním tempem a prahu plného pole stimulační test (FST) měřící osvětlení nezbytné ke stimulaci nejcitlivějších částí sítnice, a tak určuje kvantifikovatelný stimulační práh (před a po přenosu genu, se zapnutým a vypnutým GS030-MD).
|
52. týden/rok 1
|
|
Vyhodnoťte léčebný účinek GS030 podle zrakové funkce
Časové okno: 52. týden/rok 1
|
Posouzení léčebného efektu se změnou parametrů měřených pomocí Humphreyho zorného pole 10-2 se změnou z výchozí hodnoty do 52. týdne Standardizovaná automatizovaná perimetrie, čtvercový lokalizační test, zobrazení bílého čtverce na náhodném místě na černém pozadí a test směru pohybu měřící schopnost subjektů k určení směru pohybu objektu ve zorném poli (před a po přenosu genu, se zapnutým a vypnutým GS030-MD).
|
52. týden/rok 1
|
|
Vyhodnoťte imunitní odpověď na rekombinantní adeno asociovaný virový vektor, odvozený od sérotypu 2 (rAAV2.7m8) a proteinu ChR tdT.
Časové okno: 52. týden/rok 1
|
Imunitní odpověď na rAAV2.7m8 a protein ChR-tdT od výchozího stavu do 52. týdne
|
52. týden/rok 1
|
|
Vyhodnoťte účinek léčby GS030, jak je hodnocen pomocí mobility (dveřní úkol).
Časové okno: Týden 52/rok 1
|
Posouzení účinku léčby se změnou z výchozí hodnoty na 52 týdnů měřených úlohou dveří (před a po přenosu genu, s zapnutým a vypnutým GS030-MD).
|
Týden 52/rok 1
|
|
Vyhodnoťte účinek léčby GS030, jak je hodnocen pomocí mobility (liniový úkol).
Časové okno: Týden 52/rok 1
|
Posouzení účinku léčby se změnou z výchozí hodnoty na 52 týdnů měřených s liniovou úlohou (před a po přenosu genu, s zapnutým a vypnutým GS030-MD).
|
Týden 52/rok 1
|
|
Vyhodnoťte léčebný účinek GS030, jak je hodnocen pomocí QOL (VFQ25)
Časové okno: Týden 52/rok 1
|
Posouzení účinku léčby na kvalitu života se mění z výchozí hodnoty na 52 týdnů s dotazníkem vizuálního fungování-25 (VFQ-25).
VFQ25 je dotazník o 25-boku s 47 otázkami, každá otázka má několik odpovědí hodnocených na stupnici od 0 do 5, 0 až 6 nebo 0 až 10. Hodnoty se počítají v procentech.
|
Týden 52/rok 1
|
|
Vyhodnoťte léčebný účinek GS030, jak je hodnocen pomocí QOL (SF36)
Časové okno: Týden 52/rok 1
|
Posouzení účinku léčby na kvalitu života se mění z výchozí hodnoty na 52 týdnů s průzkumem krátké formy 36 verze 2 (SF-36v2).
SF-36V2 je dotazník s hodnocením 36 položek, který hodnotí zdraví subjektu.
Existuje 8 škálovaných skóre, což jsou vážené částky otázek v jejich sekci.
Každá stupnice je přímo transformována do stupnice 0 až 100.
Nižší skóre naznačuje větší postižení a vyšší skóre naznačuje menší postižení (skóre 0 je ekvivalentní maximálnímu postižení a skóre 100 je ekvivalentní žádnému postižení).
|
Týden 52/rok 1
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: GenSight Biologics, GenSight Biologics
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. září 2018
Primární dokončení (Odhadovaný)
26. října 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
26. října 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. října 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. října 2017
První zveřejněno (Aktuální)
31. října 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GS030_CLIN_001
- 2017-002204-27 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Nesyndromová retinitida Pigmentosa
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... a další spolupracovníciNáborMitochondriální onemocnění | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eozinofilní gastroenteritida | Moyamoyova nemoc | Mnohonásobná systémová atrofie | Leiomyosarkom | Leukodystrofie | Anální píštěl | Spinocerebelární ataxie typu 3 | Friedreich Ataxia | Kennedyho nemoc | Lymeská nemoc | Hemofagocytární lymfocytóza | Spinocerebelární... a další podmínkySpojené státy, Austrálie
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... a další spolupracovníciZápis na pozvánkuPrimární hyperoxalurie typu 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilie A | Hemofilie B | Dědičná intolerance fruktózy | Cystická fibróza | Nedostatek faktoru VII | Fenylketonurie | Srpkovitá anémie | Dravetův syndrom | Duchennova svalová dystrofie | Prader-Willi syndrom | Syndrom křehkého X | Chronické granulomatózní onemocnění | Rettův syndrom a další podmínkySpojené státy