Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti GS030 u subjektů s retinitis Pigmentosa (PIONEER)

25. července 2022 aktualizováno: GenSight Biologics

Otevřená, nerandomizovaná studie fáze 1/2a s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti GS030 u subjektů s retinitidou Pigmentosa

Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost eskalujících dávek genové terapie nazývané GS030-DP (injekční studijní léčba) podávaných prostřednictvím jedné intravitreální injekce a opakované světelné stimulace pomocí zdravotnického zařízení zvaného GS030-MD (stimulační brýle). u subjektů s dokumentovanou diagnózou nesyndromové retinitis Pigmentosa

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Nábor
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elise BOULANGER-SCEMAMA, MD
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
        • Kontakt:
          • Simona ESPOSTI, Dr
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Simona ESPOSTI, MD
  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Nábor
        • UPMC Eye Center
        • Kontakt:
          • Joseph Martel, MD
          • Telefonní číslo: 412-647-3434
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph Martel, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 73 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Hlavní kritéria výběru:

  • Věk ≥18 let až ≤75 let v době podpisu ICF.

  • Diagnóza nesyndromového RP definovaná jako:

    • Klinická diagnóza nesyndromové RP na základě anamnézy, střední periferní zrakové dysfunkce a fundoskopického vzhledu.
    • Diagnóza nesyndromové RP je potvrzena na celopolní ERG

  • Zraková ostrost:

    • Zraková ostrost v kohortách s eskalací dávky bez lepšího LP.
    • Zraková ostrost v rozšířené kohortě není lepší než CF až do přezkoumání dat kohorty s eskalací dávky DSMB.
  • Relativně zachovaný objem vrstvy gangliových buněk a tloušťka vrstvy nervových vláken sítnice, měřeno pomocí optické koherentní tomografie se spektrální doménou (SD-OCT).
  • Interpupilární vzdálenost ≥51 mm a ≤72 mm.
  • Refrakční vada studovaného oka mezi -6 a +6 dioptriemi.

Hlavní nevýběrová kritéria

  • Před přijetím jakékoli genové terapie.
  • Subjekty, které podstoupily významnou oční operaci (podle rozhodnutí zkoušejícího) během 3 měsíců před návštěvou 1.
  • Přítomnost úzkých iridokorneálních úhlů kontraindikujících dilataci zornice.
  • Přítomnost poruch očního média, které interferují se zrakovou ostrostí a dalšími očními hodnoceními, včetně SD-OCT, během období studie.
  • Přítomnost jakýchkoli systémových nebo očních onemocnění nebo patologických stavů jiných než nesyndromové RP nebo jejich přidružené terapie, které mohou způsobit nebo mají potenciál způsobit ztrátu zraku.
  • Předchozí vitrektomie nebo vitreomakulární operace.
  • Přítomnost vitreomakulární adheze nebo trakce, epiretinální membrány, makulárního vrásnění a makulární díry, patrná oftalmoskopií a/nebo SD-OCT vyšetření a hodnocená zkoušejícím jako významný vliv na centrální vidění.
  • Současné důkazy o odchlípení sítnice hodnocené zkoušejícím jako významně ovlivňující centrální vidění.
  • Aktivní zánět oka nebo rekurentní anamnéza idiopatické nebo autoimunitní uveitidy.
  • Přítomnost aktivního implantabilního zdravotnického prostředku.
  • Subjekty, které podstoupily termální laserový zákrok na sítnici do 3 měsíců od vstupu do zkoušky, nebo jakýkoli předchozí termální laserový zákrok na makulární oblast.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Kohorta
3 kohorty s eskalací dávky (nízká, střední a vysoká dávka) se 3 subjekty na kohortu, po nichž následovala rozšířená kohorta s nejvyšší dobře tolerovanou dávkou se 3 až 9 subjekty.
Kombinovaný produkt: Genová terapie: GS030-DP A Zdravotnický prostředek: GS030-MD
GS030-Drug Product (GS030-DP) - Rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor, odvozený ze sérotypu 2 (rAAV2.7m8), obsahující optimalizovaný gen channelrhodopsin ChrimsonR-tdTomato pod kontrolou všudypřítomného promotoru CAG (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) GS030-Medical Device (GS030-MD) - Stimulační brýle s vizuálním rozhraním (které zesilují vnější zrakový podnět k optogeneticky upravené sítnici)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost eskalujících dávek GS030-DP podávaných prostřednictvím jediné IVT a opakované světelné stimulace pomocí GS030-MD u subjektů s nesyndromovou retinitis Pigmentosa
Časové okno: 52. týden/rok 1
Bezpečnost a snášenlivost léčby GS030 v 52. týdnu/rok 1 na základě hodnocení na základě místních a systémových bezpečnostních problémů, konkrétně těch, které se týkají IVT GS030-DP a následného opakovaného použití GS030-MD, jak bylo hodnoceno podle výskytu nežádoucích příhod.
52. týden/rok 1

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte léčebný účinek GS030 podle zrakové ostrosti
Časové okno: 52. týden/rok 1
Posouzení léčebného účinku se změnou parametrů z výchozího stavu na 52. týden měřených pomocí bezplatného počítačového programu Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT), který využívá grafické schopnosti a psychometrické metody k poskytování automatizovaného měření s vlastním tempem a prahu plného pole stimulační test (FST) měřící osvětlení nezbytné ke stimulaci nejcitlivějších částí sítnice, a tak určuje kvantifikovatelný stimulační práh (před a po přenosu genu, se zapnutým a vypnutým GS030-MD).
52. týden/rok 1
Vyhodnoťte léčebný účinek GS030 podle zrakové funkce
Časové okno: 52. týden/rok 1
Posouzení léčebného efektu se změnou parametrů měřených pomocí Humphreyho zorného pole 10-2 se změnou z výchozí hodnoty do 52. týdne Standardizovaná automatizovaná perimetrie, čtvercový lokalizační test, zobrazení bílého čtverce na náhodném místě na černém pozadí a test směru pohybu měřící schopnost subjektů k určení směru pohybu objektu ve zorném poli (před a po přenosu genu, se zapnutým a vypnutým GS030-MD).
52. týden/rok 1
Vyhodnoťte léčebný účinek GS030 podle mobility.
Časové okno: 52. týden/rok 1
Posouzení léčebného účinku se změnou parametrů měřených s úlohou dveří do 52. týdne (před a po přenosu genu, se zapnutým a vypnutým GS030-MD).
52. týden/rok 1
Vyhodnoťte léčebný účinek GS030 podle mobility.
Časové okno: 52. týden/rok 1
Posouzení účinku léčby se změnou parametrů měřených s liniovou úlohou od výchozího stavu do 52. týdne (před a po přenosu genu, se zapnutým a vypnutým GS030-MD).
52. týden/rok 1
Vyhodnoťte léčebný účinek GS030 podle hodnocení kvality života
Časové okno: 52. týden/rok 1
Posouzení účinku léčby na změny kvality života od výchozího stavu do 52. týdne pomocí vizuálního funkčního dotazníku-25 (VFQ-25). VFQ25 je dotazník o 25 položkách se 47 otázkami, každá otázka má několik odpovědí bodovaných na stupnici od 0 do 5, 0 až 6 nebo 0 až 10. Hodnoty jsou počítány v procentech.
52. týden/rok 1
Vyhodnoťte léčebný účinek GS030 podle hodnocení kvality života
Časové okno: 52. týden/rok 1
Posouzení účinku léčby na změny kvality života od výchozího stavu do 52. týdne pomocí Short Form Survey 36 Version 2 (SF-36v2). SF-36v2 je subjektem hodnocený 36-položkový dotazník hodnotící zdraví subjektu. Existuje 8 škálovaných skóre, což jsou vážené součty otázek v jejich části. Každá stupnice je přímo transformována na stupnici od 0 do 100. Nižší skóre znamená větší postižení a vyšší skóre znamená menší postižení (skóre 0 odpovídá maximálnímu postižení a skóre 100 odpovídá žádnému postižení).
52. týden/rok 1
Vyhodnoťte imunitní odpověď na rekombinantní adeno asociovaný virový vektor, odvozený od sérotypu 2 (rAAV2.7m8) a proteinu ChR tdT.
Časové okno: 52. týden/rok 1
Imunitní odpověď na rAAV2.7m8 a protein ChR-tdT od výchozího stavu do 52. týdne
52. týden/rok 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GenSight Biologics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. září 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

31. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. července 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. července 2022

Naposledy ověřeno

1. července 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GS030_CLIN_001
  • 2017-002204-27 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nesyndromová retinitida Pigmentosa

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... a další spolupracovníci
    Nábor
    Registr pacientů se vzácnými chorobami a studie přirozené historie – Koordinace vzácných onemocnění v Sanfordu (CoRDS)
    Mitochondriální onemocnění | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eozinofilní gastroenteritida | Mnohonásobná systémová atrofie | Leiomyosarkom | Leukodystrofie | Anální píštěl | Spinocerebelární ataxie typu 3 | Friedreich Ataxia | Kennedyho nemoc | Lymeská nemoc | Hemofagocytární lymfocytóza | Spinocerebelární... a další podmínky
    Spojené státy, Austrálie
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... a další spolupracovníci
    Zápis na pozvánku
    Včasná kontrola: Rozšířený screening u novorozenců
    Primární hyperoxalurie typu 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilie A | Hemofilie B | Dědičná intolerance fruktózy | Cystická fibróza | Nedostatek faktoru VII | Fenylketonurie | Srpkovitá anémie | Dravetův syndrom | Duchennova svalová dystrofie | Prader-Willi syndrom | Syndrom křehkého X | Chronické granulomatózní onemocnění | Rettův syndrom a další podmínky
    Spojené státy

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit