Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten och toleransen för GS030 hos patienter med retinitis Pigmentosa (PIONEER)

27 februari 2026 uppdaterad av: GenSight Biologics

En fas 1/2a, öppen, icke-randomiserad, dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för GS030 hos patienter med retinitis Pigmentosa

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av eskalerande doser av en genterapi som kallas GS030-DP (injicerad studiebehandling) administrerad via en enda intravitreal injektion och upprepad ljusstimulering med hjälp av en medicinsk apparat som kallas GS030-MD (stimulerande glasögon) hos personer med dokumenterad diagnos av icke-syndromisk Retinitis Pigmentosa

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studie GS030_CLIN_001 är en multicenter, fas 1/2A, öppen etikett, icke-randomiserad, dos-eskalering, säkerhets- och tolerabilitetsstudie av GS030-DP i associering med GS030-MD hos personer med icke-syndrom RP som bekräftas av fullfält ERG. Studiedesignen inkluderar en dosökning av vektorn som kodar för CHR-TDT. Denna första-i-mänskliga studiedesign utvärderar säkerheten och tolerabiliteten för GS030, den tillhörande GS030-MD och GS030-DP, som är den behandling som ska utvecklas och övervägas för marknadsföring.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 71 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Huvudsakliga urvalskriterier:

  • Ålder ≥18 år till ≤75 år vid tidpunkten för ICF-signaturen.

  • Diagnos av icke-syndromisk RP definierad som:

    • Klinisk diagnos av icke-syndromisk RP baserad på historia, mittperifer syndysfunktion och fundoskopiskt utseende.
    • Diagnos av icke-syndromisk RP bekräftas på full-field ERG

  • Synskärpa:

    • Synskärpa i dosökningskohorterna av ingen bättre LP.
    • Synskärpan i förlängningskohorten är inte bättre än CF i väntan på granskning av dosökningskohortdata av DSMB.
  • Relativt bevarad ganglioncelllagervolym och retinal nervfiberlagertjocklek, mätt med spektral domän optisk koherenstomografi (SD-OCT).
  • Pupillavstånd på ≥51 mm och ≤72 mm.
  • Brytningsfel i studieögat mellan -6 dioptrier och +6 dioptrier.

Huvudsakliga icke-urvalskriterier

  • Före mottagande av någon genterapi.
  • Försökspersoner som har genomgått betydande ögonkirurgi (per utredares beslut) inom 3 månader före besök 1.
  • Närvaro av smala iridocorneala vinklar kontraindikerar pupillutvidgning.
  • Förekomst av störningar i ögonmedierna som stör synskärpan och andra okulära bedömningar, inklusive SD-OCT, under studieperioden.
  • Förekomst av systemiska eller okulära sjukdomar, eller patologier, andra än icke-syndromisk RP, eller deras associerade terapier, som kan orsaka eller har potential att orsaka synförlust.
  • Tidigare vitrektomi eller vitreomakulär kirurgi.
  • Förekomst av vitreo-makula adhesion eller dragkraft, epiretinalt membran, macular pucker och macular hål, uppenbart genom oftalmoskopi och/eller genom SD-OCT-undersökningar och bedöms av utredaren för att signifikant påverka central syn.
  • Aktuella bevis på näthinneavlossning bedöms av utredaren för att signifikant påverka central syn.
  • Aktiv okulär inflammation eller återkommande historia av idiopatisk eller autoimmun associerad uveit.
  • Närvaro av en aktiv implanterbar medicinsk anordning.
  • Försökspersoner som har genomgått termisk laserprocedur till näthinnan inom 3 månader efter inträde i försöket, eller någon tidigare termisk laserprocedur till makularegionen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Kohort
3 dosökningskohorter (låg, medel och hög dos) med 3 försökspersoner per kohort följt av en förlängningskohort vid den högsta vältolererade dosen med 3 till 9 försökspersoner.
Kombinationsprodukt: Genterapi: GS030-DP OCH Medicinsk utrustning: GS030-MD
GS030-läkemedelsprodukt (GS030-DP) - Rekombinant adenoassocierad viral vektor, härledd från serotyp 2 (rAAV2.7m8), som innehåller den optimerade kanalrodopsin ChrimsonR-tdTomato-genen under kontroll av den allestädes närvarande CAG-promotorn (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) GS030-Medical Device (GS030-MD) - Visuella gränssnittsstimulerande glasögon (som förstärker den externa visuella stimulansen till den optogenetiskt framställda näthinnan)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerheten och tolerabiliteten av eskalerande doser av GS030-DP administrerade via en enda IVT och upprepad ljusstimulering med GS030-MD hos patienter med icke-syndromisk Retinitis Pigmentosa
Tidsram: Vecka 52/år 1
Säkerhet och tolerabilitet för GS030-behandling vid vecka 52/år 1, genom bedömningar baserade på lokala och systemiska säkerhetsfrågor, särskilt de som är relaterade till IVT av GS030-DP och den efterföljande upprepade användningen av GS030-MD, bedömd utifrån förekomsten av biverkningar.
Vecka 52/år 1

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdera behandlingseffekten av GS030 bedömd med synskärpa
Tidsram: Vecka 52/år 1
Bedömning av behandlingseffekten med förändringen från baslinje till vecka 52 av parametrar som mäts med Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) gratis datorprogram som använder grafikfunktioner och psykometriska metoder för att ge automatiserad mätning i egen takt och hela fälttröskeln stimulustest (FST) som mäter den belysningsstyrka som krävs för att stimulera de mest känsliga delarna av näthinnan, och bestämmer därmed en kvantifierbar stimuleringströskel (före och efter genöverföring, med GS030-MD påslagen och avstängd).
Vecka 52/år 1
Utvärdera behandlingseffekten av GS030 bedömd av synfunktion
Tidsram: Vecka 52/år 1
Bedömning av behandlingseffekten med förändringen från baslinje till vecka 52 av parametrar mätta med Humphrey synfält 10-2 Standardiserad automatiserad perimetri, kvadratisk lokaliseringstest, visning av vit kvadrat på en slumpmässig plats på en svart bakgrund och rörelseriktningstest som mäter förmågan av försökspersoner för att bestämma riktningen för ett objekt som rör sig i synfältet (före och efter genöverföring, med GS030-MD påslagen och avstängd).
Vecka 52/år 1
Utvärdera immunsvar mot rekombinant adenoassocierad viral vektor, härledd från serotyp 2 (rAAV2.7m8) och ChR tdT-protein.
Tidsram: Vecka 52/år 1
Immunsvar på rAAV2.7m8 och ChR-tdT-protein från baslinjen till vecka 52
Vecka 52/år 1
Utvärdera behandlingseffekten av GS030 utvärderad med rörlighet (dörruppgift).
Tidsram: Vecka 52/år 1
Bedömning av behandlingseffekten med övergången från baslinjen till vecka 52 av parametrar uppmätta med dörruppgift (före och efter genöverföring, med GS030-MD aktiverad och stängde av).
Vecka 52/år 1
Utvärdera behandlingseffekten av GS030 som bedöms av rörlighet (linjeuppgift).
Tidsram: Vecka 52/år 1
Bedömning av behandlingseffekten med förändringen från baslinjen till vecka 52 av parametrar uppmätta med linjetuppgift (före och efter genöverföring, med GS030-MD aktiverad och stängde av).
Vecka 52/år 1
Utvärdera behandlingseffekten av GS030 som bedöms av QoL (VFQ25)
Tidsram: Vecka 52/år 1
Bedömning av behandlingseffekten på livskvalitetsförändringar från baslinjen till vecka 52 med den visuella fungerande frågeformuläret-25 (VFQ-25). VFQ25 är ett frågeformulär med 25 artiklar med 47 frågor, varje fråga har flera svar på en skala från 0 till 5, 0 till 6 eller 0 till 10. Värden beräknas i procent.
Vecka 52/år 1
Utvärdera behandlingseffekten av GS030 som bedöms av QoL (SF36)
Tidsram: Vecka 52/år 1
Bedömning av behandlingseffekten på livskvalitetsförändringar från baslinjen till vecka 52 med Short Form Survey 36 version 2 (SF-36V2). SF-36V2 är ett ämnesbedömt 36-artikels frågeformulär som bedömer ämneshälsa. Det finns 8 skalade poäng, som är de vägda summorna i frågorna i deras avsnitt. Varje skala omvandlas direkt till en skala på 0 till 100. En lägre poäng indikerar mer funktionshinder, och en högre poäng indikerar mindre funktionshinder (en poäng på 0 motsvarar maximal funktionshinder, och en poäng på 100 motsvarar ingen funktionshinder).
Vecka 52/år 1

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

GenSight Biologics

Utredare

  • Studierektor: GenSight Biologics, GenSight Biologics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 september 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

26 oktober 2027

Avslutad studie (Beräknad)

26 oktober 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 oktober 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 oktober 2017

Första postat (Faktisk)

31 oktober 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GS030_CLIN_001
  • 2017-002204-27 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera