網膜色素変性症の被験者におけるGS030の安全性と忍容性を評価するための用量漸増研究 (PIONEER)

主な選択基準:

• -ICF署名時の年齢が18歳以上75歳以下。

• 次のように定義される非症候性 RP の診断:

  • 病歴、中部周辺視覚障害、および眼底検査に基づく非症候性 RP の臨床診断。
  • 非症候性 RP の診断は、フルフィールド ERG で確認されます

• 視力：

  • より良いLPの用量漸増コホートにおける視力。
  • -DSMBによる用量漸増コホートデータのレビュー待ちのCF以下の延長コホートの視力。
• スペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (SD-OCT) で測定した、比較的保存された神経節細胞層の体積と網膜神経線維層の厚さ。
• 瞳孔間距離が51mm以上72mm以下。
• -6ジオプターと+6ジオプターの間の研究眼の屈折誤差。

主な非選択基準

• -遺伝子治療の事前の受領。
• -重要な眼科手術（治験責任医師の決定による）を3か月以内に受けた被験者 来院1。
• 瞳孔散大を禁忌とする狭い隅角の存在。
• -視力およびSD-OCTを含む他の眼の評価を妨げる眼の媒体の障害の存在 研究期間中。
• -非症候性RP、またはそれらに関連する治療以外の全身性または眼疾患、または病状の存在。
• -以前の硝子体切除術または硝子体黄斑手術。
• -硝子体 - 黄斑癒着または牽引、網膜上膜、黄斑パッカーおよび黄斑円孔の存在、検眼鏡検査および/またはSD-OCT検査によって明らかであり、研究者によって評価されて、中心視力に著しく影響を与える。
• -研究者によって評価された網膜剥離の現在の証拠は、中心視力に著しく影響します。
• -活動的な眼の炎症または特発性または自己免疫関連のぶどう膜炎の再発歴。
• アクティブな埋め込み型医療機器の存在。
• -試験参加から3か月以内に網膜への熱レーザー手術を受けた被験者、または黄斑領域への以前の熱レーザー手術。