Исследование повышения дозы для оценки безопасности и переносимости GS030 у субъектов с пигментным ретинитом (PIONEER)
27 февраля 2026 г. обновлено: GenSight Biologics
Фаза 1/2a, открытое, нерандомизированное исследование с повышением дозы для оценки безопасности и переносимости GS030 у субъектов с пигментным ретинитом
Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости растущих доз генной терапии под названием GS030-DP (инъекционное исследуемое лечение), вводимых посредством однократной интравитреальной инъекции и повторной световой стимуляции с использованием медицинского устройства под названием GS030-MD (стимулирующие очки). у субъектов с документально подтвержденным диагнозом несиндромального пигментного ретинита
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследование GS030_CLIN_001 представляет собой многоцентровое исследование с открытой маркировкой, нерадомизированной, неровно-эскалацией, безопасностью и переносимостью GS030-DP в связи с GS030-MD у субъектов с несиндроматическим RP, подтверждающим полнопользом ERG.
Дизайн исследования включает в себя эскалацию дозы вектора, кодирующего CHR-TDT.
Этот дизайн исследования первого в человеке оценивает безопасность и переносимость GS030, связанных с ними GS030-MD и GS030-DP, который является лечением, которое нужно разрабатывать и рассмотреть для маркетинга.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
10
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
-
-
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- UPMC Eye Center
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 14 лет до 71 год (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Основные критерии выбора:
- Возраст от ≥18 до ≤75 лет на момент подписания ICF.
Диагноз несиндромального РП определяется как:
- Клинический диагноз несиндромального РП на основании анамнеза, среднепериферической зрительной дисфункции и картины глазного дна.
- Диагноз несиндромального РП подтверждается полнопольной ЭРГ.
Острота зрения:
- Острота зрения в когортах с увеличением дозы без улучшения LP.
- Острота зрения в расширенной когорте не выше, чем у пациентов с муковисцидозом, в ожидании рассмотрения DSMB данных когорты с эскалацией дозы.
- Относительно сохраненный объем слоя ганглиозных клеток и толщина слоя нервных волокон сетчатки, измеренные с помощью оптической когерентной томографии в спектральной области (SD-OCT).
- Межзрачковое расстояние ≥51 мм и ≤72 мм.
- Ошибка рефракции исследуемого глаза от -6 дптр до +6 дптр.
Основные критерии невыбора
- До получения любой генной терапии.
- Субъекты, перенесшие значительные хирургические вмешательства на глазах (согласно определению исследователя) в течение 3 месяцев до визита 1.
- Наличие узких радужно-корнеальных углов, что препятствует расширению зрачка.
- Наличие заболеваний глазных сред, которые мешают остроте зрения и другим глазным оценкам, включая SD-OCT, в течение периода исследования.
- Наличие любых системных или глазных заболеваний или патологий, кроме несиндромальной РП, или связанных с ними методов лечения, которые могут вызвать или потенциально могут вызвать потерю зрения.
- Предшествующая витрэктомия или витреомакулярная хирургия.
- Наличие витреомакулярной адгезии или тракции, эпиретинальной мембраны, макулярной складки и макулярного отверстия, очевидных при офтальмоскопии и/или при SD-OCT и оцениваемых исследователем как значительное влияние на центральное зрение.
- Текущие доказательства отслоения сетчатки, по оценке исследователя, значительно влияют на центральное зрение.
- Активное воспаление глаз или рецидивирующий идиопатический или аутоиммунный увеит в анамнезе.
- Наличие активного имплантируемого медицинского устройства.
- Субъекты, которые подверглись термической лазерной процедуре на сетчатке в течение 3 месяцев до участия в испытании или любой предшествующей термической лазерной процедуре в макулярной области.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Когорта
3 когорты с эскалацией дозы (низкая, средняя и высокая дозы) по 3 субъекта в каждой группе, за которыми следует расширенная когорта с самой высокой хорошо переносимой дозой, состоящая из 3–9 субъектов.
|
GS030-Лекарственный продукт (GS030-DP) - рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор, полученный из серотипа 2 (rAAV2.7m8),
содержащий оптимизированный ген каналородопсина ChrimsonR-tdTomato под контролем вездесущего промотора CAG (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato)
GS030-Medical Device (GS030-MD) - очки, стимулирующие визуальный интерфейс (которые усиливают внешний визуальный стимул на оптогенетически сконструированную сетчатку)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость растущих доз GS030-DP, вводимых посредством однократного внутривенного введения и повторной световой стимуляции с использованием GS030-MD у субъектов с несиндромальным пигментным ретинитом
Временное ограничение: Неделя 52/год 1
|
Безопасность и переносимость лечения GS030 на неделе 52/год 1 по оценкам, основанным на местных и системных проблемах безопасности, особенно связанных с IVT GS030-DP и последующим повторным использованием GS030-MD, по оценке частоты нежелательных явлений.
|
Неделя 52/год 1
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить лечебный эффект GS030 по остроте зрения
Временное ограничение: Неделя 52/год 1
|
Оценка эффекта лечения с изменением от исходного уровня до 52-й недели параметров, измеренных с помощью бесплатной компьютерной программы Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT), которая использует графические возможности и психометрические методы для обеспечения автоматического, самостоятельного измерения и порога полного поля тест стимула (FST), измеряющий освещенность, необходимую для стимуляции наиболее чувствительных частей сетчатки, и, таким образом, определяющий количественный порог стимуляции (до и после переноса гена, с включенным и выключенным GS030-MD).
|
Неделя 52/год 1
|
|
Оцените лечебный эффект GS030 по оценке зрительной функции.
Временное ограничение: Неделя 52/год 1
|
Оценка эффекта лечения с изменением от исходного уровня до 52-й недели параметров, измеренных с помощью поля зрения Хамфри 10-2 Стандартизированная автоматизированная периметрия, тест квадратной локализации, отображение белого квадрата в произвольном месте на черном фоне и тест направления движения, измеряющий способность испытуемых для определения направления движения объекта в поле зрения (до и после переноса генов, при включенном и выключенном GS030-MD).
|
Неделя 52/год 1
|
|
Оценить иммунный ответ на рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор, полученный из серотипа 2 (rAAV2.7m8) и белка ChR tdT.
Временное ограничение: Неделя 52/год 1
|
Иммунный ответ на rAAV2.7m8 и белок ChR-tdT от исходного уровня до 52-й недели
|
Неделя 52/год 1
|
|
Оценить эффект лечения GS030, как оценивается по мобильности (задача двери).
Временное ограничение: Неделя 52/год 1
|
Оценка эффекта лечения с переходом от базовой линии на 52-й недели параметров, измеренных с помощью задачи двери (до и после переноса гена, с GS030-MD включен и выключен).
|
Неделя 52/год 1
|
|
Оценить эффект лечения GS030, как оценивается по мобильности (задача линии).
Временное ограничение: Неделя 52/год 1
|
Оценка эффекта лечения с изменением от исходного уровня на 52-й недели параметров, измеренных с помощью задачи (до и после переноса гена, с GS030-MD включен и выключен).
|
Неделя 52/год 1
|
|
Оценить эффект лечения GS030, оцененный с помощью QOL (VFQ25)
Временное ограничение: Неделя 52/год 1
|
Оценка влияния лечения на качество жизни изменений от базовой линии до 52 недели с помощью вопросника-25 (VFQ-25).
VFQ25-это вопросник с 25 пунктами с 47 вопросами, каждый вопрос имеет несколько ответов, оцениваемых по шкале от 0 до 5, от 0 до 6 или от 0 до 10. Значения рассчитываются в процентах.
|
Неделя 52/год 1
|
|
Оценить эффект лечения GS030, оцененный с помощью QOL (SF36)
Временное ограничение: Неделя 52/год 1
|
Оценка влияния лечения на качество жизни с изменениями от базовой линии до 52 недели с коротким форм-опросом 36 Версия 2 (SF-36V2).
SF-36V2 представляет собой анкету с 36 пунктами, оцениваемая в субъекте, оценивающую здоровье субъекта.
Есть 8 масштабированных баллов, которые являются взвешенными суммами вопросов в их разделе.
Каждая шкала напрямую преобразуется в шкалу от 0 до 100.
Более низкая оценка указывает на большую инвалидность, а более высокая оценка указывает на меньшую инвалидность (оценка 0 эквивалентна максимальной инвалидности, а оценка 100 эквивалентна отсутствию инвалидности).
|
Неделя 52/год 1
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: GenSight Biologics, GenSight Biologics
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 сентября 2018 г.
Первичное завершение (Оцененный)
26 октября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
26 октября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 октября 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 октября 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
31 октября 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GS030_CLIN_001
- 2017-002204-27 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .