Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dosis-escalatiestudie om de veiligheid en verdraagbaarheid van GS030 te evalueren bij proefpersonen met retinitis pigmentosa (PIONEER)

27 februari 2026 bijgewerkt door: GenSight Biologics

Een fase 1/2a, open-label, niet-gerandomiseerd, dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van GS030 te evalueren bij proefpersonen met retinitis pigmentosa

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van escalerende doses van een gentherapie genaamd GS030-DP (geïnjecteerde onderzoeksbehandeling) toegediend via een enkele intravitreale injectie en herhaalde lichtstimulatie met behulp van een medisch hulpmiddel genaamd GS030-MD (stimulerende bril). bij proefpersonen met gedocumenteerde diagnose van niet-syndromale Retinitis Pigmentosa

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studie GS030_clin_001 is een multicenter, fase 1/2A, open-label, niet-gerandomiseerde, dosis-escalatie, veiligheid en verdraagbaarheid van GS030-DP in samenhang met GS030-MD bij proefpersonen met niet-syndromische RP die wordt bevestigd door full-field erg. Het onderzoeksontwerp omvat een dosis-escalatie van de vector die codeert voor de CHR-TDT. Deze first-in menselijke studie-ontwerp evalueert de veiligheid en verdraagbaarheid van GS030, de bijbehorende GS030-MD en GS030-DP, de behandeling die moet worden ontwikkeld en overwogen voor marketing.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • UPMC Eye Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste selectiecriteria:

  • Leeftijd ≥18 jaar tot ≤75 jaar op het moment van ICF-handtekening.

  • Diagnose van niet-syndromale RP gedefinieerd als:

    • Klinische diagnose van niet-syndromale RP op basis van geschiedenis, mid-perifere visuele disfunctie en fundoscopisch uiterlijk.
    • De diagnose van niet-syndromale RP wordt bevestigd op full-field ERG

  • Gezichtsscherpte:

    • Gezichtsscherpte in de dosis-escalatiecohorten van geen betere LP.
    • Gezichtsscherpte in het uitbreidingscohort van niet beter dan CF in afwachting van beoordeling van dosis-escalatiecohortgegevens door de DSMB.
  • Relatief behouden ganglioncellaagvolume en retinale zenuwvezellaagdikte, zoals gemeten met spectrale domein optische coherentietomografie (SD-OCT).
  • Oogafstand van ≥51 mm en ≤72 mm.
  • Brekingsfout van het onderzoeksoog tussen -6 dioptrieën en +6 dioptrieën.

Belangrijkste niet-selectiecriteria

  • Voorafgaande ontvangst van enige gentherapie.
  • Proefpersonen die een significante oculaire operatie hebben ondergaan (volgens de bepaling van de onderzoeker) binnen 3 maanden voorafgaand aan bezoek 1.
  • Aanwezigheid van smalle iridocorneale hoeken die een contra-indicatie vormen voor pupilverwijding.
  • Aanwezigheid van aandoeningen van de oculaire media die interfereren met de gezichtsscherpte en andere oculaire beoordelingen, waaronder SD-OCT, tijdens de onderzoeksperiode.
  • Aanwezigheid van systemische of oculaire ziekten of pathologieën, anders dan niet-syndromale RP, of hun geassocieerde therapieën, die verlies van het gezichtsvermogen kunnen veroorzaken of kunnen veroorzaken.
  • Eerdere vitrectomie of vitreomaculaire chirurgie.
  • Aanwezigheid van vitreo-maculaire adhesie of tractie, epiretinaal membraan, maculaire plooiing en maculair gaatje, duidelijk door oftalmoscopie en/of door SD-OCT-onderzoeken en door de onderzoeker beoordeeld als een significante invloed op het centrale zicht.
  • Huidig ​​​​bewijs van netvliesloslating beoordeeld door de onderzoeker om het centrale zicht aanzienlijk te beïnvloeden.
  • Actieve oogontsteking of terugkerende voorgeschiedenis van idiopathische of auto-immuun-geassocieerde uveïtis.
  • Aanwezigheid van een actief implanteerbaar medisch hulpmiddel.
  • Proefpersonen die binnen 3 maanden na binnenkomst in de proef een thermische laserbehandeling op het netvlies hebben ondergaan, of een eerdere thermische laserbehandeling in het maculaire gebied.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Cohort
3 cohorten met dosisescalatie (lage, gemiddelde en hoge dosis) met 3 proefpersonen per cohort, gevolgd door een extensiecohort met de hoogst goed verdragen dosis met 3 tot 9 proefpersonen.
Combinatie product: Gentherapie: GS030-DP EN Medisch hulpmiddel: GS030-MD
GS030-geneesmiddel (GS030-DP) - Recombinante adeno-geassocieerde virale vector, afgeleid van serotype 2 (rAAV2.7m8), met het geoptimaliseerde channelrhodopsin ChrimsonR-tdTomato-gen onder de controle van de alomtegenwoordige CAG-promoter (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) GS030-Medical Device (GS030-MD) - Visual Interface Stimulating Glasses (die de externe visuele stimulus naar het optogenetisch geconstrueerde netvlies versterken)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De veiligheid en verdraagbaarheid van stijgende doses GS030-DP toegediend via een enkele IVT en herhaalde lichtstimulatie met behulp van GS030-MD bij proefpersonen met niet-syndromale Retinitis Pigmentosa
Tijdsspanne: Week 52/Jaar 1
Veiligheid en verdraagbaarheid van GS030-behandeling in week 52/jaar 1, door beoordelingen op basis van lokale en systemische veiligheidskwesties, met name die gerelateerd aan IVT van GS030-DP en het daaropvolgende herhaalde gebruik van GS030-MD, zoals beoordeeld door incidentie van bijwerkingen.
Week 52/Jaar 1

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer het behandelingseffect van GS030 zoals beoordeeld door gezichtsscherpte
Tijdsspanne: Week 52/Jaar 1
Beoordeling van het behandelingseffect met de verandering vanaf baseline tot week 52 van parameters gemeten met het Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) gratis computerprogramma dat grafische mogelijkheden en psychometrische methoden gebruikt om geautomatiseerde meting in eigen tempo en de volledige velddrempel te bieden stimulustest (FST) die de verlichtingssterkte meet die nodig is om de meest gevoelige delen van het netvlies te stimuleren, en bepaalt zo een kwantificeerbare stimulatiedrempel (voor en na genoverdracht, met GS030-MD ingeschakeld en uitgeschakeld).
Week 52/Jaar 1
Evalueer het behandelingseffect van GS030 zoals beoordeeld door visuele functie
Tijdsspanne: Week 52/Jaar 1
Beoordeling van het behandelingseffect met de verandering vanaf baseline tot week 52 van parameters gemeten met Humphrey gezichtsveld 10-2 Gestandaardiseerde geautomatiseerde perimetrie, vierkante lokalisatietest, weergave van wit vierkant op een willekeurige locatie op een zwarte achtergrond en bewegingsrichtingstest die het vermogen meet van proefpersonen om de richting te bepalen van een object dat in het gezichtsveld beweegt (voor en na genoverdracht, met GS030-MD ingeschakeld en uitgeschakeld).
Week 52/Jaar 1
Evalueer de immuunrespons op recombinante adeno-geassocieerde virale vector, afgeleid van serotype 2 (rAAV2.7m8) en ChR tdT-eiwit.
Tijdsspanne: Week 52/Jaar 1
Immuunrespons op rAAV2.7m8 en ChR-tdT-eiwit vanaf baseline tot week 52
Week 52/Jaar 1
Evalueer het behandelingseffect van GS030 zoals beoordeeld door mobiliteit (deurtaak).
Tijdsspanne: Week 52/jaar 1
Beoordeling van het behandelingseffect met de verandering van basislijn in week 52 van parameters gemeten met deurtaak (voor en na genoverdracht, met GS030-MD ingeschakeld en uitgeschakeld).
Week 52/jaar 1
Evalueer het behandelingseffect van GS030 zoals beoordeeld door mobiliteit (lijntaak).
Tijdsspanne: Week 52/jaar 1
Beoordeling van het behandelingseffect met de verandering van basislijn in week 52 van parameters gemeten met lijntaak (voor en na genoverdracht, met GS030-MD ingeschakeld en uitgeschakeld).
Week 52/jaar 1
Evalueer het behandelingseffect van GS030 zoals beoordeeld door QOL (VFQ25)
Tijdsspanne: Week 52/jaar 1
Beoordeling van het behandelingseffect op de kwaliteit van levensveranderingen van basislijn tot week 52 met de visuele functionerende vragenlijst-25 (VFQ-25). VFQ25 is een vragenlijst met 25 items met 47 vragen, elke vraag heeft verschillende antwoorden gescoord op een schaal van 0 tot 5, 0 tot 6 of 0 tot 10. Waarden worden berekend in percentages.
Week 52/jaar 1
Evalueer het behandelingseffect van GS030 zoals beoordeeld door QOL (SF36)
Tijdsspanne: Week 52/jaar 1
Beoordeling van het behandelingseffect op de kwaliteit van levensveranderingen van basislijn tot week 52 met de korte vormonderzoek 36 versie 2 (SF-36V2). De SF-36V2 is een vragenlijst van 36-items met een onderwerp met een onderwerp die de gezondheid van het onderwerp beoordeelt. Er zijn 8 geschaalde scores, dit zijn de gewogen bedragen van de vragen in hun sectie. Elke schaal wordt direct omgezet in een schaal van 0 tot 100. Een lagere score duidt op meer handicap en een hogere score duidt op minder handicap (een score van 0 is equivalent aan maximale handicap, en een score van 100 is equivalent aan geen handicap).
Week 52/jaar 1

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GenSight Biologics

Onderzoekers

  • Studie directeur: GenSight Biologics, GenSight Biologics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 september 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

26 oktober 2027

Studie voltooiing (Geschat)

26 oktober 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 oktober 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GS030_CLIN_001
  • 2017-002204-27 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Niet-syndromale Retinitis Pigmentosa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren