Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosiseskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GS030 hos forsøgspersoner med retinitis Pigmentosa (PIONEER)

25. juli 2022 opdateret af: GenSight Biologics

En fase 1/2a, åben-label, ikke-randomiseret, dosis-eskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GS030 hos forsøgspersoner med retinitis Pigmentosa

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​eskalerende doser af en genterapi kaldet GS030-DP (injiceret undersøgelsesbehandling) administreret via en enkelt intravitreal injektion og gentagen lysstimulering ved hjælp af et medicinsk udstyr kaldet GS030-MD (stimulerende briller) hos personer med dokumenteret diagnose af ikke-syndromisk Retinitis Pigmentosa

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
        • Kontakt:
          • Simona ESPOSTI, Dr
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Simona ESPOSTI, MD
  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • UPMC Eye Center
        • Kontakt:
          • Joseph Martel, MD
          • Telefonnummer: 412-647-3434
        • Ledende efterforsker:
          • Joseph Martel, MD
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elise BOULANGER-SCEMAMA, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 73 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Vigtigste udvælgelseskriterier:

  • Alder ≥18 år til ≤75 år på tidspunktet for ICFs underskrift.

  • Diagnose af ikke-syndromisk RP defineret som:

    • Klinisk diagnose af ikke-syndromisk RP baseret på historie, midt-perifer visuel dysfunktion og fundoskopisk udseende.
    • Diagnose af ikke-syndromisk RP bekræftes på fuldfelts ERG

  • Synsstyrke:

    • Synsstyrke i dosis-eskaleringskohorter af ingen bedre LP.
    • Synsstyrke i forlængelseskohorten er ikke bedre end CF i afventning af gennemgang af dosis-eskaleringskohortedata af DSMB.
  • Relativt bevaret ganglioncellelagsvolumen og retinal nervefiberlagtykkelse, målt med spektralt domæne optisk kohærenstomografi (SD-OCT).
  • Pupillær afstand på ≥51 mm og ≤72 mm.
  • Brydningsfejl i undersøgelsesøjet mellem -6 dioptrier og +6 dioptrier.

Vigtigste ikke-udvælgelseskriterier

  • Forudgående modtagelse af enhver genterapi.
  • Forsøgspersoner, der har gennemgået betydelig okulær kirurgi (pr. investigator-bestemmelse) inden for 3 måneder før besøg 1.
  • Tilstedeværelse af smalle iridocorneale vinkler kontraindikerer pupiludvidelse.
  • Tilstedeværelse af forstyrrelser i de okulære medier, som interfererer med synsstyrken og andre okulære vurderinger, herunder SD-OCT, i løbet af undersøgelsesperioden.
  • Tilstedeværelse af systemiske eller okulære sygdomme eller patologier, bortset fra ikke-syndromisk RP, eller deres associerede behandlinger, som kan forårsage eller har potentiale til at forårsage synstab.
  • Forudgående vitrektomi eller vitreomakulær kirurgi.
  • Tilstedeværelse af vitreo-makulær adhæsion eller trækkraft, epiretinal membran, makulær rynke og makulært hul, tydeligt ved oftalmoskopi og/eller ved SD-OCT-undersøgelser og vurderet af investigator til at påvirke centralt syn væsentligt.
  • Aktuelt bevis på nethindeløsning vurderet af investigator til at påvirke centralt syn væsentligt.
  • Aktiv okulær betændelse eller tilbagevendende anamnese med idiopatisk eller autoimmun associeret uveitis.
  • Tilstedeværelse af en aktiv implanterbar medicinsk enhed.
  • Forsøgspersoner, der har gennemgået en termisk laserprocedure til nethinden inden for 3 måneder efter indtræden i forsøget, eller en hvilken som helst tidligere termisk laserprocedure til makulærområdet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Kohorte
3 dosiseskaleringskohorter (lav, middel og høj dosis) med 3 forsøgspersoner pr. kohorte efterfulgt af en forlængelseskohorte ved den højest godt tolererede dosis med 3 til 9 forsøgspersoner.
Kombinationsprodukt: Genterapi: GS030-DP OG Medicinsk udstyr: GS030-MD
GS030-lægemiddelprodukt (GS030-DP) - Rekombinant adeno-associeret viral vektor, afledt af serotype 2 (rAAV2.7m8), indeholdende det optimerede kanalrhodopsin ChrimsonR-tdTomato-gen under kontrol af den allestedsnærværende CAG-promotor (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) GS030-Medical Device (GS030-MD) - Visual Interface-stimulerende briller (der forstærker den eksterne visuelle stimulus til den optogenetisk konstruerede nethinde)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​eskalerende doser af GS030-DP administreret via en enkelt IVT og gentagen lysstimulering ved hjælp af GS030-MD hos personer med ikke-syndromisk Retinitis Pigmentosa
Tidsramme: Uge 52/år 1
Sikkerhed og tolerabilitet af GS030-behandling i uge 52/år 1, ved vurderinger baseret på lokale og systemiske sikkerhedsspørgsmål, specifikt dem, der er relateret til IVT af GS030-DP og den efterfølgende gentagne brug af GS030-MD, vurderet ud fra forekomsten af ​​uønskede hændelser.
Uge 52/år 1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer behandlingseffekten af ​​GS030 som vurderet ved synsstyrke
Tidsramme: Uge 52/år 1
Vurdering af behandlingseffekten med ændringen fra baseline til uge 52 af parametre målt med Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) gratis computerprogram, der bruger grafikfunktioner og psykometriske metoder til at give automatiseret, selv-tempomåling og den fulde felttærskel stimulustest (FST), der måler den belysningsstyrke, der er nødvendig for at stimulere de mest følsomme dele af nethinden, og bestemmer således en kvantificerbar stimuleringstærskel (før og efter genoverførsel, med GS030-MD tændt og slukket).
Uge 52/år 1
Evaluer behandlingseffekten af ​​GS030 som vurderet ved synsfunktion
Tidsramme: Uge 52/år 1
Vurdering af behandlingseffekten med ændringen fra baseline til uge 52 af parametre målt med Humphrey synsfelt 10-2 Standardiseret automatiseret perimetri, kvadratisk lokaliseringstest, visning af hvid firkant på et tilfældigt sted på sort baggrund og bevægelsesretningstest, der måler evnen af forsøgspersoner for at bestemme retningen af ​​et objekt, der bevæger sig i synsfeltet (før og efter genoverførsel, med GS030-MD tændt og slukket).
Uge 52/år 1
Evaluer behandlingseffekten af ​​GS030 som vurderet ved mobilitet.
Tidsramme: Uge 52/år 1
Vurdering af behandlingseffekten med ændringen fra baseline til uge 52 af parametre målt med døropgave (før og efter genoverførsel, med GS030-MD tændt og slukket).
Uge 52/år 1
Evaluer behandlingseffekten af ​​GS030 som vurderet ved mobilitet.
Tidsramme: Uge 52/år 1
Vurdering af behandlingseffekten med ændringen fra baseline til uge 52 af parametre målt med linjeopgave (før og efter genoverførsel, med GS030-MD tændt og slukket).
Uge 52/år 1
Evaluer behandlingseffekten af ​​GS030 som vurderet af QoL
Tidsramme: Uge 52/år 1
Vurdering af behandlingens effekt på livskvalitet ændrer sig fra baseline til uge 52 med Visual Functioning Questionnaire-25 (VFQ-25). VFQ25 er et spørgeskema med 25 punkter med 47 spørgsmål, hvert spørgsmål har flere svar scoret på en skala fra 0 til 5, 0 til 6 eller 0 til 10. Værdier beregnes i procenter.
Uge 52/år 1
Evaluer behandlingseffekten af ​​GS030 som vurderet af QoL
Tidsramme: Uge 52/år 1
Vurdering af behandlingseffekten på livskvalitet ændres fra baseline til uge 52 med Short Form Survey 36 Version 2 (SF-36v2). SF-36v2 er et spørgeskema med 36 emner, der vurderer emnets helbred. Der er 8 skalerede scores, som er de vægtede summer af spørgsmålene i deres afsnit. Hver skala omdannes direkte til en skala fra 0 til 100. En lavere score indikerer mere handicap, og en højere score indikerer mindre handicap (en score på 0 svarer til maksimal handicap, og en score på 100 svarer til ingen handicap).
Uge 52/år 1
Evaluer immunrespons på rekombinant adeno-associeret viral vektor, afledt af serotype 2 (rAAV2.7m8) og ChR tdT-protein.
Tidsramme: Uge 52/år 1
Immunrespons på rAAV2.7m8 og ChR-tdT-protein fra baseline til uge 52
Uge 52/år 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GenSight Biologics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. september 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. oktober 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

31. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GS030_CLIN_001
  • 2017-002204-27 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ikke-syndromisk retinitis Pigmentosa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner