Estudio de escalada de dosis para evaluar la seguridad y tolerabilidad de GS030 en sujetos con retinosis pigmentaria (PIONEER)

Principales criterios de selección:

• Edad ≥18 años a ≤75 años en el momento de la firma de la ICF.

• Diagnóstico de RP no sindrómica definida como:

  • Diagnóstico clínico de RP no sindrómica basado en antecedentes, disfunción visual periférica media y apariencia fundoscópica.
  • El diagnóstico de RP no sindrómica se confirma en ERG de campo completo

• Agudeza visual:

  • Agudeza visual en las cohortes de escalada de dosis de LP no mejor.
  • La agudeza visual en la cohorte de extensión no es mejor que CF en espera de la revisión de los datos de la cohorte de aumento de dosis por parte del DSMB.
• Volumen de la capa de células ganglionares y grosor de la capa de fibras nerviosas de la retina relativamente conservados, medidos con tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT).
• Distancia interpupilar de ≥51 mm y ≤72 mm.
• Error de refracción del ojo de estudio entre -6 dioptrías y +6 dioptrías.

Principales criterios de no selección

• Recepción previa de cualquier terapia génica.
• Sujetos que se hayan sometido a una cirugía ocular importante (según la determinación del investigador) en los 3 meses anteriores a la Visita 1.
• Presencia de ángulos iridocorneales estrechos que contraindiquen la dilatación pupilar.
• Presencia de trastornos de los medios oculares que interfieren con la agudeza visual y otras evaluaciones oculares, incluida SD-OCT, durante el período de estudio.
• Presencia de cualquier enfermedad o patología sistémica u ocular, distinta de la RP no sindrómica, o sus terapias asociadas, que pueda causar o tenga el potencial de causar pérdida de visión.
• Vitrectomía o cirugía vitreomacular previa.
• Presencia de adherencia o tracción vítreo-macular, membrana epirretiniana, fruncimiento macular y agujero macular, evidentes mediante oftalmoscopia y/o exámenes SD-OCT y evaluados por el investigador que afectan significativamente la visión central.
• Evidencia actual de desprendimiento de retina evaluado por el investigador para afectar significativamente la visión central.
• Inflamación ocular activa o antecedentes recurrentes de uveítis asociada idiopática o autoinmune.
• Presencia de un Dispositivo Médico Implantable Activo.
• Sujetos que se hayan sometido a un procedimiento con láser térmico en la retina dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al ensayo, o cualquier procedimiento anterior con láser térmico en la región macular.