Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Dózis-emelési vizsgálat a GS030 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére retinitis pigmentosában szenvedő betegeknél (PIONEER)

2026. február 27. frissítette: GenSight Biologics

Fázis 1/2a, nyílt, nem véletlenszerű, dózis-eszkalációs vizsgálat a GS030 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére Retinitis Pigmentosa betegeknél

A vizsgálat célja a GS030-DP (injektált vizsgálati kezelés) nevű génterápia növekvő dózisainak biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése, amelyet egyetlen intravitrealis injekcióval és ismételt fénystimulációval adnak be a GS030-MD (stimuláló szemüveg) nevű orvosi eszköz segítségével. nem-szindrómás Retinitis Pigmentosa dokumentált diagnózisú alanyokban

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A GS030_CLIN_001 tanulmány egy multicentrikus, 1/2A fázisú, nyílt, nem randomizált, dózis-eskaláció, biztonságossági és tolerálhatósági vizsgálat a GS030-DP-vel a GS030-MD-vel összefüggésben nem szinkron RP-vel rendelkező alanyokban, amelyet a Full Field ERG megerősít. A vizsgálati kialakítás magában foglalja a CHR-TDT-t kódoló vektor dózisának eszkalációját. Ez az első ember-vizsgálati kialakítás kiértékeli a GS030, a kapcsolódó GS030-MD és GS030-DP biztonságát és tolerálhatóságát, amely a kezelés, amelyet kidolgozandó és marketing szempontjából figyelembe kell venni.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • UPMC Eye Center
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Fő kiválasztási kritériumok:

  • Életkor ≥18 év és ≤75 év az ICF aláírásakor.

  • A nem szindrómás RP diagnózisa a következőképpen definiálható:

    • A nem-szindrómás RP klinikai diagnózisa anamnézis, közép-perifériás látászavar és fundoszkópos megjelenés alapján.
    • A nem-szindrómás RP diagnózisát teljes mező ERG igazolja

  • Látásélesség:

    • Látásélesség a nem jobb LP dózis-eszkalációs kohorszában.
    • A látásélesség a kiterjesztett kohorszban nem jobb, mint a CF, amíg a DSMB felülvizsgálja a dózis-eszkalációs kohorsz adatait.
  • Viszonylag megőrzött ganglionsejtréteg térfogata és retina idegrostréteg vastagsága spektrális domén optikai koherencia tomográfiával (SD-OCT) mérve.
  • Pupillák közötti távolság ≥51 mm és ≤72 mm.
  • A vizsgált szem fénytörési hibája -6 dioptria és +6 dioptria között.

A fő nem kiválasztási kritériumok

  • Bármilyen génterápia előzetes átvétele.
  • Azok az alanyok, akiken az 1. látogatást megelőző 3 hónapon belül jelentős szemműtéten estek át (vizsgálói meghatározásonként).
  • Szűk iridocorneális szögek jelenléte ellenjavallt a pupillatágulásnak.
  • Az okuláris közeg olyan rendellenességeinek jelenléte, amelyek befolyásolják a látásélességet és más szemvizsgálatokat, beleértve az SD-OCT-t is, a vizsgálati időszak alatt.
  • Bármilyen szisztémás vagy szembetegség vagy patológia jelenléte, kivéve a nem-szindrómás RP-t vagy a kapcsolódó terápiákat, amelyek látásvesztést okozhatnak vagy okozhatnak.
  • Korábbi vitrectomia vagy vitreomacularis műtét.
  • Vitreo-macula adhézió vagy vontatás, epiretinális membrán, makula ránc és makulalyuk jelenléte, amely szemészeti vizsgálattal és/vagy SD-OCT-vizsgálattal nyilvánvaló, és a vizsgáló megítélése szerint jelentős mértékben befolyásolja a központi látást.
  • A retinaleválás jelenlegi bizonyítékai a vizsgáló szerint jelentősen befolyásolják a központi látást.
  • Aktív szemgyulladás vagy visszatérő idiopátiás vagy autoimmun eredetű uveitis anamnézisében.
  • Aktív beültethető orvosi eszköz jelenléte.
  • Azok az alanyok, akiknél a retina termikus lézeres eljárása a próbabelépéstől számított 3 hónapon belül, vagy bármely korábbi, a makula régióban végzett termikus lézeres eljáráson átesett.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Kohorsz
3 dózisnövelő kohorsz (alacsony, közepes és magas dózis), 3 alanyonként kohorszonként, majd egy kiterjesztett kohorsz a legjobban tolerálható dózissal, 3-9 alanyal.
Kombinált termék: Génterápia: GS030-DP ÉS Orvosi eszköz: GS030-MD
GS030-Drug Product (GS030-DP) – Rekombináns adeno-asszociált vírusvektor, a 2-es szerotípusból (rAAV2.7m8) származik, amely az optimalizált csatornarodopszin ChrimsonR-tdTomato gént tartalmazza a mindenütt jelenlévő CAG promoter (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) irányítása alatt GS030-Medical Device (GS030-MD) – Vizuális interfészt stimuláló szemüveg (amely felerősíti az optogenetikailag megtervezett retina külső vizuális ingerét)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A GS030-DP növekvő dózisainak biztonságossága és tolerálhatósága egyszeri IVT-vel és GS030-MD-vel ismételt fénystimulációval nem szindrómás retinitisben szenvedő betegeknél
Időkeret: 52. hét/év 1
A GS030-kezelés biztonságossága és tolerálhatósága az 52. héten/1. évben, a helyi és szisztémás biztonsági problémákon alapuló értékelések alapján, különösen a GS030-DP IVT-jével és a GS030-MD ezt követő ismételt használatával kapcsolatos értékelésekkel, a nemkívánatos események gyakorisága alapján.
52. hét/év 1

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje a GS030 kezelési hatását a látásélesség alapján
Időkeret: 52. hét/év 1
A kezelés hatásának értékelése a Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT) ingyenes számítógépes programmal mért paraméterek alapvonalról az 52. hétre történő változásával, amely grafikus képességeket és pszichometrikus módszereket használ az automatizált, saját ütemű mérés és a teljes terepi küszöb biztosítása érdekében stimulus teszt (FST), amely a retina legérzékenyebb részeinek stimulálásához szükséges megvilágítást méri, és így meghatároz egy számszerűsíthető stimulációs küszöböt (géntranszfer előtt és után, a GS030-MD be- és kikapcsolt állapotában).
52. hét/év 1
Értékelje a GS030 kezelési hatását a vizuális funkció alapján
Időkeret: 52. hét/év 1
A kezelés hatásának értékelése a Humphrey látómezővel mért paraméterek alapvonalról az 52. hétre történő változásával 10-2 Szabványos automatizált perimetria, négyzetes lokalizációs teszt, fehér négyzet véletlenszerű helyen fekete háttéren való megjelenítése és mozgásirányteszt a képesség mérésével a látómezőben mozgó tárgy irányának meghatározásához (géntranszfer előtt és után, a GS030-MD be- és kikapcsolt állapotában).
52. hét/év 1
Értékelje a 2-es szerotípusból (rAAV2.7m8) és ChR tdT fehérjéből származó rekombináns adeno-asszociált vírusvektorral szembeni immunválaszt.
Időkeret: 52. hét/év 1
Immunválasz az rAAV2.7m8-ra és a ChR-tdT fehérjére az alapvonaltól az 52. hétig
52. hét/év 1
Értékelje a GS030 kezelési hatását a mobilitás (ajtófeladat) értékelésével.
Időkeret: 52. hét/1. év
A kezelési hatás értékelése a kiindulási pontról az 52. hétre történő változással, az ajtó feladatával mérve (a génátvitel előtt és után, a GS030-MD bekapcsolva és kikapcsolva).
52. hét/1. év
Értékelje a GS030 kezelési hatását a mobilitás (vonali feladat) értékelésével.
Időkeret: 52. hét/1. év
A kezelési hatás értékelése a kiindulási pontról az 52. hétre történő változással, amely vonali feladattal mért (a génátvitel előtt és után, a GS030-MD bekapcsolva és kikapcsolva).
52. hét/1. év
Értékelje a GS030 kezelési hatását a QoL (VFQ25) értékelésével
Időkeret: 52. hét/1. év
A kezelési hatás értékelése az életminőség változásaira az alapvonalról az 52. hétre a vizuális működési kérdőív-25-rel (VFQ-25). A VFQ25 egy 25 elemből álló kérdőív, 47 kérdéssel, mindegyik kérdésnek több válasza van, amelynek skálán 0 és 5-6 vagy 0–10.
52. hét/1. év
Értékelje a GS030 kezelési hatását a QoL értékelésével (SF36)
Időkeret: 52. hét/1. év
A kezelési hatás értékelése az életminőség változásaira az alapvonalról az 52. hétre a rövid formájú felmérés 36. verziójával (SF-36v2). Az SF-36v2 egy alany-besorolású, 36 tételes kérdőív, amely értékeli a tantárgy egészségét. 8 skálázott pontszám van, amelyek a szakaszukban a kérdések súlyozott összegei. Mindegyik skálát közvetlenül 0–100 skálára alakítják át. Az alacsonyabb pontszám nagyobb fogyatékosságot jelez, a magasabb pontszám pedig a kevesebb fogyatékosságot jelzi (a 0 pontszám megegyezik a maximális fogyatékossággal, és a 100 pontszám megegyezik a fogyatékossággal).
52. hét/1. év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

GenSight Biologics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: GenSight Biologics, GenSight Biologics

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. szeptember 26.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. október 26.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. október 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. október 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 25.

Első közzététel (Tényleges)

2017. október 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 27.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GS030_CLIN_001
  • 2017-002204-27 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel