- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03360188
Sclérose en plaques pédiatrique chez les Égyptiens
Sclérose en plaques pédiatrique en Egypte. Un registre multicentrique de 186 patients
Un examen des dossiers médicaux des informations historiques et actuelles sur 237 patients fréquentant 5 centres de référence tertiaires [Unité de recherche sur la sclérose en plaques Kasr Al-Ainy (KAMSU) - Hôpitaux universitaires du Caire, Hôpital pédiatrique Abo El Reesh et 3 centres privés] au Caire, Égypte à partir de la période entre 2011 et décembre 2015.
Dans un premier temps, les dossiers médicaux de 251 patients présentant les premiers événements démyélinisants acquis avant l'âge de 18 ans ont été examinés. Quatorze patients (5,58 %) ont été exclus en raison de données manquantes qui n'ont pas pu être obtenues.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Les critères de l'International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group (IPMSSG) ont été appliqués à tous les patients inclus qui ont été stratifiés dans les groupes suivants : (1) ceux avec au moins 2 événements cliniques non encéphalopathiques du SNC (NEE) séparés de > 30 jours et impliquant > une zone du SNC ; (2) un épisode non encéphalopathique typique de la SEP qui est associé à des résultats d'IRM conformes aux critères révisés de McDonald de 2010 pour la diffusion dans l'espace et dans lequel une IRM de suivi montre au moins une nouvelle lésion rehaussée ou non rehaussée compatible avec la dissémination dans le temps Critères MS ; (3) une attaque d'encéphalomyélite aiguë disséminée (ADEM) suivie d'un événement clinique non encéphalopathique, 3 mois ou plus après l'apparition des symptômes, qui est associée à de nouvelles lésions IRM répondant aux critères révisés du DIS de McDonald 2010 ; ou (4) un premier événement aigu unique qui ne répond pas aux critères de l'ADEM et dont les résultats de l'IRM sont conformes aux critères révisés de McDonald de 2010 pour le DIS et le DIT (s'applique uniquement aux enfants de ≥ 12 ans).
Ces critères ont été appliqués rétrospectivement chez les patients diagnostiqués avant 2013. Procédures Tous les dossiers médicaux ont été analysés de juin 2016 à avril 2017 pour recueillir les données suivantes ; (1) caractéristiques démographiques ; (2) données cliniques, y compris l'âge des premiers symptômes, l'âge au moment du diagnostic, l'évolution de la maladie, le délai de conversion en évolution secondaire progressive (SP), la durée du suivi, le score initial et le dernier score EDSS (Expanded Disability Status Scale), le délai de ( score EDSS) de 4, antécédents familiaux de SEP, traitements modificateurs de la maladie (DMT), nombre de rechutes la première année et taux de rechute annualisé (ARR) ; (3) données de laboratoire : bandes oligoclonales dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) et indice IgG ; (4) caractéristiques de l'imagerie par résonance magnétique (IRM) initiale du cerveau et de la moelle épinière dont : typicité des lésions en séquence pondérée T2, présence de trous noirs cérébraux en séquence pondérée T1, présence de lésions médullaires en T2, présence de gadolinium ( Gd) lésions rehaussées, répartition des lésions cérébrales (supratentorielles et/ou infratentorielles).
Qualité des données. Pour garantir des données de haute qualité, l'exactitude et l'exhaustivité ont été systématiquement évaluées. Les dossiers médicaux, les données administratives, les rapports de tests de laboratoire et de diagnostic ont été examinés indépendamment par 2 auteurs (NS et AE) et les données pertinentes ont été extraites dans un formulaire électronique standard selon le registre KAMSU. Un coordinateur affecté à chaque centre a été chargé de faciliter la collecte de données à partir des dossiers spécifiques au site ; un extracteur de données spécifique au site d'audit surveillait en permanence les enregistrements. L'exactitude des données a été vérifiée par des enquêteurs distincts (MA, HS, AH) qui ont examiné la ressemblance des formulaires électroniques. Des réunions mensuelles programmées entre les abstracteurs ont eu lieu pour résoudre tout conflit de données. En cas de documentation incomplète ou d'informations peu claires, une vérification a été effectuée par le coordinateur des données sur site, soit par téléphone, soit lors d'un entretien en face à face avec les patients ou les soignants lors de visites de suivi de routine ou de visites imprévues.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Tous les patients inclus avaient l'apparition des premiers symptômes avant l'âge de 18 ans ; et ils ont été classés en (1) sclérose en plaques pédiatrique de moins de 12 ans ou d'apparition précoce (EOPMS) et (2) sclérose en plaques pédiatrique de ≥ 12 ans ou d'apparition tardive (LOPMS) selon le groupe d'étude international sur la sclérose en plaques pédiatrique (IPMSSG) critères
Critère d'exclusion:
- Simule la SEP
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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temps pour EDSS 4
Délai: jusqu'à 150 mois
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Le temps jusqu'à EDSS 4 à partir de l'apparition des symptômes par rapport à l'initiation des thérapies modifiées par la maladie (avant/après 1 an d'apparition des symptômes)
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jusqu'à 150 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- POMS1
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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