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Esclerose múltipla de início pediátrico em egípcios

1 de dezembro de 2017 atualizado por: Hatem Samir Shehata, Cairo University

Esclerose Múltipla Pediátrica no Egito. Um registro multicêntrico de 186 pacientes

Uma revisão de registros médicos de informações históricas e atuais de 237 pacientes atendidos em 5 centros terciários de referência [Kasr Al-Ainy Multiple Sclerosis Research Unit (KAMSU) - Cairo University Hospitals, Abo El Reesh Pediatric Hospital e 3 centros privados] no Cairo, Egito, do período entre 2011 e dezembro de 2015.

Inicialmente, foram revisados ​​os prontuários de 251 pacientes com os primeiros eventos desmielinizantes adquiridos antes dos 18 anos de idade. Quatorze pacientes (5,58%) foram excluídos devido à falta de dados que não puderam ser obtidos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Descrição detalhada

Os critérios do International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group (IPMSSG) foram aplicados a todos os pacientes incluídos que foram estratificados nos seguintes grupos: (1) aqueles com 2 ou mais eventos clínicos não encefalopáticos do SNC (NEE) separados por > 30 dias e envolvendo > uma área do SNC; (2) um episódio não encefalopático típico de EM associado a achados de ressonância magnética consistentes com os critérios revisados ​​de McDonald de 2010 para disseminação no espaço e no qual uma ressonância magnética de acompanhamento mostra pelo menos uma nova lesão com ou sem realce consistente com disseminação no tempo critérios de EM; (3) um ataque de encefalomielite disseminada aguda (ADEM) seguido por um evento clínico não encefalopático, 3 ou mais meses após o início dos sintomas, associado a novas lesões de ressonância magnética que atendem aos critérios 2010 Revised McDonald DIS; ou (4) um primeiro evento agudo único que não atende aos critérios de ADEM e cujos achados de ressonância magnética são consistentes com os critérios revisados ​​de McDonald de 2010 para DIS e DIT (aplica-se apenas a crianças ≥12 anos de idade).

Esses critérios foram aplicados retrospectivamente em pacientes diagnosticados antes de 2013. Procedimentos Todos os prontuários foram analisados ​​de junho de 2016 a abril de 2017 para coletar os seguintes dados; (1) características demográficas; (2) dados clínicos, incluindo idade nos primeiros sintomas, idade no diagnóstico, curso da doença, tempo até a conversão para o curso secundário progressivo (SP), duração do acompanhamento, pontuação inicial e final da Escala Expandida do Estado de Incapacidade (EDSS), tempo até ( EDSS) pontuação de 4, história familiar de EM, tratamentos modificadores da doença (DMTs), número de recaídas no primeiro ano e taxa de recaída anualizada (ARR); (3) dados laboratoriais: bandas oligoclonais no líquido cefalorraquidiano (LCR) e índice de IgG; (4) características da ressonância magnética (MRI) inicial do cérebro e da medula espinhal, incluindo: tipicidade das lesões na sequência ponderada em T2, presença de buracos negros cerebrais na sequência ponderada em T1, presença de lesões na medula espinhal T2, presença de gadolínio ( Gd) realçando lesões, distribuição de lesões cerebrais (supratentorial e/ou infratentorial).

Qualidade dos dados. Para garantir dados de alta qualidade, a precisão e a integridade foram avaliadas sistematicamente. Os registros médicos, dados administrativos, relatórios de exames laboratoriais e diagnósticos foram triados independentemente por 2 autores (NS e AE) e os dados relevantes foram extraídos para um formulário eletrônico padrão de acordo com o registro KAMSU. Um coordenador designado de cada centro foi solicitado para facilitar a coleta de dados de registros específicos do local; um abstrator de dados específico do local de auditoria estava monitorando continuamente os registros. A precisão dos dados foi verificada por investigadores separados (MA, HS, AH) que revisaram os formulários eletrônicos quanto à semelhança. Reuniões mensais agendadas entre os abstratores foram realizadas para resolver quaisquer conflitos de dados. Em caso de documentação incompleta ou informações pouco claras, a verificação foi feita pelo coordenador de dados no local, por telefone ou durante uma entrevista face a face com os pacientes ou cuidadores durante o acompanhamento de rotina ou visitas não agendadas.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

237

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Um total de 237 pacientes foram finalmente analisados ​​no estudo atual, 64,56% (153) eram do sexo feminino e 35,44% (84) eram do sexo masculino. No momento da coleta de dados; A SM foi diagnosticada em 186 pacientes (78,48%); e o diagnóstico de 10 pacientes (4,22%) ainda não foi estabelecido. Identificamos 47/186 pacientes (25,27%) com EOPMS. História familiar positiva de EM [pelo menos um parente de primeiro e/ou segundo grau] foi relatada em 15/186 pacientes (8,06%). O tempo mediano (IQR) entre a primeira manifestação e a confirmação do diagnóstico foi de 6 meses (3 - 9) meses.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Todos os pacientes incluídos tiveram o início dos primeiros sintomas antes dos 18 anos; e eles foram ainda classificados em (1) abaixo de 12 anos de idade ou esclerose múltipla pediátrica de início precoce (EOPMS) e (2) ≥12 anos de idade ou EM pediátrica de início tardio (LOPMS) de acordo com o Grupo Internacional de Estudos de Esclerose Múltipla Pediátrica (IPMSSG) critérios

Critério de exclusão:

  • MS imita

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
tempo para EDSS 4
Prazo: até 150 meses
O tempo até EDSS 4 desde o início dos sintomas em relação ao início das Terapias Modificadas da Doença (antes/após 1 ano do início dos sintomas)
até 150 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de junho de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de novembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de novembro de 2017

Primeira postagem (Real)

4 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de dezembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de dezembro de 2017

Última verificação

1 de dezembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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