- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03360188
Esclerosis múltiple de inicio pediátrico en egipcios
Esclerosis múltiple pediátrica en Egipto. Un Registro Multicéntrico de 186 Pacientes
Una revisión de registros médicos de información histórica y actual sobre 237 pacientes que asistieron a 5 centros de referencia terciarios [Unidad de Investigación de Esclerosis Múltiple de Kasr Al-Ainy (KAMSU) - Hospitales Universitarios de El Cairo, Hospital Pediátrico Abo El Reesh y 3 centros privados] en El Cairo, Egipto desde el período entre 2011 y diciembre de 2015.
Inicialmente, se revisaron las historias clínicas de 251 pacientes con los primeros eventos desmielinizantes adquiridos iniciados antes de los 18 años. Catorce pacientes (5,58%) fueron excluidos por falta de datos que no se pudieron obtener.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Se aplicaron los criterios del International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group (IPMSSG) en todos los pacientes incluidos que se estratificaron en los siguientes grupos: (1) aquellos con 2 o más eventos clínicos del SNC (NEE) no encefalopáticos separados por > 30 días e involucrando > un área del SNC; (2) un episodio no encefalopático típico de la EM que se asocia con hallazgos de resonancia magnética compatibles con los criterios de McDonald revisados de 2010 para la diseminación en el espacio y en el que una resonancia magnética de seguimiento muestra al menos una nueva lesión con realce o sin realce compatible con la diseminación en el tiempo criterios de EM; (3) un ataque de encefalomielitis aguda diseminada (ADEM, por sus siglas en inglés) seguido de un evento clínico no encefalopático, 3 o más meses después del inicio de los síntomas, que se asocia con nuevas lesiones en la resonancia magnética que cumplen los criterios de McDonald DIS revisados de 2010; o (4) un primer evento agudo, único, que no cumple con los criterios de ADEM y cuyos hallazgos de resonancia magnética son consistentes con los criterios de McDonald revisados de 2010 para DIS y DIT (se aplica solo a niños ≥12 años).
Estos criterios se aplicaron de forma retrospectiva en pacientes diagnosticados antes de 2013. Procedimientos Se analizaron todas las historias clínicas desde junio de 2016 hasta abril de 2017 para recopilar los siguientes datos; (1) características demográficas; (2) datos clínicos, incluida la edad a la que se presentaron los primeros síntomas, la edad al momento del diagnóstico, el curso de la enfermedad, el tiempo hasta la conversión a un curso secundario progresivo (SP), la duración del seguimiento, la puntuación inicial y última de la Escala Expandida del Estado de Discapacidad (EDSS), el tiempo hasta ( EDSS) de 4, antecedentes familiares de EM, tratamientos modificadores de la enfermedad (DMT), número de recaídas en el primer año y tasa anualizada de recaídas (ARR); 3) datos de laboratorio: bandas oligoclonales en líquido cefalorraquídeo (LCR) e índice IgG; (4) características de la resonancia magnética nuclear (RMN) inicial del cerebro y la médula espinal, incluidas: tipicidad de las lesiones en la secuencia potenciada en T2, presencia de agujeros negros en el cerebro en la secuencia potenciada en T1, presencia de lesiones T2 en la médula espinal, presencia de gadolinio ( Gd) lesiones realzadas, distribución de las lesiones cerebrales (supratentorial y/o infratentorial).
Calidad de los datos. Para garantizar datos de alta calidad, se evaluaron sistemáticamente la precisión y la integridad. Dos autores (NS y AE) examinaron de forma independiente las historias clínicas, los datos administrativos, los informes de pruebas de laboratorio y de diagnóstico y los datos relevantes se extrajeron a un formulario electrónico estándar según el registro KAMSU. Se solicitó un coordinador asignado de cada centro para facilitar la recopilación de datos de los registros específicos del sitio; un extractor de datos específico del sitio de auditoría estaba monitoreando continuamente los registros. La precisión de los datos fue verificada por investigadores independientes (MA, HS, AH) que revisaron los formularios electrónicos en busca de semejanzas. Se llevaron a cabo reuniones mensuales programadas entre los extractores para resolver cualquier conflicto de datos. En caso de documentación incompleta o información poco clara, la verificación fue realizada por el coordinador de datos en el sitio ya sea por teléfono o durante una entrevista cara a cara con los pacientes o cuidadores durante el seguimiento de rutina o visitas no programadas.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los pacientes incluidos tuvieron el inicio de los primeros síntomas antes de los 18 años; y se clasificaron adicionalmente en (1) menores de 12 años o esclerosis múltiple pediátrica de inicio temprano (EOPMS), y (2) ≥12 años o EM pediátrica de inicio tardío (LOPMS) de acuerdo con el Grupo de Estudio Internacional de Esclerosis Múltiple Pediátrica. (IPMSSG) criterios
Criterio de exclusión:
- EM imita
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
tiempo para EDSS 4
Periodo de tiempo: hasta 150 meses
|
El tiempo hasta EDSS 4 desde el inicio de los síntomas en relación con el inicio de las Terapias Modificadas por Enfermedad (antes/después de 1 año del inicio de los síntomas)
|
hasta 150 meses
|
Colaboradores e Investigadores
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Finalización primaria (Actual)
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