Une étude de phase IIa avec une dose croissante de MS1819-SD
Une étude multicentrique ouverte de phase IIa avec une dose croissante de MS1819-SD, pour étudier l'efficacité et l'innocuité d'une préparation de lipase de Yarrowia Lipolytica pour la compensation de l'insuffisance pancréatique exocrine causée par une pancréatite chronique et/ou une pancréatectomie distale
Il s'agit d'une étude de phase IIa sponsorisée par AzurRx SAS et Syneos Health est un sponsor représentant local et implique le test d'un nouveau médicament pour la compensation de l'insuffisance pancréatique exocrine (IPE) causée par une pcréatite chronique (PC) et/ou une pancréatectomie distale. Le nouveau médicament s'appelle MS1819 Spray Dried (MS1819-SD) qui est une lipase produite par le gène LIP2 de Yarrowia lipolytica en utilisant la technologie de l'ADN recombinant.
L'objectif principal de cette étude est d'étudier l'innocuité de doses croissantes du médicament à l'étude MS1819-SD chez les personnes atteintes de pancréatite chronique. Cette enzyme a démontré un profil approprié pour compenser le déficit en lipase pancréatique (enzyme) qui est courant chez les patients atteints de PC. La carence en cette enzyme peut être responsable de diarrhées grasses, de pulsions fécales et de perte de poids.
La conception de l'étude est ouverte, ce qui signifie que tous les participants éligibles recevront le médicament à l'étude MS1819-SD. La dose de MS1819-SD augmentera tout au long de l'étude lors des visites d'escalade de dose à chaque période de traitement ; L'étude comprend un total de quatre périodes de traitement.
La durée totale de la phase de traitement MS1819-SD est de 48 à 60 jours. La durée totale de participation des patients à l'étude est de 74 à 93 jours.
Environ douze patients seront inclus dans cette étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Queensland
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Mackay, Queensland, Australie, 4740
- Mackay Institute of Research and Innovation
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australie, 5000
- CMAX
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Australie, 6009
- Linear Research
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Marseille, France, 13385
- Hôpital Timone Adulte (CIC-CPCET)
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Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8011
- Christchurch Clinical Studies Trust
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Wellington, Nouvelle-Zélande, 6242
- P3 Research
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Formulaire de consentement éclairé signé et daté,
- Âge >18 ans,
- Masculin ou féminin,
- Poids corporel dans la fourchette [50-100 Kg] pour les mâles ou [40-90 Kg] pour les femelles,
- Pancréatectomie distale pour tout trouble (par ex. pancréatite aiguë ou ses complications, PC ou ses complications, cancer pancréatique endocrine ou exocrine, ou autres) et/ou PC de toute étiologie (par ex. alcool, génétique, hypercalcémie, ou autres) de grade 2 ou plus (classification de Cambridge),
- Élastase-1 pancréatique fécale < 100 μg/g de selles au moment du dépistage ou dans le mois suivant la visite de dépistage,
- Mesure CFA ≤ 75% au lavage
- Les patientes doivent être ménopausées (définies comme au moins 12 mois après l'arrêt des règles), chirurgicalement stériles ou, si elles sont en âge de procréer, utiliser une méthode de contraception fiable pendant l'étude.
- Être considéré comme fiable et capable de respecter le protocole, selon le jugement de l'investigateur.
Critère d'exclusion:
- Fibrose kystique,
- Gastrectomie totale ou partielle,
- Duodénopancréatectomie céphalique ou totale,
- Colopathie fibrosante documentée,
- Toute maladie de l'intestin grêle pouvant être responsable d'une malabsorption, y compris la prolifération bactérienne de l'intestin grêle, la maladie coeliaque, la résection de l'intestin grêle ≥ 1 mètre de longueur, etc.,
- Pancréatite aiguë ou exacerbation de CP ≤3 mois,
- Pancréatectomie pour cancer exocrine ou endocrinien ≤1 an,
- Cancer du pancréas exocrine métastatique ou localement récurrent,
- Hypersensibilité connue ou autre réaction grave à l'un des ingrédients du médicament expérimental,
- Bilirubine> 3 fois LSN (limite supérieure normale),
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: NON_RANDOMIZED
- Modèle interventionnel: SÉQUENTIEL
- Masquage: AUCUN
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Étudier la sécurité des doses croissantes de MS1819-SD, mesurée par le nombre de participants présentant des événements indésirables, y compris des anomalies cliniques ou de laboratoire
Délai: 60 jours
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Les variables de sécurité seront surveillées par un examen physique avec une attention particulière accordée aux événements immunoallergiques et à la symptomatologie digestive.
De plus, les tests de laboratoire comprendront l'hématologie et la biochimie.
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60 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Étudier l'efficacité du MS1819-SD chez les patients en fonction du changement du coefficient d'absorption des graisses par rapport au départ
Délai: 60 jours
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Le critère principal d'évaluation de l'efficacité est la variation du coefficient d'absorption des graisses (CFA) par rapport à l'inclusion. selles pendant la période de collecte des selles.
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60 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MS1819/16/01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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