Исследование фазы IIa с возрастающей дозой MS1819-SD
Многоцентровое открытое исследование фазы IIa с возрастающей дозой MS1819-SD для изучения эффективности и безопасности препарата липазы Yarrowia Lipolytica для компенсации экзокринной недостаточности поджелудочной железы, вызванной хроническим панкреатитом и/или дистальной панкреатэктомией
Это исследование фазы IIa, спонсируемое AzurRx SAS, а Syneos Health является местным представительным спонсором и включает в себя тестирование нового препарата для компенсации экзокринной недостаточности поджелудочной железы (EPI), вызванной хроническим пакреатитом (CP) и/или дистальной панкреатэктомией. Новое лекарство называется MS1819 Spray Dryed (MS1819-SD) и представляет собой липазу, продуцируемую геном LIP2 Yarrowia lipolytica с использованием технологии рекомбинантной ДНК.
Основная цель этого исследования — изучить безопасность возрастающих доз исследуемого препарата MS1819-SD у людей с хроническим панкреатитом. Этот фермент продемонстрировал соответствующий профиль для компенсации дефицита липазы (фермента) поджелудочной железы, что характерно для пациентов с ХП. Дефицит этого фермента может быть причиной жирной диареи, позывов к дефекации и потери веса.
Дизайн исследования является открытым, что означает, что все подходящие участники получат исследуемый препарат MS1819-SD. Доза MS1819-SD будет увеличиваться на протяжении всего исследования во время посещений с повышением дозы в каждом периоде лечения; исследование включает в общей сложности четыре периода лечения.
Общая продолжительность фазы лечения MS1819-SD составляет 48-60 дней. Общая продолжительность участия пациентов в исследовании составляет 74-93 дня.
В этом исследовании примут участие около двенадцати пациентов.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Queensland
-
Mackay, Queensland, Австралия, 4740
- Mackay Institute of Research and Innovation
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
- CMAX
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Австралия, 6009
- Linear Research
-
-
-
-
-
Christchurch, Новая Зеландия, 8011
- Christchurch Clinical Studies Trust
-
Wellington, Новая Зеландия, 6242
- P3 Research
-
-
-
-
-
Marseille, Франция, 13385
- Hôpital Timone Adulte (CIC-CPCET)
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Подписанная и датированная форма информированного согласия,
- Возраст >18 лет,
- Мужчина или женщина,
- Масса тела в диапазоне [50-100 кг] для мужчин или [40-90 кг] для женщин,
- Дистальная резекция поджелудочной железы при любом заболевании (например, острый панкреатит или его осложнения, ХП или его осложнения, эндокринный или экзокринный рак поджелудочной железы и др.) и/или ХП любой этиологии (например, алкоголь, генетика, гиперкальциемия и др.) степени 2 и выше (Кембриджская классификация),
- Фекальная панкреатическая эластаза-1 <100 мкг/г стула при скрининге или в течение одного месяца после посещения скрининга,
- Измерение CFA ≤ 75% при вымывании
- Пациенты женского пола должны быть в постменопаузе (определяемой как минимум 12 месяцев после прекращения менструаций), хирургически стерильны или, если они способны к деторождению, использовать надежный метод контрацепции во время исследования.
- По мнению следователя, считается надежным и способным соблюдать протокол.
Критерий исключения:
- Муковисцидоз,
- Тотальная или частичная гастрэктомия,
- Цефалическая или тотальная дуоденопанкреатэктомия,
- Документально подтвержденная фиброзирующая колонопатия,
- Любое заболевание тонкой кишки, которое может быть причиной мальабсорбции, включая избыточный бактериальный рост в тонкой кишке, глютеновую болезнь, резекцию тонкой кишки длиной ≥1 метра и т. д.
- Острый панкреатит или обострение ХП ≤3 мес,
- Панкреатэктомия при экзокринном или эндокринном раке ≤1 года,
- Метастатический или местно-рецидивирующий экзокринный рак поджелудочной железы,
- Известная гиперчувствительность или другая тяжелая реакция на любой ингредиент исследуемого лекарственного средства,
- Билирубин >3 раз выше ВГН (верхняя граница нормы),
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
- Интервенционная модель: ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНЫЙ
- Маскировка: НИКТО
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изучить безопасность растущих доз MS1819-SD, измеряемую количеством участников с побочными эффектами, включая клинические или лабораторные отклонения.
Временное ограничение: 60 дней
|
Показатели безопасности будут контролироваться физическим осмотром, при этом особое внимание будет уделяться иммуноаллергическим явлениям и пищеварительной симптоматике.
Кроме того, лабораторные анализы будут включать гематологию и биохимию.
|
60 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изучить эффективность MS1819-SD у пациентов по изменению коэффициента поглощения жира по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 60 дней
|
Первичной конечной точкой эффективности является изменение коэффициента поглощения жира (CFA) по сравнению с исходным уровнем. Вторичными конечными точками эффективности являются количество ежедневных опорожнений в день, консистенция стула, оцениваемая по Бристольской шкале (от Типа 1 до Типа 7), и масса тела. стула в период сбора кала.
|
60 дней
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MS1819/16/01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .