Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze IIa s eskalující dávkou MS1819-SD

27. září 2018 aktualizováno: AzurRx SAS

Multicentrická otevřená studie fáze IIa s eskalující dávkou MS1819-SD pro zkoumání účinnosti a bezpečnosti přípravku Yarrowia Lipolytica lipázy pro kompenzaci exokrinní pankreatické insuficience způsobené chronickou pankreatitidou a/nebo distální pankreatektomií

Toto je studie fáze IIa sponzorovaná AzurRx SAS a Syneos Health je místním zástupcem sponzora a zahrnuje testování nového léku pro kompenzaci exokrinní pankreatické insuficience (EPI) způsobené chronickou pakreatitidou (CP) a/nebo distální pankreatektomií. Nový lék se nazývá MS1819 sprejově sušený (MS1819-SD), což je lipáza produkovaná genem LIP2 Yarrowia lipolytica pomocí technologie rekombinantní DNA.

Primárním účelem této studie je prozkoumat bezpečnost eskalujících dávek studovaného léku MS1819-SD u lidí s chronickou pankreatitidou. Tento enzym prokázal vhodný profil pro kompenzaci deficitu pankreatické lipázy (enzymu), který je běžný u pacientů s CP. Nedostatek tohoto enzymu může být zodpovědný za mastný průjem, nutkání na stolici a hubnutí.

Design studie je otevřený, což znamená, že všichni způsobilí účastníci obdrží studijní lék MS1819-SD. Dávka MS1819-SD se bude během studie zvyšovat během návštěv s eskalací dávky v každém léčebném období; studie zahrnuje celkem čtyři léčebná období.

Celková doba trvání léčebné fáze MS1819-SD je 48-60 dní. Celková doba účasti pacienta ve studii je 74-93 dní.

Do této studie bude zařazeno přibližně dvanáct pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Mackay, Queensland, Austrálie, 4740
        • Mackay Institute of Research and Innovation
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • CMAX
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Linear Research
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13385
        • Hôpital Timone Adulte (CIC-CPCET)
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • Christchurch Clinical Studies Trust
      • Wellington, Nový Zéland, 6242
        • P3 Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu,
  2. Věk > 18 let,
  3. Muž nebo žena,
  4. tělesná hmotnost v rozmezí [50–100 kg] u mužů nebo [40–90 kg] u žen,
  5. Distální pankreatektomie pro jakoukoli poruchu (např. akutní pankreatitida nebo její komplikace, CP nebo její komplikace, endokrinní nebo exokrinní karcinom pankreatu nebo jiné) a/nebo CP jakékoli etiologie (např. alkohol, genetika, hyperkalcémie nebo jiné) stupně 2 nebo vyšší (Cambridgeova klasifikace),
  6. fekální pankreatická elastáza-1 <100 μg/g stolice při screeningu nebo do jednoho měsíce od screeningové návštěvy,
  7. Měření CFA ≤ 75 % při vymývání
  8. Pacientky musí být po menopauze (definované jako nejméně 12 měsíců po ukončení menstruace), chirurgicky sterilní nebo, pokud jsou ve fertilním věku, musí během studie používat spolehlivou metodu antikoncepce.
  9. Podle úsudku vyšetřovatele být považován za spolehlivý a schopný dodržovat protokol.

Kritéria vyloučení:

  1. Cystická fibróza,
  2. totální nebo částečná gastrektomie,
  3. Cefalická nebo totální duodenopankreatektomie,
  4. dokumentovaná fibrotizující kolonopatie,
  5. Jakékoli onemocnění tenkého střeva, které může být zodpovědné za malabsorpci, včetně přerůstání bakterií tenkého střeva, celiakie, resekce tenkého střeva délky ≥ 1 metr atd.,
  6. Akutní pankreatitida nebo exacerbace CP ≤ 3 měsíce,
  7. Pankreatektomie pro exokrinní nebo endokrinní rakovinu ≤ 1 rok,
  8. Metastatický nebo lokálně recidivující exokrinní karcinom pankreatu,
  9. Známá přecitlivělost nebo jiná závažná reakce na kteroukoli složku hodnoceného léčivého přípravku,
  10. Bilirubin > 3krát ULN (horní hranice normální),

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SEKVENČNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prozkoumejte bezpečnost eskalujících dávek MS1819-SD měřenou počtem účastníků s nežádoucími účinky včetně klinických nebo laboratorních abnormalit
Časové okno: 60 dní
Bezpečnostní proměnné budou sledovány fyzikálním vyšetřením se zvláštním zřetelem na imunoalergické příhody a zažívací symptomatologii. Laboratorní testy budou navíc zahrnovat hematologii a biochemii.
60 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zkoumejte účinnost MS1819-SD u pacientů změnou koeficientu absorpce tuku od výchozí hodnoty
Časové okno: 60 dní
Primárním koncovým bodem účinnosti je změna koeficientu absorpce tuku (CFA) oproti výchozí hodnotě. Sekundárními koncovými body účinnosti jsou počet denních evakuací za den, konzistence stolice hodnocená Bristolovou stupnicí (od typu 1 do typu 7) a hmotnost stolice v období sběru stolice.
60 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AzurRx SAS

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. ledna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

29. června 2018

Dokončení studie (Aktuální)

29. června 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

29. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. září 2018

Naposledy ověřeno

1. září 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MS1819/16/01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MS1819-SD

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit