Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase IIa-studie med økende dose av MS1819-SD

27. september 2018 oppdatert av: AzurRx SAS

En multisenter åpen fase IIa-studie med økende dose av MS1819-SD, for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til en Yarrowia Lipolytica-lipase-preparat for kompensasjon av eksokrin pankreasinsuffisiens forårsaket av kronisk pankreatitt og/eller distal pankreatektomi

Dette er en fase IIa-studie sponset av AzurRx SAS og Syneos Health er en lokal representativ sponsor og involverer testing av et nytt medikament for kompensasjon av eksokrin pankreasinsuffisiens (EPI) forårsaket av kronisk pakreatitt (CP) og/eller distal pankreatektomi. Den nye medisinen heter MS1819 Spray Dried (MS1819-SD) som er en lipase produsert av LIP2-genet til Yarrowia lipolytica ved bruk av rekombinant DNA-teknologi.

Hovedformålet med denne studien er å undersøke sikkerheten ved økende doser av studiemedisin MS1819-SD hos personer med kronisk pankreatitt. Dette enzymet har vist en passende profil for å kompensere pankreaslipase-mangel (enzym) som er vanlig hos CP-pasienter. Mangelen på dette enzymet kan være ansvarlig for fet diaré, fekal trang og vekttap.

Utformingen av studien er åpen, noe som betyr at alle kvalifiserte deltakere vil motta studiemedisinen MS1819-SD. MS1819-SD-dosen vil øke gjennom hele studien under doseøkningsbesøk i hver behandlingsperiode; studien omfatter totalt fire behandlingsperioder.

Den totale varigheten av MS1819-SD behandlingsfasen er på 48-60 dager. Den totale varigheten av pasientdeltagelse i studien er på 74-93 dager.

Omtrent tolv pasienter vil bli registrert i denne studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Mackay, Queensland, Australia, 4740
        • Mackay Institute of Research and Innovation
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • CMAX
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6009
        • Linear Research
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Hôpital Timone Adulte (CIC-CPCET)
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Christchurch Clinical Studies Trust
      • Wellington, New Zealand, 6242
        • P3 Research

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert og datert informert samtykkeskjema,
  2. Alder >18 år,
  3. Mann eller kvinne,
  4. Kroppsvekt innenfor området [50-100 kg] for menn eller [40-90 kg] for kvinner,
  5. Distal pankreatektomi for enhver lidelse (f.eks. akutt pankreatitt eller dens komplikasjoner, CP eller dens komplikasjoner, endokrin eller eksokrin kreft i bukspyttkjertelen eller andre) og/eller CP av enhver etiologi (f.eks. alkohol, genetikk, hyperkalsemi eller andre) av grad 2 eller høyere (Cambridge-klassifisering),
  6. Fekal bukspyttkjertellastase-1 <100 μg/g avføring ved screening eller innen en måned etter screeningbesøket,
  7. CFA-måling ≤ 75 % ved utvasking
  8. Kvinnelige pasienter må være postmenopausale (definert som minst 12 måneder etter opphør av menstruasjonen), kirurgisk sterile eller, hvis de er i fertil alder, bruke en pålitelig prevensjonsmetode under studien.
  9. Blir ansett som pålitelig og i stand til å følge protokollen, ifølge etterforskerens vurdering.

Ekskluderingskriterier:

  1. Cystisk fibrose,
  2. Hel eller delvis gastrektomi,
  3. Cefalisk eller total duodenopankreatektomi,
  4. Dokumentert fibroserende kolonopati,
  5. Enhver tynntarmsykdom som muligens er ansvarlig for malabsorpsjon, inkludert bakteriell overvekst i tynntarmen, cøliaki, tynntarmsreseksjon ≥1 meter lengde, etc.,
  6. Akutt pankreatitt eller forverring av CP ≤3 måneder,
  7. Pankreatektomi for eksokrin eller endokrin kreft ≤1 år,
  8. Metastatisk eller lokalt tilbakevendende eksokrin kreft i bukspyttkjertelen,
  9. Kjent overfølsomhet eller andre alvorlige reaksjoner på en hvilken som helst ingrediens i utprøvingspreparatet,
  10. Bilirubin >3 ganger ULN (øvre grense normal),

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SEKVENSIAL
  • Masking: INGEN

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Undersøk sikkerheten ved eskalerende doser av MS1819-SD målt ved antall deltakere med uønskede hendelser inkludert kliniske eller laboratorieavvik
Tidsramme: 60 dager
Sikkerhetsvariabler vil bli overvåket ved fysisk undersøkelse med spesiell oppmerksomhet på immunoallergiske hendelser og fordøyelsessymptomatologi. I tillegg vil laboratorietester omfatte hematologi og biokjemi.
60 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Undersøk effekten av MS1819-SD hos pasienter ved hjelp av endringen i fettabsorpsjonskoeffisienten fra baseline
Tidsramme: 60 dager
Det primære effektendepunktet er Koefficient Fat Absorption (CFA)-endringen fra baseline. De sekundære effektendepunktene er antall daglige evakueringer per dag, konsistensen av avføringen vurdert av Bristol-skalaen (fra type 1 til type 7) og vekten av avføring i avføringsperioden.
60 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AzurRx SAS

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. januar 2017

Primær fullføring (Faktiske)

29. juni 2018

Studiet fullført (Faktiske)

29. juni 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

29. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. september 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. september 2018

Sist bekreftet

1. september 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MS1819/16/01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere