Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas IIa-studie med eskalerande dos av MS1819-SD

27 september 2018 uppdaterad av: AzurRx SAS

En multicenter öppen fas IIa-studie med eskalerande dos av MS1819-SD, för att undersöka effektiviteten och säkerheten hos en Yarrowia Lipolytica Lipase-preparat för kompensation av exokrin pankreasinsufficiens orsakad av kronisk pankreatit och/eller distal pankreatektomi

Detta är en fas IIa-studie sponsrad av AzurRx SAS och Syneos Health är en lokal representativ sponsor och involverar testning av ett nytt läkemedel för kompensation av exokrin pankreasinsufficiens (EPI) orsakad av kronisk pakreatit (CP) och/eller distal pankreatektomi. Den nya medicinen heter MS1819 Spray Dried (MS1819-SD) som är ett lipas som produceras av LIP2-genen från Yarrowia lipolytica med hjälp av rekombinant DNA-teknik.

Det primära syftet med denna studie är att undersöka säkerheten av ökande doser av studieläkemedlet MS1819-SD hos personer med kronisk pankreatit. Detta enzym har visat en lämplig profil för att kompensera bristen på lipas (enzym) i bukspottkörteln som är vanlig hos CP-patienter. Bristen på detta enzym kan vara ansvarig för fet diarré, fekal drift och viktminskning.

Utformningen av studien är öppen, vilket innebär att alla kvalificerade deltagare kommer att få studieläkemedlet MS1819-SD. MS1819-SD-dosen kommer att öka under hela studien under dosupptrappningsbesök i varje behandlingsperiod; studien omfattar totalt fyra behandlingsperioder.

Den totala varaktigheten av MS1819-SD-behandlingsfasen är 48-60 dagar. Den totala varaktigheten av patientens deltagande i studien är 74-93 dagar.

Cirka tolv patienter kommer att inkluderas i denna studie.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

11

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • Mackay, Queensland, Australien, 4740
        • Mackay Institute of Research and Innovation
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • CMAX
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6009
        • Linear Research
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Hôpital Timone Adulte (CIC-CPCET)
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8011
        • Christchurch Clinical Studies Trust
      • Wellington, Nya Zeeland, 6242
        • P3 Research

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Undertecknat och daterat formulär för informerat samtycke,
  2. Ålder >18 år,
  3. Man eller kvinna,
  4. Kroppsvikt inom intervallet [50-100 kg] för män eller [40-90 kg] för kvinnor,
  5. Distal pankreatektomi för alla störningar (t.ex. akut pankreatit eller dess komplikationer, CP eller dess komplikationer, pankreatisk endokrin eller exokrin cancer, eller andra) och/eller CP av någon etiologi (t.ex. alkohol, genetik, hyperkalcemi eller annat) av grad 2 eller högre (Cambridge-klassificering),
  6. Fekal pankreaselastas-1 <100 μg/g avföring vid screening eller inom en månad efter screeningbesöket,
  7. CFA-mätning ≤ 75 % vid tvättning
  8. Kvinnliga patienter måste vara postmenopausala (definierat som minst 12 månader efter upphörande av menstruationer), kirurgiskt sterila eller, om de är i fertil ålder, använda en tillförlitlig preventivmetod under studien.
  9. Anses som pålitlig och kapabel att följa protokollet, enligt utredarens bedömning.

Exklusions kriterier:

  1. Cystisk fibros,
  2. total eller partiell gastrektomi,
  3. Cefalisk eller total duodenopankreatektomi,
  4. Dokumenterad fibroserande kolonopati,
  5. Alla tunntarmssjukdomar som kan vara ansvarig för malabsorption, inklusive bakteriell överväxt i tunntarmen, celiaki, tunntarmsresektion ≥1 meter lång, etc.,
  6. Akut pankreatit eller exacerbation av CP ≤3 månader,
  7. Pankreatektomi för exokrin eller endokrin cancer ≤1 år,
  8. Metastaserande eller lokalt återkommande exokrin pankreascancer,
  9. Känd överkänslighet eller annan allvarlig reaktion mot någon ingrediens i prövningsläkemedlet,
  10. Bilirubin >3 gånger ULN (övre normalgräns),

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SEKVENS
  • Maskning: INGEN

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Undersök säkerheten för eskalerande doser av MS1819-SD mätt med antalet deltagare med biverkningar inklusive kliniska eller laboratorieavvikelser
Tidsram: 60 dagar
Säkerhetsvariabler kommer att övervakas genom fysisk undersökning med särskild uppmärksamhet på immunoallergiska händelser och matsmältningssymptomatologi. Dessutom kommer laboratorietester att omfatta hematologi och biokemi.
60 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Undersök effekten av MS1819-SD hos patienter genom förändringen av fettabsorptionskoefficienten från baslinjen
Tidsram: 60 dagar
Det primära effektmåttet är förändringen av Koefficient Fat Absorption (CFA) från baslinjen. De sekundära effektmåtten är antalet dagliga evakueringar per dag, konsistensen av avföring bedömd med Bristol-skalan (från typ 1 till typ 7) och vikten av avföring under avföringsperioden.
60 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AzurRx SAS

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 januari 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

29 juni 2018

Avslutad studie (Faktisk)

29 juni 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 mars 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 mars 2018

Första postat (Faktisk)

29 mars 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 september 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 september 2018

Senast verifierad

1 september 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MS1819/16/01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera