Een fase IIa-onderzoek met toenemende dosis MS1819-SD
Een multicenter open-label fase IIa-onderzoek met stijgende dosis MS1819-SD, om de werkzaamheid en veiligheid te onderzoeken van een Yarrowia Lipolytica-lipasepreparaat voor de compensatie van exocriene pancreasinsufficiëntie veroorzaakt door chronische pancreatitis en/of distale pancreatectomie
Dit is een fase IIa-studie die wordt gesponsord door AzurRx SAS en Syneos Health is een lokale representatieve sponsor en omvat het testen van een nieuw medicijn voor de compensatie van exocriene pancreasinsufficiëntie (EPI) veroorzaakt door chronische pacreatitis (CP) en/of distale pancreatectomie. Het nieuwe medicijn heet MS1819 Spray Dried (MS1819-SD), een lipase dat wordt geproduceerd door het LIP2-gen van Yarrowia lipolytica met behulp van recombinant-DNA-technologie.
Het primaire doel van deze studie is het onderzoeken van de veiligheid van escalerende doses van studiegeneesmiddel MS1819-SD bij mensen met chronische pancreatitis. Dit enzym heeft een geschikt profiel aangetoond om de pancreaslipase (enzym)-deficiëntie te compenseren die vaak voorkomt bij CP-patiënten. Het tekort aan dit enzym kan verantwoordelijk zijn voor vettige diarree, ontlastingsdrang en gewichtsverlies.
Het ontwerp van de studie is open-label, wat betekent dat alle in aanmerking komende deelnemers het onderzoeksgeneesmiddel MS1819-SD zullen krijgen. De MS1819-SD-dosis zal gedurende het onderzoek toenemen tijdens dosisescalatiebezoeken in elke behandelingsperiode; studie omvat in totaal vier behandelingsperioden.
De totale duur van de behandelingsfase van MS1819-SD is 48-60 dagen. De totale duur van patiëntenparticipatie in het onderzoek is 74-93 dagen.
Ongeveer twaalf patiënten zullen in deze studie worden opgenomen.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Queensland
-
Mackay, Queensland, Australië, 4740
- Mackay Institute of Research and Innovation
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australië, 5000
- CMAX
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australië, 6009
- Linear Research
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrijk, 13385
- Hôpital Timone Adulte (CIC-CPCET)
-
-
-
-
-
Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8011
- Christchurch Clinical Studies Trust
-
Wellington, Nieuw-Zeeland, 6242
- P3 Research
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ondertekend en gedateerd toestemmingsformulier,
- Leeftijd >18 jaar,
- Man of vrouw,
- Lichaamsgewicht binnen het bereik [50-100 kg] voor mannen of [40-90 kg] voor vrouwen,
- Distale pancreatectomie voor elke aandoening (bijv. acute pancreatitis of zijn complicaties, CP of zijn complicaties, endocriene of exocriene pancreaskanker, of andere) en/of CP van welke etiologie dan ook (bijv. alcohol, genetica, hypercalciëmie of andere) van graad 2 of hoger (Cambridge-classificatie),
- Fecale pancreas-elastase-1 <100 μg/g ontlasting bij screening of binnen één maand na het screeningsbezoek,
- CFA-meting ≤ 75% bij uitwassen
- Vrouwelijke patiënten moeten postmenopauzaal zijn (gedefinieerd als ten minste 12 maanden na het stoppen van de menstruatie), chirurgisch steriel zijn of, indien ze zwanger kunnen worden, een betrouwbare anticonceptiemethode gebruiken tijdens het onderzoek.
- Naar het oordeel van de onderzoeker als betrouwbaar worden beschouwd en in staat zijn zich aan het protocol te houden.
Uitsluitingscriteria:
- Taaislijmziekte,
- Totale of gedeeltelijke gastrectomie,
- Cefalische of totale duodenopancreatectomie,
- Gedocumenteerde fibroserende colonopathie,
- Elke ziekte van de dunne darm die mogelijk verantwoordelijk is voor malabsorptie, waaronder bacteriële overgroei in de dunne darm, coeliakie, dunnedarmresectie ≥1 meter lang, enz.
- Acute pancreatitis of exacerbatie van CP ≤3 maanden,
- Pancreatectomie voor exocriene of endocriene kanker ≤1 jaar,
- Gemetastaseerde of lokaal recidiverende exocriene pancreaskanker,
- Bekende overgevoeligheid of andere ernstige reactie op een bestanddeel van het geneesmiddel voor onderzoek,
- Bilirubine >3 keer ULN (bovengrens normaal),
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
- Interventioneel model: SEQUENTIEEL
- Masker: GEEN
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Onderzoek de veiligheid van stijgende doses MS1819-SD zoals gemeten door het aantal deelnemers met bijwerkingen, waaronder klinische of laboratoriumafwijkingen
Tijdsspanne: 60 dagen
|
Veiligheidsvariabelen zullen worden gecontroleerd door middel van lichamelijk onderzoek, met bijzondere aandacht voor immunoallergische gebeurtenissen en symptomen van de spijsvertering.
Daarnaast zullen laboratoriumtests hematologie en biochemie omvatten.
|
60 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Onderzoek de werkzaamheid van MS1819-SD bij patiënten door de verandering van de vetabsorptiecoëfficiënt vanaf de basislijn
Tijdsspanne: 60 dagen
|
Het primaire eindpunt voor de werkzaamheid is de verandering van de vetabsorptiecoëfficiënt (CFA) ten opzichte van de uitgangswaarde. De secundaire eindpunten voor de werkzaamheid zijn het aantal dagelijkse ledigingen per dag, de consistentie van de ontlasting beoordeeld door de Bristol-schaal (van type 1 tot type 7) en het gewicht van de ontlasting. ontlasting tijdens de ontlasting verzamelperiode.
|
60 dagen
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MS1819/16/01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .