Um estudo de fase IIa com dose crescente de MS1819-SD
Um estudo multicêntrico aberto de fase IIa com dose crescente de MS1819-SD para investigar a eficácia e a segurança de uma preparação de lipase Yarrowia Lipolytica para a compensação da insuficiência pancreática exócrina causada por pancreatite crônica e/ou pancreatectomia distal
Este é um estudo de Fase IIa patrocinado pela AzurRx SAS e a Syneos Health é um patrocinador representativo local e envolve o teste de um novo medicamento para a compensação da insuficiência pancreática exócrina (IPE) causada por pacreatite crônica (CP) e/ou pancreatectomia distal. O novo medicamento é chamado MS1819 Spray Dried (MS1819-SD), que é uma lipase produzida pelo gene LIP2 da Yarrowia lipolytica usando tecnologia de DNA recombinante.
O objetivo principal deste estudo é investigar a segurança de doses crescentes do medicamento do estudo MS1819-SD em pessoas com pancreatite crônica. Esta enzima demonstrou um perfil adequado para compensar a deficiência de lipase pancreática (enzima) que é comum em pacientes com PC. A deficiência dessa enzima pode ser responsável por diarreia gordurosa, urgência fecal e perda de peso.
O projeto do estudo é aberto, o que significa que todos os participantes elegíveis receberão o medicamento do estudo MS1819-SD. A dose de MS1819-SD aumentará ao longo do estudo durante as visitas de escalonamento de dose em cada período de tratamento; estudo inclui um total de quatro períodos de tratamento.
A duração total da fase de tratamento do MS1819-SD é de 48-60 dias. A duração total da participação do paciente no estudo é de 74-93 dias.
Aproximadamente doze pacientes serão incluídos neste estudo.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Queensland
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Mackay, Queensland, Austrália, 4740
- Mackay Institute of Research and Innovation
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
- CMAX
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Austrália, 6009
- Linear Research
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Marseille, França, 13385
- Hôpital Timone Adulte (CIC-CPCET)
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Christchurch, Nova Zelândia, 8011
- Christchurch Clinical Studies Trust
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Wellington, Nova Zelândia, 6242
- P3 Research
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Formulário de consentimento informado assinado e datado,
- Idade > 18 anos,
- Macho ou fêmea,
- Peso corporal dentro da faixa [50-100 Kg] para homens ou [40-90 Kg] para mulheres,
- Pancreatectomia distal para qualquer doença (p. pancreatite aguda ou suas complicações, PC ou suas complicações, câncer pancreático endócrino ou exócrino, ou outros) e/ou PC de qualquer etiologia (ex. álcool, genética, hipercalcemia ou outros) de grau 2 ou superior (classificação de Cambridge),
- Elastase pancreática fecal-1 <100 μg/g de fezes na triagem ou dentro de um mês após a consulta de triagem,
- Medição de CFA ≤ 75% na lavagem
- As pacientes do sexo feminino devem estar na pós-menopausa (definida como pelo menos 12 meses após a cessação da menstruação), cirurgicamente estéreis ou, se em idade fértil, usando um método confiável de contracepção durante o estudo.
- Ser considerado confiável e capaz de aderir ao protocolo, de acordo com o julgamento do investigador.
Critério de exclusão:
- Fibrose cística,
- Gastrectomia total ou parcial,
- Duodenopancreatectomia cefálica ou total,
- Colonopatia fibrosante documentada,
- Qualquer doença do intestino delgado possivelmente responsável pela má absorção, incluindo supercrescimento bacteriano no intestino delgado, doença celíaca, ressecção do intestino delgado ≥1 metro de comprimento, etc.,
- Pancreatite aguda ou exacerbação de PC ≤3 meses,
- Pancreatectomia para câncer exócrino ou endócrino ≤1 ano,
- Câncer de pâncreas exócrino metastático ou localmente recorrente,
- Hipersensibilidade conhecida ou outra reação grave a qualquer ingrediente do medicamento experimental,
- Bilirrubina >3 vezes o LSN (limite superior normal),
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: SEQUENCIAL
- Mascaramento: NENHUM
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Investigar a segurança de doses crescentes de MS1819-SD conforme medido pelo número de participantes com eventos adversos, incluindo anormalidades clínicas ou laboratoriais
Prazo: 60 dias
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As variáveis de segurança serão monitoradas por exame físico com atenção especial para eventos imunoalérgicos e sintomatologia digestiva.
Além disso, os exames laboratoriais incluirão hematologia e bioquímica.
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60 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Investigar a eficácia de MS1819-SD em pacientes pela alteração do Coeficiente de Absorção de Gordura desde a linha de base
Prazo: 60 dias
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O endpoint primário de eficácia é a alteração do Coeficiente de Absorção de Gordura (CFA) desde a linha de base. Os endpoints secundários de eficácia são o número de evacuações diárias por dia, a consistência das fezes avaliada pela escala de Bristol (do Tipo 1 ao Tipo 7) e o peso de fezes durante o período de coleta de fezes.
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60 dias
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MS1819/16/01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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