Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Adhésion aux médicaments chez les enfants, les adolescents et les adultes atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) dans le cadre d'essais cliniques de traitement

10 avril 2024 mis à jour par: Staci Peron, Ph.D., National Cancer Institute (NCI)

Étude pilote sur l'adhésion aux médicaments chez les enfants, les adolescents et les adultes atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) dans le cadre d'essais cliniques de traitement

Arrière plan:

La neurofibromatose de type 1 (NF1) est une maladie génétique. Il a une grande variété d'effets sur le corps. Jusqu'à la moitié des personnes atteintes de NF1 développent des neurofibromes plexiformes (PN). Ce sont des tumeurs bénignes. Mais ils peuvent avoir des effets graves comme la douleur et la défiguration. Pour traiter les NP, une personne peut devoir prendre des médicaments tous les jours pendant une longue période. Les chercheurs pensent qu'il sera important que les gens prennent le médicament régulièrement pour qu'il fonctionne. Ils veulent étudier dans quelle mesure les personnes atteintes de NF1 suivent leur plan de traitement pour les NP.

Objectif:

Étudier la fréquence à laquelle les personnes atteintes de neurofibromatose de type 1 prennent des médicaments qui leur ont été prescrits pour traiter les neurofibromes plexiformes.

Admissibilité:

Personnes âgées de 3 à 59 ans déjà inscrites à un essai clinique sur la NF1

Concevoir:

Les participants auront besoin d'un accès à Internet pour faire les activités d'étude.

Les parents ou les tuteurs feront des activités d'étude pour les enfants participants.

Les participants rempliront 5 questionnaires. Ils prendront environ 20 minutes au total. Les sujets seront :

Données démographiques

Événements récents de la vie

Combien de douleur interfère avec la vie quotidienne

Capacité à se concentrer et à faire attention aux tâches

Détresse émotionnelle ou dépression

Les participants noteront chaque fois qu'ils prendront une dose du médicament dans leur essai clinique. Ils utiliseront un formulaire que les chercheurs leur donneront. Les flacons de pilules qu'ils obtiendront lors de leur essai auront une puce dans le bouchon qui enregistrera quand il sera ouvert. Les participants tiendront un journal quotidien de leur médecine. Leurs pilules seront comptées lors des visites d'essais cliniques.

Les participants peuvent avoir des questionnaires plus courts. Ils peuvent avoir des entretiens par téléphone ou vidéo.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Arrière plan:

  • La neurofibromatose de type 1 (NF1) est une maladie génétique qui affecte environ 1 personne sur 3 500 et est associée à une grande variété de symptômes et de signes physiques.
  • Les neurofibromes plexiformes (NP) sont des tumeurs histologiquement bénignes qui surviennent chez 25 à 50 % des patients atteints de NF1 et peuvent entraîner une morbidité importante.
  • Des options thérapeutiques orales pour le traitement des neurofibromes plexiformes sont activement développées, mais les premières données cliniques indiquent qu'un traitement prolongé sur des mois ou des années sera probablement nécessaire pour maintenir l'efficacité clinique
  • L'observance thérapeutique à long terme est un défi permanent pour les patients atteints de nombreux types de maladies chroniques, et l'expérience clinique nous fait fortement soupçonner que les patients atteints de NF1 auront probablement ce problème également.
  • Dans d'autres maladies, telles que le VIH et la leucémie aiguë lymphoblastique, une diminution de l'adhésion aux médicaments a été associée à de moins bons résultats cliniques, et cela peut également être le cas pour la NF1.
  • Les systèmes de surveillance des événements médicamenteux (MEMSTM) utilisent une méthode informatisée de suivi des dates et heures d'ouverture d'un flacon de pilules, et se sont révélés être une mesure plus précise de l'observance médicamenteuse que les journaux des patients ou le nombre de pilules dans d'autres populations de patients.
  • L'évaluation de l'observance des médicaments au fil du temps dans cette population unique sera essentielle pour évaluer tout impact sur les résultats médicaux, identifier les interventions comportementales potentielles et cibler les patients les plus à risque de non-observance à l'avenir.

Objectif:

- Établir la faisabilité de l'utilisation de MEMSTM pour surveiller l'observance médicamenteuse dans la population NF1

Admissibilité:

  • Les sujets doivent avoir un diagnostic de NF1 et être âgés de 3 à 59 ans
  • Les participants doivent être inscrits à un essai clinique pour un médicament oral sous forme de pilule (comprimé ou capsule) destiné au traitement du ou des neurofibrome(s) plexiforme(s)

Concevoir:

  • Cette étude longitudinale à site unique recrutera des enfants et des adultes atteints de NF1 qui sont actuellement inscrits à un protocole de traitement pour un médicament ciblant la réduction du volume de NP.
  • Les bouchons MEMSTM seront utilisés pour surveiller l'observance au fil du temps, ainsi que les journaux des patients et le nombre de pilules.
  • Patients avec des données de cap MEMSTM indiquant

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans et plus (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

  • CRITÈRE D'INTÉGRATION:

Critères d'inclusion pour le patient

  • Les patients doivent être âgés de 3 à 59 ans au moment de l'évaluation initiale.
  • Les patients doivent être inscrits à un essai clinique sur la NF1 pour un médicament oral destiné au traitement du ou des neurofibromes plexiformes (l'inscription à cette étude doit avoir lieu idéalement au cours du 1er cycle) Les patients doivent avoir un accès régulier à un ordinateur ou à un appareil électronique (par exemple, un smartphone , tablette) avec accès internet.
  • Doit avoir un parent ou un soignant principal adulte disposé à participer à l'étude.
  • Capacité du sujet ou du représentant légalement autorisé (LAR) à comprendre et volonté de signer un document de consentement éclairé écrit.
  • Les sujets doivent être capables de lire et de comprendre la langue anglaise.

Critères d'inclusion pour les parents ou les tuteurs

  • Doit être un parent ou un soignant principal d'un enfant (ou, le cas échéant, d'un patient adulte) diagnostiqué avec la NF1 et inscrit à un essai clinique pour un médicament oral.
  • Doit avoir un enfant (ou, le cas échéant, un patient adulte) désireux de participer à l'étude
  • Doit avoir un accès régulier à un ordinateur ou à un appareil électronique (par exemple, un téléphone intelligent, une tablette) avec accès à Internet.
  • Doit pouvoir parler et comprendre l'anglais.
  • Capacité du sujet à comprendre et volonté de signer un document écrit de consentement éclairé.

CRITÈRE D'EXCLUSION:

Critères d'exclusion pour le patient

  • De l'avis du PI ou d'une IA, le sujet présente des difficultés cognitives ou émotionnelles importantes qui l'empêcheraient de comprendre et/ou de participer pleinement à l'étude ou de compléter les mesures. Bien que ces patients puissent recevoir de l'aide pour prendre leurs médicaments d'un soignant, il est probable que leur routine de prise de médicaments soit significativement différente de celle de la population générale des patients atteints de NF1.
  • Patients recevant le médicament à l'étude sous forme liquide, car l'utilisation de bouchons MEMSTM interdit le dosage liquide.

Critères d'exclusion pour le parent ou le tuteur

Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Soins de soutien
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Participants adultes
Questionnaires et utilisation du système de surveillance des événements médicamenteux (MEMS^TM)
Comportemental: Système de surveillance des événements médicamenteux (MEMS^TM)
Une méthode informatisée de suivi des dates et heures d’ouverture d’un flacon de pilules.
Autre: Questionnaires
Les participants adultes ont rempli une série de questionnaires pour évaluer l'observance du traitement, les données démographiques, les événements de la vie et les obstacles à l'observance.
Expérimental: Participants pédiatriques de 8 ans et plus
Questionnaires et utilisation du système de surveillance des événements médicamenteux (MEMS^TM)
Comportemental: Système de surveillance des événements médicamenteux (MEMS^TM)
Une méthode informatisée de suivi des dates et heures d’ouverture d’un flacon de pilules.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Faisabilité
Délai: Deux cycles
Proportion de patients inscrits pour lesquels nous sommes en mesure de collecter des données à partir du système MEMSTM pour deux cycles de traitement ou plus (cible = 75 %)
Deux cycles

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Motif
Délai: Cycles 1-4, 5-8, 9-12 et 13-18
Pourcentage moyen d'adhésion basé sur les données MEMSTM uniquement pour les cycles 1-4, 5-8, 9-12 et 13-18
Cycles 1-4, 5-8, 9-12 et 13-18
Caractéristiques des patients
Délai: Deux cycles
Les relations entre l'adhésion (corrélations, tests t, etc.) et les données démographiques, les événements de la vie et les obstacles à l'adhésion seront utilisées pour identifier les caractéristiques des patients qui peuvent prédisposer à une mauvaise adhésion aux médicaments
Deux cycles

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Cancer Institute (NCI)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Staci M Peron, Ph.D., National Cancer Institute (NCI)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 octobre 2018

Achèvement primaire (Réel)

20 mars 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

20 mars 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 mai 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2018

Première publication (Réel)

22 mai 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 180093
  • 18-C-0093

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

.Toutes les IPD enregistrées dans le dossier médical seront partagées avec les enquêteurs intra-muros sur demande.

Délai de partage IPD

Données cliniques disponibles pendant l'étude et indéfiniment.

Critères d'accès au partage IPD

Les données cliniques seront mises à disposition via un abonnement au BTRIS et avec l'autorisation du PI de l'étude.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Neurofibromatose 1

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner