Adherence léků u dětí, dospívajících a dospělých s neurofibromatózou typu 1 (NF1) v klinických studiích léčby

Pozadí:

• Neurofibromatóza typu 1 (NF1) je genetická porucha, která postihuje přibližně 1 z 3 500 jedinců a je spojena s širokou škálou symptomů a fyzických nálezů.
• Plexiformní neurofibromy (PN) jsou histologicky benigní nádory, které se vyskytují u 25–50 % pacientů s NF1 a mohou vést k významné morbiditě.
• Perorální terapeutické možnosti pro léčbu plexiformních neurofibromů se aktivně vyvíjejí, nicméně časná klinická data naznačují, že k udržení klinické účinnosti bude pravděpodobně zapotřebí prodloužená léčba v průběhu měsíců až let
• Dlouhodobé dodržování léků je pro pacienty s mnoha typy chronických onemocnění neustálým problémem a klinické zkušenosti nás nutí silně podezřívat, že pacienti s NF1 budou mít pravděpodobně také tento problém.
• U jiných onemocnění, jako je HIV a akutní lymfoblastická leukémie, byla snížená adherence k medikaci spojena s horšími klinickými výsledky, a to může být i případ NF1.
• Systém monitorování událostí medikace (MEMSTM) používá počítačovou metodu sledování dat a časů otevření lahvičky s pilulkami a ukázalo se, že je přesnějším měřítkem dodržování léků než deníky pacientů nebo počty pilulek u jiných populací pacientů.
• Posouzení dodržování léků v průběhu času v této jedinečné populaci bude zásadní pro posouzení jakéhokoli dopadu na lékařské výsledky, identifikaci potenciálních behaviorálních intervencí a zacílení na pacienty nejvíce ohrožené nonadherencí.

Objektivní:

- Prokázat proveditelnost použití MEMSTM k monitorování adherence k léčbě u populace NF1

Způsobilost:

• Subjekty musí mít diagnózu NF1 a být ve věku od 3 do 59 let
• Účastníci musí být zapsáni do klinického hodnocení perorálního léku ve formě pilulek (tablety nebo kapsle) zaměřeného na léčbu plexiformního neurofibromu(ů)

Design:

• Tato longitudinální studie na jednom místě zahrne děti a dospělé s NF1, kteří jsou v současné době zařazeni do léčebného protokolu pro snížení objemu PN cíleným lékem.
• Čepice MEMSTM se budou používat ke sledování dodržování v průběhu času spolu s deníky pacientů a počty pilulek.
• Pacienti s údaji o uzávěru MEMSTM