Medicinadhærens hos børn, unge og voksne med neurofibromatose type 1 (NF1) i kliniske behandlingsforsøg

Baggrund:

• Neurofibromatosis type 1 (NF1) er en genetisk lidelse, der rammer cirka 1 ud af 3.500 individer og er forbundet med en bred vifte af symptomer og fysiske fund.
• Plexiforme neurofibromer (PN) er histologisk godartede tumorer, som forekommer hos 25-50 % af patienterne med NF1 og kan føre til signifikant morbiditet.
• Orale terapeutiske muligheder til behandling af plexiforme neurofibromer udvikles aktivt, men tidlige kliniske data indikerer, at forlænget behandling i løbet af måneder til år sandsynligvis vil være nødvendig for at opretholde klinisk effekt
• Langsigtet medicinadhærens er en vedvarende udfordring for patienter med mange typer af kronisk sygdom, og klinisk erfaring gør, at vi har stor mistanke om, at patienter med NF1 sandsynligvis også vil have dette problem.
• Ved andre sygdomme, såsom HIV og Akut Lymfoblastisk Leukæmi, er nedsat medicinadhærens blevet forbundet med dårligere kliniske resultater, og dette kan også være tilfældet for NF1.
• Systemer til overvågning af medicinhændelser (MEMSTM) bruger en computeriseret metode til at spore datoer og klokkeslæt for en pilleflaske, der åbnes, og har vist sig at være et mere præcist mål for medicinoverholdelse end patientdagbøger eller pilleantal i andre patientpopulationer.
• Vurdering af medicinadhærens over tid i denne unikke population vil være afgørende for at vurdere enhver indvirkning på medicinske resultater, identificere potentielle adfærdsmæssige indgreb og målrette patienter med størst risiko for manglende overholdelse fremover.

Objektiv:

- At fastslå gennemførligheden af ​​at bruge MEMSTM til at overvåge overholdelse af medicin i NF1-populationen

Berettigelse:

• Forsøgspersoner skal have diagnosen NF1 og være mellem 3 og 59 år
• Deltagerne skal tilmeldes et klinisk forsøg med oral medicin i pille- (tablet- eller kapselform) rettet mod behandling af plexiforme neurofibromer.

Design:

• Denne longitudinelle undersøgelse på et enkelt sted vil rekruttere børn og voksne med NF1, som i øjeblikket er indskrevet i en behandlingsprotokol for et lægemiddel rettet mod reduktion af PN-volumen.
• MEMSTM-hætter vil blive brugt til at overvåge overholdelse over tid sammen med patientdagbøger og pilleantal.
• Patienter med MEMSTM cap data indikerer